Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Применение миглустата у пациентов с болезнью Ниманна-Пика типа С

3 января 2013 г. обновлено: National Taiwan University Hospital
Оценить изменения когнитивных функций после лечения миглустатом у пациентов с типом С по Ниманну-Пику.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациентам с болезнью Ниманна-Пика С назначают Миглутат 200 мг 3 раза в сутки. Неврологическая оценка и безопасность будут периодически контролироваться.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань
        • National Taiwan University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвердить диагноз болезни Ниманна-Пика С
  • Симптоматические, включая двигательные или психические симптомы

Критерий исключения:

  • Неизвестная тяжелая диарея в течение более 7 дней
  • Аллергия на миглустат

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Миглустат
миглустат 200мг 3 раза в день
Лекарство: Миглустат
Миглустат 200 мг 3 раза в день для взрослых. Для детей будет сделана коррекция площади поверхности. Первоначально можно использовать более низкую дозу для уменьшения побочных эффектов.
Другие имена:
  • Завеска

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Глотание
Временное ограничение: 12-й месяц
видеофлюороскопическое исследование глотания (VFSS) или шкала оценки функциональной нетрудоспособности NP-C, если VFSS не может быть выполнено из соображений безопасности
12-й месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ментальный
Временное ограничение: 12-й месяц
IQ-тест или мини-тест на психическое состояние, если полный IQ-тест провести невозможно
12-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Taiwan University Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 января 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 января 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 января 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 января 2013 г.

Последняя проверка

1 ноября 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 200802043M

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться