Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effektiviteten og sikkerheten til enkeltdoser av PF-05089771 hos pasienter med primær (arvet) erytromelalgi (IEM)

18. november 2019 oppdatert av: Pfizer

EN RANDOMISERT, DOBBELT BLIND TREDJEPART ÅPEN PLACEBO-KONTROLLERT UNDERSØKENDE STUDIE FOR Å EVALUERE EFFEKTIVITETEN OG SIKKERHETEN AV ENKELDOSER AV PF-05089771 HOS PASIENTER MED PRIMÆR (ARVET)

Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til enkeltdoser av PF-05089771 mot placebo ved behandling av smerte hos pasienter med primær, arvelig erytromelalgi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • New Haven Clinical Research Unit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 74 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18-78 år
  • Personen har kliniske tegn på IEM
  • Minimum BMI 17,5 kg/m2 og total kroppsvekt >50 kg

Ekskluderingskriterier:

  • Andre alvorlige smertetilstander, f.eks. revmatologiske, som kan svekke pasientens selvvurdering av smerte på grunn av IEM.
  • Bevis på klinisk signifikant hypertensjon, klinisk signifikant hematologisk, dermatologisk, renal, endokrin (unntatt diabetes mellitus), pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, hepatisk, nevrologisk (annet enn IEM) eller allergisk sykdom (inkludert medikamentallergier, men unntatt ubehandlede asymptomatiske sesongallergier) .
  • Personer med alvorlig fedme.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PF-05089771 1600 mg
Legemiddel: PF-05089771
En enkelt oral dose av PF-05089771 1600 mg oppløsning som skal administreres på dag 1 av hver behandlingsøkt. Det er 2 behandlingsøkter, derfor vil 2 orale enkeltdoser av PF-05089771 administreres.
Placebo komparator: Placebo komparator: matchende placebo
Enkel oral dose av placebo for PF-05089771 1600 mg
Legemiddel: Placebo
Placebo for PF-05089771 1600 mg oppløsning administrert i hver behandlingsøkt. Det er 2 behandlingssesjoner, derfor vil 2 enkeltdoser med placebo bli administrert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig smerteintensitet Numerisk vurderingsskala (PI-NRS)-score - fra 0 til 4 timer etter dose
Tidsramme: Hvert 15. minutt fra 0 til 4 timer etter dosering
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS, ved å velge et tall mellom 0 og 10, der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Gjennomsnittlig smerteskår ble beregnet som gjennomsnittet av smerteskårene registrert hvert 15. minutt fra 0 til 4 timer etter dosering.
Hvert 15. minutt fra 0 til 4 timer etter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig PI-NRS-score - fra post-fremkalt smertetidspunkt 2 (EP2) til 8 timer etter dose
Tidsramme: Etter EP2, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 8 timer etter dosen
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 2= første tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP2 er omtrent et tidspunkt 4-5 timer etter dosering. Gjennomsnittlig smerteskår ble beregnet som gjennomsnittet av smerteskårene registrert fra EP2 til 8 timer etter dose.
Etter EP2, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 8 timer etter dosen
Gjennomsnittlig PI-NRS-score - fra post-fremkalt smertetidspunkt 3 (EP3) til 10 timer etter dose
Tidsramme: Etter EP3, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 10 timer etter dosen
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 3= andre tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP3 er omtrent et tidspunkt 8-9 timer etter dosering. Gjennomsnittlig smerteskår ble beregnet som gjennomsnittet av smerteskårene registrert fra EP3 til 10 timer etter dosering.
Etter EP3, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 10 timer etter dosen
Gjennomsnittlig PI-NRS-score – fra post-fremkalt smertetidspunkt 4 (EP4) til 28 timer etter dose
Tidsramme: Etter EP4, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 28 timer etter dosen
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 4= tredje tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP4 er omtrent et tidspunkt 24-25 timer etter dosering. Gjennomsnittlig smerteskår ble beregnet som gjennomsnittet av smerteskårene registrert fra EP4 til 28 timer etter dosering.
Etter EP4, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 28 timer etter dosen
Maksimal PI-NRS-score - Fra 0 timer til 4 timer etter dose
Tidsramme: Fra 0 timer til 4 timer etter dosering
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Maksimal smertescore i 4 timers periode etter dosering er rapportert.
Fra 0 timer til 4 timer etter dosering
Maksimal PI-NRS-score - Fra Post EP2 til 8 timer etter dose
Tidsramme: Fra post EP2 til 8 timer etter dose
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 2= første tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP2 er omtrent et tidspunkt 4-5 timer etter dosering. Maksimal smertescore i perioden fra post EP2 til 8 timer etter dose er rapportert.
Fra post EP2 til 8 timer etter dose
Maksimal PI-NRS-score - Fra Post EP3 til 10 timer etter dose
Tidsramme: Fra slutten av EP3 til 10 timer etter dose
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 3= andre tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP3 er omtrent et tidspunkt 8-9 timer etter dosering. Maksimal smertescore i perioden fra post EP3 til 10 timer etter dose er rapportert.
Fra slutten av EP3 til 10 timer etter dose
Maksimal PI-NRS-score - Fra Post EP4 til 28 timer etter dose
Tidsramme: Etter EP4, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 28 timer etter dosen
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 4= tredje tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP4 er omtrent et tidspunkt 24-25 timer etter dosering. Maksimal smertescore i perioden fra post EP4 til 28 timer etter dose er rapportert.
Etter EP4, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 28 timer etter dosen
Varighet når PI-NRS-score var større enn (>) 5 - Fra 0 timer til 4 timer etter dosering
Tidsramme: Fra 0 timer til 4 timer etter dosering
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Varigheten av tiden deltakerne opplevde PI-NRS-score større enn 5 fra 0 timer til 4 timer etter dose.
Fra 0 timer til 4 timer etter dosering
Varighet når PI-NRS-score var >5 - fra post EP2 til 8 timer etter dose
Tidsramme: Etter EP2, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 8 timer etter dosen
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 2= første tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP2 er omtrent et tidspunkt 4-5 timer etter dosering. Varigheten av tiden deltakerne opplevde PI-NRS-score >5 fra i perioden fra post EP2 til 8 timer etter dose er rapportert.
Etter EP2, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 8 timer etter dosen
Varighet når PI-NRS-score var >5 - fra post EP3 til 10 timer etter dose
Tidsramme: Etter EP3, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 10 timer etter dosen
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 3= andre tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP3 er omtrent et tidspunkt 8-9 timer etter dosering. Varigheten av tiden deltakerne opplevde PI-NRS-score >5 fra post EP3 til 10 timer etter dose.
Etter EP3, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 10 timer etter dosen
Varighet når PI-NRS-score var >5 - fra post EP4 til 28 timer etter dose
Tidsramme: Etter EP4, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 28 timer etter dosen
Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av smerten ved 11-punkts PI-NRS ved å velge et tall mellom 0 og 10. Der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte; høyere score betyr mer smerte. Tidspunkt for fremkalt smerte 4= tredje tidspunkt etter dose når smerte ble fremkalt ved hjelp av deltakerens spesifikke varmesmertestimulus. EP4 er omtrent et tidspunkt 24-25 timer etter dosering. Varigheten av tiden deltakerne opplevde PI-NRS-score >5 fra post EP4 til 28 timer etter dose.
Etter EP4, hvert 5. minutt den første timen, deretter hvert 15. minutt opptil 28 timer etter dosen
Antall deltakere med deltakerens globale tilfredshetspoeng
Tidsramme: 4 timer etter dose eller ved første redningsbehandling, avhengig av hva som inntraff først
Deltakeren ble spurt "Hvordan ville du vurdert studiemedisinen du fikk for smerte?". Deltakeren fikk følgende valg som svar: utmerket=4; bra=3; rettferdig=2; dårlig=1. Svaret på dette spørsmålet var deltakerens helhetsinntrykk (global evaluering) av studiemedisinen 4 timer etter dose eller på tidspunktet for første redningsbehandling eller medisinering, som noen gang skjedde først.
4 timer etter dose eller ved første redningsbehandling, avhengig av hva som inntraff først
Tid til første bruk av redningsterapi eller medisiner
Tidsramme: Opptil maksimalt 24 timer etter dosering
Tid til redningsmedisin (time) ble beregnet som: dato/klokkeslett for redningsmedisin minus dato/klokkeslett for første dose for hver periode. Hvis deltaker som ikke mottok redningsmedisin, ble tidspunktet for sensur avbrutt til 24 timer eller tidspunktet for tilbaketrekning, avhengig av hva som var tidligere. Kaplan-Meier metode ble brukt for estimering.
Opptil maksimalt 24 timer etter dosering
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til 24 timer etter dose (AUC24) av PF-05089771
Tidsramme: Før dosering, 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer etter dosering
Før dosering, 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer etter dosering
Areal under kurven fra tid null til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) av PF-05089771
Tidsramme: Før dose og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer etter dose
Før dose og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer etter dose
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av PF-05089771
Tidsramme: Før dose og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer etter dose
Før dose og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer etter dose
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) på PF-05089771
Tidsramme: Før dose og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer etter dose
Før dose og 0,5, 2, 4, 6 og 24 timer etter dose
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (AEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Grunnlinje opptil maksimalt dag 83
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. En behandlingsfremkallende AE ​​ble definert som en hendelse som dukket opp i løpet av behandlingsperioden som var fraværende før behandling, eller som ble forverret i løpet av behandlingsperioden i forhold til tilstanden før behandling.
Grunnlinje opptil maksimalt dag 83
Antall deltakere med laboratorieavvik
Tidsramme: Grunnlinje opptil maksimalt dag 73
Laboratorieavvik: Hemoglobin (Hgb), hematokrit, antall røde blodlegemer: mindre enn (1,5*ULN, aspartataminotransferase (AT), alanin AT, gammaglutamyltransferase, alkalisk fosfatase:> 3,0*ULN, totalt protein, albumin: 1,2*ULN ; blod urea nitrogen, kreatinin:>1,3*ULN, urinsyre >1,2*ULN; natrium 1,05*ULN, kalium, klorid, kalsium, magnesium, bikarbonat: 1,1*ULN; glukose 1,5*ULN; urin (spesifikk vekt 1.030, pH 8, glukose, keton, protein, blod/Hgb, urobilinogen, bilirubin, nitritt, leukocyttesterase >=1).
Grunnlinje opptil maksimalt dag 73
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i kjernekroppstemperatur
Tidsramme: Grunnlinje opptil maksimalt dag 83
Minste starttemperatur for å måle kjernekroppstemperaturen som ble brukt var 33 grader Celsius. Klinisk signifikante endringer fra baseline i kjernekroppstemperatur ble bedømt av etterforsker.
Grunnlinje opptil maksimalt dag 83
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i blodtrykk
Tidsramme: Grunnlinje opptil maksimalt dag 83
Kriterier for klinisk signifikante blodtrykksavvik: systolisk blodtrykk >=30 millimeter kvikksølv (mmHg) endring fra baseline i samme holdning, systolisk blodtrykk = 20 mmHg endring fra baseline i samme holdning, diastolisk blodtrykk
Grunnlinje opptil maksimalt dag 83
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Grunnlinje opptil maksimalt dag 83
Kriterier for klinisk signifikante abnormiteter i EKG: PR-intervall >=300 millisekund (ms) og 25 prosent (%) økning når baseline >200 msec, 50% økning når baseline er mindre enn eller lik (=140 msec, >=50% økning fra baseline; QT-intervall >=500 ms; QT-intervall korrigert ved hjelp av Fridericia-formelen (QTcF) 450 msec til =480 msec, 30 til =60 msec økning fra baseline.
Grunnlinje opptil maksimalt dag 83

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2012

Primær fullføring (Faktiske)

12. juli 2013

Studiet fullført (Faktiske)

12. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2013

Først lagt ut (Anslag)

16. januar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B3291006

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere