Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​enkeltdoser af PF-05089771 hos patienter med primær (arvet) erythromelalgi (IEM)

18. november 2019 opdateret af: Pfizer

ET RANDOMISERET, DOBBELT BLIND TREDJEPART ÅBEN PLACEBO-KONTROLLERET UNDERSØGENDE UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF EFFEKTIVITETEN OG SIKKERHEDEN AF ENKEL DOSER AF PF-05089771 HOS PATIENTER MED PRIMÆR (ARVET) ERI.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​enkeltdoser af PF-05089771 mod placebo til behandling af smerter hos patienter med primær, arvelig erythromelalgi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • New Haven Clinical Research Unit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 74 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 18-78 år
  • Forsøgspersonen har kliniske tegn på IEM
  • Minimum BMI 17,5 kg/m2 og total kropsvægt >50 kg

Ekskluderingskriterier:

  • Andre svære smertetilstande, f.eks. reumatologisk, der kan forringe forsøgspersonens selvvurdering af smerte på grund af IEM.
  • Evidens for klinisk signifikant hypertension, klinisk signifikant hæmatologisk, dermatologisk, renal, endokrin (undtagen diabetes mellitus), pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, hepatisk, neurologisk (bortset fra IEM) eller allergisk sygdom (herunder lægemiddelallergier, men eksklusive ubehandlede asymptomatiske sæsonbestemte allergier) .
  • Personer med svær overvægt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PF-05089771 1600 mg
Medicin: PF-05089771
En enkelt oral dosis af PF-05089771 1600 mg opløsning, der skal administreres på dag 1 af hver behandlingssession. Der er 2 behandlingssessioner, derfor vil 2 enkelt orale doser af PF-05089771 blive administreret.
Placebo komparator: Placebo komparator: matchende placebo
Enkelt oral dosis placebo for PF-05089771 1600 mg
Medicin: Placebo
Placebo for PF-05089771 1600 mg opløsning indgivet i hver behandlingssession. Der er 2 behandlingssessioner, derfor vil der blive givet 2 enkelt orale doser placebo.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig smerteintensitet Numerisk vurderingsskala (PI-NRS) score - fra 0 til 4 timer efter dosis
Tidsramme: Hvert 15. minut fra 0 til 4 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10, hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Den gennemsnitlige smertescore blev beregnet som gennemsnittet af smertescorerne registreret hvert 15. minut fra 0 til 4 timer efter dosis.
Hvert 15. minut fra 0 til 4 timer efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig PI-NRS-score - fra post-fremkaldt smertetidspunkt 2 (EP2) til 8 timer efter dosis
Tidsramme: Efter EP2, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 8 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Fremkaldte smertetidspunkt 2= første tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP2 er cirka et tidspunkt 4-5 timer efter dosis. Den gennemsnitlige smertescore blev beregnet som gennemsnittet af smertescorerne registreret fra EP2 til 8 timer efter dosis.
Efter EP2, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 8 timer efter dosis
Gennemsnitlige PI-NRS-score - fra post-fremkaldt smertetidspunkt 3 (EP3) til 10 timer efter dosis
Tidsramme: Efter EP3, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 10 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Tidspunkt for fremkaldt smerte 3 = andet tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP3 er cirka et tidspunkt 8-9 timer efter dosis. Den gennemsnitlige smertescore blev beregnet som gennemsnittet af smertescorerne registreret fra EP3 til 10 timer efter dosis.
Efter EP3, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 10 timer efter dosis
Gennemsnitlige PI-NRS-score - fra post-fremkaldt smertetidspunkt 4 (EP4) til 28 timer efter dosis
Tidsramme: Efter EP4, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 28 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Tidspunkt for fremkaldt smerte 4= tredje tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP4 er cirka et tidspunkt 24-25 timer efter dosis. Den gennemsnitlige smertescore blev beregnet som gennemsnittet af smertescorerne registreret fra EP4 til 28 timer efter dosis.
Efter EP4, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 28 timer efter dosis
Maksimal PI-NRS-score - Fra 0 timer til 4 timer efter dosis
Tidsramme: Fra 0 timer til 4 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Maksimal smertescore i 4 timers periode efter dosering er rapporteret.
Fra 0 timer til 4 timer efter dosis
Maksimal PI-NRS-score - fra post EP2 til 8 timer efter dosis
Tidsramme: Fra post EP2 til 8 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Fremkaldte smertetidspunkt 2= første tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP2 er cirka et tidspunkt 4-5 timer efter dosis. Maksimal smertescore i perioden fra post EP2 til 8 timer efter dosis er rapporteret.
Fra post EP2 til 8 timer efter dosis
Maksimal PI-NRS-score - fra post EP3 til 10 timer efter dosis
Tidsramme: Fra slutningen af ​​EP3 til 10 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Tidspunkt for fremkaldt smerte 3 = andet tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP3 er cirka et tidspunkt 8-9 timer efter dosis. Maksimal smertescore i perioden fra post EP3 til 10 timer efter dosis er rapporteret.
Fra slutningen af ​​EP3 til 10 timer efter dosis
Maksimal PI-NRS-score - fra post EP4 til 28 timer efter dosis
Tidsramme: Efter EP4, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 28 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Tidspunkt for fremkaldt smerte 4= tredje tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP4 er cirka et tidspunkt 24-25 timer efter dosis. Maksimal smertescore i perioden fra post EP4 til 28 timer efter dosis er rapporteret.
Efter EP4, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 28 timer efter dosis
Varighed, når PI-NRS-score var større end (>) 5 - Fra 0 timer til 4 timer efter dosis
Tidsramme: Fra 0 timer til 4 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Varigheden af ​​den tid, deltagerne oplevede PI-NRS-score på mere end 5 fra 0 timer til 4 timer efter dosis.
Fra 0 timer til 4 timer efter dosis
Varighed, når PI-NRS-score var >5 - fra post EP2 til 8 timer efter dosis
Tidsramme: Efter EP2, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 8 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Fremkaldte smertetidspunkt 2= første tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP2 er cirka et tidspunkt 4-5 timer efter dosis. Varigheden af ​​den tid, deltagerne oplevede PI-NRS-score >5 fra i perioden fra post EP2 til 8 timer efter dosis, er rapporteret.
Efter EP2, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 8 timer efter dosis
Varighed, når PI-NRS-score var >5 - fra post EP3 til 10 timer efter dosis
Tidsramme: Efter EP3, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 10 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Tidspunkt for fremkaldt smerte 3 = andet tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP3 er cirka et tidspunkt 8-9 timer efter dosis. Varigheden af ​​den tid, deltagerne oplevede PI-NRS-score >5 fra post EP3 til 10 timer efter dosis.
Efter EP3, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 10 timer efter dosis
Varighed, når PI-NRS-score var >5 - fra post EP4 til 28 timer efter dosis
Tidsramme: Efter EP4, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 28 timer efter dosis
Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres smerte ved 11 point PI-NRS ved at vælge et tal mellem 0 og 10. Hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte; højere score betyder mere smerte. Tidspunkt for fremkaldt smerte 4= tredje tidspunkt efter dosis, hvor smerte blev fremkaldt ved hjælp af deltagerens specifikke varmesmertestimulus. EP4 er cirka et tidspunkt 24-25 timer efter dosis. Varigheden af ​​den tid, deltagerne oplevede PI-NRS-score >5 fra post EP4 til 28 timer efter dosis.
Efter EP4, hvert 5. minut i den første time, derefter hvert 15. minut op til 28 timer efter dosis
Antal deltagere med deltagers globale tilfredshedsscore
Tidsramme: 4 timer efter dosis eller på tidspunktet for første redningsbehandling, alt efter hvad der indtrådte først
Deltageren blev spurgt "Hvordan ville du vurdere den undersøgelsesmedicin, du modtog for smerter?". Deltageren fik følgende valgmuligheder som svar: excellent=4; god=3; fair=2; dårlig=1. Svaret på dette spørgsmål var deltagerens overordnede indtryk (global evaluering) af undersøgelsesmedicinen 4 timer efter dosis eller på tidspunktet for første redningsbehandling eller medicin, hvad der nogensinde fandt sted først.
4 timer efter dosis eller på tidspunktet for første redningsbehandling, alt efter hvad der indtrådte først
Tid til første brug af redningsterapi eller medicin
Tidsramme: Op til maksimalt 24 timer efter dosis
Tid til redningsmedicin (time) blev beregnet som: dato/tidspunkt for redningsmedicin minus dato/tidspunkt for første dosis for hver periode. Hvis en deltager, der ikke modtog redningsmedicin, blev tidspunktet for censurering afskåret til 24 timer eller tilbagetrækningstidspunktet, alt efter hvad der var tidligere. Kaplan-Meier metode blev brugt til estimering.
Op til maksimalt 24 timer efter dosis
Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid nul til 24 timer efter dosis (AUC24) af PF-05089771
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Før dosis, 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Areal under kurven fra tid nul til sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) af PF-05089771
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Før dosis og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af PF-05089771
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Før dosis og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af PF-05089771
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Før dosis og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til maksimalt dag 83
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. En behandlingsfremkaldende AE ​​blev defineret som en hændelse, der opstod i behandlingsperioden, og som var fraværende før behandling, eller forværredes i behandlingsperioden i forhold til forbehandlingstilstanden.
Baseline op til maksimalt dag 83
Antal deltagere med laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Baseline op til maksimalt dag 73
Laboratorieabnormiteter: Hæmoglobin (Hgb), hæmatokrit, antal røde blodlegemer: mindre end (1,5*ULN, aspartataminotransferase (AT), alanin AT, gammaglutamyltransferase, alkalisk phosphatase:> 3,0*ULN, totalt protein, albumin: 1,2*ULN ; blod urea nitrogen, kreatinin:>1,3*ULN, urinsyre >1,2*ULN; natrium 1,05*ULN, kalium, chlorid, calcium, magnesium, bicarbonat: 1,1*ULN; glucose 1,5*ULN; urin (vægtfylde 1.030, pH 8, glucose, keton, protein, blod/Hgb, urobilinogen, bilirubin, nitrit, leukocytesterase >=1).
Baseline op til maksimalt dag 73
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i kernekropstemperatur
Tidsramme: Baseline op til maksimalt dag 83
Den minimale starttemperatur til måling af kernekropstemperatur var 33 grader Celsius. Klinisk signifikante ændringer fra baseline i kernekropstemperatur blev bedømt af investigator.
Baseline op til maksimalt dag 83
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i blodtryk
Tidsramme: Baseline op til maksimalt dag 83
Kriterier for klinisk signifikante blodtryksabnormaliteter: systolisk blodtryk >=30 millimeter kviksølv (mmHg) ændring fra baseline i samme stilling, systolisk blodtryk =20 mmHg ændring fra baseline i samme stilling, diastolisk blodtryk
Baseline op til maksimalt dag 83
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Baseline op til maksimalt dag 83
Kriterier for klinisk signifikante abnormiteter i EKG: PR-interval >=300 millisekund (msec) og 25 procent (%) stigning, når baseline >200 msec, 50 % stigning, når baseline er mindre end eller lig med (=140 msec, >=50% stigning fra baseline; QT-interval >=500 ms; QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericia-formlen (QTcF) 450 msec til =480 msec, 30 til =60 msec stigning fra baseline.
Baseline op til maksimalt dag 83

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juli 2013

Studieafslutning (Faktiske)

12. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2013

Først opslået (Skøn)

16. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. november 2019

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3291006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig erythromelalgi

Kliniske forsøg med PF-05089771

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner