单剂量 PF-05089771 在原发性（遗传性）红斑性肢痛症患者中的疗效和安全性评价 (IEM)
2019年11月18日 更新者：Pfizer
一项随机、双盲第三方开放安慰剂对照探索性研究，以评估单剂量 PF-05089771 在原发性（遗传性）红斑性肢痛症患者中的疗效和安全性
本研究的目的是评估单剂量 PF-05089771 与安慰剂相比在治疗原发性遗传性红斑性肢痛症患者疼痛方面的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06511
- New Haven Clinical Research Unit
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 74年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 18-78 岁之间的男性和/或女性受试者
- 受试者有 IEM 的临床症状
- 最低 BMI 17.5kg/m2 且总体重 >50kg
排除标准：
- 其他严重的疼痛状况，例如 风湿病，可能会影响受试者对因 IEM 引起的疼痛的自我评估。
- 临床显着高血压、临床显着血液学、皮肤病学、肾病、内分泌病（糖尿病除外）、肺病、胃肠道病、心血管病、肝病、神经病（IEM 除外）或过敏性疾病（包括药物过敏，但不包括未经治疗的无症状季节性过敏）的证据.
- 重度肥胖者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：PF-05089771 1600 毫克
|
在每个疗程的第 1 天给予单次口服剂量的 PF-05089771 1600 mg 溶液。
有 2 个疗程，因此将给予 2 次单次口服剂量的 PF-05089771。
|
|
安慰剂比较：安慰剂比较：匹配安慰剂
PF-05089771 单次口服安慰剂剂量 1600 mg
|
每次治疗期间给予 PF-05089771 1600 mg 溶液的安慰剂。
有 2 个疗程，因此将给予 2 次单次口服剂量的安慰剂。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
平均疼痛强度数值评定量表 (PI-NRS) 评分 - 服药后 0 至 4 小时
大体时间：给药后 0 至 4 小时每 15 分钟一次
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字，在 11 点 PI-NRS 中评估他们的疼痛严重程度，其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
平均疼痛评分计算为给药后 0 至 4 小时每 15 分钟记录的疼痛评分的平均值。
|
给药后 0 至 4 小时每 15 分钟一次
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
平均 PI-NRS 评分 - 从诱发疼痛后时间点 2 (EP2) 到给药后 8 小时
大体时间：EP2 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 8 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 2 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第一个时间点。
EP2大约是给药后4-5小时的时间点。
平均疼痛评分计算为从 EP2 到给药后 8 小时记录的疼痛评分的平均值。
|
EP2 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 8 小时
|
|
平均 PI-NRS 分数 - 从诱发疼痛后时间点 3 (EP3) 到给药后 10 小时
大体时间：EP3 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 10 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 3 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第二时间点。
EP3大约是给药后8-9小时的时间点。
平均疼痛评分计算为从 EP3 到给药后 10 小时记录的疼痛评分的平均值。
|
EP3 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 10 小时
|
|
平均 PI-NRS 分数 - 从诱发疼痛后时间点 4 (EP4) 到给药后 28 小时
大体时间：EP4 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 28 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 4 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第三时间点。
EP4大约是给药后24-25小时的时间点。
平均疼痛评分计算为从 EP4 到给药后 28 小时记录的疼痛评分的平均值。
|
EP4 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 28 小时
|
|
最大 PI-NRS 分数 - 给药后 0 小时至 4 小时
大体时间：给药后 0 小时至 4 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
报告给药后 4 小时内的最大疼痛评分。
|
给药后 0 小时至 4 小时
|
|
最大 PI-NRS 分数 - 从 EP2 后到给药后 8 小时
大体时间：从 EP2 后到给药后 8 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 2 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第一个时间点。
EP2大约是给药后4-5小时的时间点。
报告了从 EP2 后到给药后 8 小时期间的最大疼痛评分。
|
从 EP2 后到给药后 8 小时
|
|
最大 PI-NRS 分数 - 从 EP3 后到给药后 10 小时
大体时间：从 EP3 结束到给药后 10 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 3 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第二时间点。
EP3大约是给药后8-9小时的时间点。
报告了从 EP3 后到给药后 10 小时期间的最大疼痛评分。
|
从 EP3 结束到给药后 10 小时
|
|
最大 PI-NRS 分数 - 从 EP4 后到给药后 28 小时
大体时间：EP4 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 28 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 4 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第三时间点。
EP4大约是给药后24-25小时的时间点。
报告了从 EP4 后到给药后 28 小时期间的最大疼痛评分。
|
EP4 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 28 小时
|
|
当 PI-NRS 分数大于 (>) 5 时的持续时间——给药后 0 小时至 4 小时
大体时间：给药后 0 小时至 4 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
从给药后 0 小时到 4 小时，参与者经历 PI-NRS 评分大于 5 的持续时间。
|
给药后 0 小时至 4 小时
|
|
PI-NRS 评分 >5 时的持续时间——从 EP2 后到给药后 8 小时
大体时间：EP2 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 8 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 2 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第一个时间点。
EP2大约是给药后4-5小时的时间点。
报告了参与者从 EP2 后到给药后 8 小时期间经历 PI-NRS 评分>5 的持续时间。
|
EP2 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 8 小时
|
|
PI-NRS 评分 >5 时的持续时间——从 EP3 后到给药后 10 小时
大体时间：EP3 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 10 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 3 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第二时间点。
EP3大约是给药后8-9小时的时间点。
从 EP3 后到给药后 10 小时，参与者经历 PI-NRS 评分>5 的持续时间。
|
EP3 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 10 小时
|
|
PI-NRS 评分 >5 时的持续时间——从 EP4 后到给药后 28 小时
大体时间：EP4 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 28 小时
|
参与者通过选择 0 到 10 之间的数字来评估 11 点 PI-NRS 的疼痛严重程度。
其中 0 = 没有疼痛，10 = 最严重的疼痛；更高的分数意味着更多的痛苦。
诱发疼痛时间点 4 = 使用参与者特定热痛刺激诱发疼痛的给药后第三时间点。
EP4大约是给药后24-25小时的时间点。
从 EP4 后到给药后 28 小时，参与者经历 PI-NRS 评分>5 的持续时间。
|
EP4 后，第一个小时每 5 分钟一次，然后每 15 分钟一次，直至给药后 28 小时
|
|
具有参与者总体满意度分数的参与者数量
大体时间：给药后 4 小时或第一次抢救治疗时，以先发生者为准
|
参与者被问及“你如何评价你接受的研究药物治疗疼痛？”。
向参与者提供以下选项作为答案：优秀=4；好= 3;公平=2；差=1。
对这个问题的回答是参与者在服药后 4 小时或第一次抢救治疗或药物治疗时对研究药物的总体印象（总体评价），以先发生者为准。
|
给药后 4 小时或第一次抢救治疗时，以先发生者为准
|
|
首次使用救援疗法或药物的时间
大体时间：给药后最多 24 小时
|
抢救药物的时间（小时）计算为：抢救药物的日期/时间减去每个时期的第一次给药的日期/时间。
如果参与者未接受急救药物，截尾时间截止于 24 小时或退出时间，以较早者为准。
Kaplan-Meier 方法用于估计。
|
给药后最多 24 小时
|
|
PF-05089771 从时间零到给药后 24 小时 (AUC24) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前、给药后 0.5、2、4、6 和 24 小时
|
给药前、给药后 0.5、2、4、6 和 24 小时
|
|
|
PF-05089771 从时间零到最后可量化浓度 (AUClast) 的曲线下面积
大体时间：给药前和给药后 0.5、2、4、6 和 24 小时
|
给药前和给药后 0.5、2、4、6 和 24 小时
|
|
|
PF-05089771 的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：给药前和给药后 0.5、2、4、6 和 24 小时
|
给药前和给药后 0.5、2、4、6 和 24 小时
|
|
|
达到 PF-05089771 的最大观察血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：给药前和给药后 0.5、2、4、6 和 24 小时
|
给药前和给药后 0.5、2、4、6 和 24 小时
|
|
|
出现紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 治疗的参与者人数
大体时间：基线最长为第 83 天
|
AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。
SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
治疗紧急 AE 被定义为在治疗期间出现的事件，该事件在治疗前不存在，或在治疗期间相对于治疗前状态恶化。
|
基线最长为第 83 天
|
|
实验室异常的参与者人数
大体时间：基线最长可达第 73 天
|
化验异常：血红蛋白（Hgb）、血细胞比容、红细胞计数：小于（1.5*ULN，天冬氨酸氨基转移酶（AT）、丙氨酸AT、γ-谷氨酰转移酶、碱性磷酸酶：>3.0*ULN，总蛋白、白蛋白：1.2*ULN ;
血尿素氮、肌酐：>1.3*ULN，
尿酸 >1.2*ULN；钠 1.05*ULN,
钾、氯、钙、镁、碳酸氢盐：1.1*ULN；
葡萄糖 1.5*ULN；
尿液（比重1.030，
pH 8、葡萄糖、酮、蛋白质、血液/Hgb、尿胆素原、胆红素、亚硝酸盐、白细胞酯酶 >=1)。
|
基线最长可达第 73 天
|
|
核心体温与基线相比有临床显着变化的参与者人数
大体时间：基线最长为第 83 天
|
用于测量核心体温的最低起始温度为 33 摄氏度。
研究者判断核心体温相对于基线的临床显着变化。
|
基线最长为第 83 天
|
|
血压基线发生显着临床变化的参与者人数
大体时间：基线最长为第 83 天
|
临床显着血压异常的标准：收缩压≥30 毫米汞柱 (mmHg) 与基线相同姿势的变化，收缩压 =20 毫米汞柱相同姿势与基线的变化，舒张压
|
基线最长为第 83 天
|
|
心电图 (ECG) 与基线相比有临床显着变化的参与者人数
大体时间：基线最长为第 83 天
|
心电图临床显着异常的标准：当基线 >200 毫秒时，PR 间期 >=300 毫秒 (msec) 和 25% (%) 增加，当基线小于或等于（=140 毫秒，>=50% 增加时增加 50%从基线开始；QT 间期 >=500 毫秒；使用 Fridericia 公式 (QTcF) 校正的 QT 间期从基线增加 450 毫秒至 =480 毫秒，增加 30 至 =60 毫秒。
|
基线最长为第 83 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年10月22日
初级完成 (实际的)
2013年7月12日
研究完成 (实际的)
2013年7月12日
研究注册日期
首次提交
2012年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2013年1月15日
首次发布 (估计)
2013年1月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年11月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年11月18日
最后验证
2019年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如
协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。
有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.