Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Application du miglustat chez les patients atteints de Niemann-Pick de type C

3 janvier 2013 mis à jour par: National Taiwan University Hospital
Évaluer les modifications de la fonction cognitive après un traitement au miglustat chez les patients Niemann-Pick de type C.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick C seront traités avec Miglutat 200 mg tid. L'évaluation et la sécurité neurologiques seront surveillées périodiquement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
        • National Taiwan University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Confirmer le diagnostic de la maladie de Niemann-Pick C
  • Symptomatique, y compris les symptômes moteurs ou mentaux

Critère d'exclusion:

  • Diarrhée sévère inconnue depuis plus de 7 jours
  • Allergie au miglustat

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Miglustat
miglustat 200mg tid
Médicament: Miglustat
miglustat 200mg tid pour adulte. Pour les enfants, une correction de surface sera effectuée. Une dose plus faible peut être utilisée initialement pour diminuer les effets secondaires.
Autres noms:
  • Zavesca

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Avaler
Délai: 12ème mois
étude vidéofluoroscopique de la déglutition (VFSS) ou échelle d'évaluation de l'incapacité fonctionnelle NP-C si la VFSS ne peut pas être effectuée en raison d'un problème de sécurité
12ème mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mental
Délai: 12ème mois
Test de QI ou mini-examen de l'état mental si un test de QI complet ne peut pas être effectué
12ème mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Taiwan University Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 janvier 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2013

Première publication (Estimation)

4 janvier 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 janvier 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2013

Dernière vérification

1 novembre 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 200802043M

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner