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Applicazione di Miglustat in pazienti con Niemann-Pick di tipo C

3 gennaio 2013 aggiornato da: National Taiwan University Hospital
Per valutare i cambiamenti nella funzione cognitiva dopo il trattamento con miglustat nei pazienti di tipo C di Niemann-Pick.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con malattia di Niemann-Pick C saranno trattati con Miglutat 200 mg tid. La valutazione neurologica e la sicurezza saranno monitorate periodicamente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Confermare la diagnosi della malattia di Niemann-Pick C
  • Sintomatico inclusi sintomi motori o mentali

Criteri di esclusione:

  • Diarrea grave sconosciuta per più di 7 giorni
  • Allergia al miglustat

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Miglustat
miglustat 200 mg tid
Droga: Miglustat
miglustat 200 mg tid per adulti. Per i bambini verrà effettuata la correzione della superficie. Una dose più bassa può essere utilizzata inizialmente per diminuire l'effetto collaterale.
Altri nomi:
  • Zavesca

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Deglutizione
Lasso di tempo: 12° mese
studio videofluoroscopico della deglutizione (VFSS) o scala di valutazione della disabilità funzionale NP-C se la VFSS non può essere eseguita a causa di problemi di sicurezza
12° mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mentale
Lasso di tempo: 12° mese
Test QI o Mini-Mental Status Examination se non è possibile eseguire un test QI completo
12° mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2013

Primo Inserito (Stima)

4 gennaio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 gennaio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 gennaio 2013

Ultimo verificato

1 novembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 200802043M

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Niemann-Pick di tipo C

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