Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Användning av Miglustat hos patienter med Niemann-Pick Typ C

3 januari 2013 uppdaterad av: National Taiwan University Hospital
Att utvärdera förändringar i kognitiv funktion efter miglustatbehandling hos Niemann-Pick typ C-patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter med Niemann-Pick C-sjukdom kommer att behandlas med Miglutat 200 mg tid. Neurologisk utvärdering och säkerhet kommer att övervakas regelbundet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräfta diagnosen Niemann-Pick C-sjukdom
  • Symtomatisk inklusive motoriska eller mentala symtom

Exklusions kriterier:

  • Okänd svår diarré i mer än 7 dagar
  • Allergi mot miglustat

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Miglustat
miglustat 200mg tid
Läkemedel: Miglustat
miglustat 200mg tid för vuxen. För barn kommer ytareakorrigering att göras. En lägre dos kan användas initialt för att minska biverkningarna.
Andra namn:
  • Zavesca

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svälja
Tidsram: 12:e månaden
videofluoroscopic swallowing study (VFSS), eller NP-C funktionsnedsättningsskala om VFSS inte kan utföras på grund av säkerhetsproblem
12:e månaden

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mental
Tidsram: 12:e månaden
IQ-test eller Mini-Mental Status Examination om ett fullständigt IQ-test inte kan utföras
12:e månaden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 januari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2013

Första postat (Uppskatta)

4 januari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 januari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2013

Senast verifierad

1 november 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 200802043M

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Niemann-Pick sjukdom typ C

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera