Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczych dawek PF-05089771 u pacjentów z pierwotną (dziedziczną) erytromelalgią (IEM)

18 listopada 2019 zaktualizowane przez: Pfizer

OTWARTE, KONTROLOWANE PLACEBO, BADANIE EKSPLORACYJNE PODWÓJNIE ZAŚLEPIONEJ PRZEZ OSÓB TRZECICH W CELU OCENY SKUTECZNOŚCI I BEZPIECZEŃSTWA POJEDYNCZYCH DAWEK PF-05089771 U PACJENTÓW Z PIERWOTNĄ (WDZIEDZICZNĄ) erytromelalgią

Celem niniejszego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczych dawek PF-05089771 w porównaniu z placebo w leczeniu bólu u pacjentów z pierwotną, wrodzoną erytromelalgią.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • New Haven Clinical Research Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 74 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i/lub kobiety w wieku od 18 do 78 lat
  • Tester ma kliniczne objawy IEM
  • Minimalne BMI 17,5kg/m2 i całkowita masa ciała >50kg

Kryteria wyłączenia:

  • Inne silne stany bólowe, np. reumatologiczne, które mogą zaburzać samoocenę bólu z powodu IEM.
  • Dowody na klinicznie istotne nadciśnienie, klinicznie istotną chorobę hematologiczną, dermatologiczną, nerkową, endokrynologiczną (z wyjątkiem cukrzycy), płucną, żołądkowo-jelitową, sercowo-naczyniową, wątrobową, neurologiczną (inną niż IEM) lub alergiczną (w tym alergie na leki, ale z wyłączeniem nieleczonych bezobjawowych alergii sezonowych) .
  • Osoby z ciężką otyłością.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PF-05089771 1600 mg
Lek: PF-05089771
Pojedyncza dawka doustna PF-05089771 1600 mg roztworu do podania w dniu 1 każdej sesji leczenia. Przewidziane są 2 sesje terapeutyczne, dlatego zostaną podane 2 pojedyncze dawki doustne PF-05089771.
Komparator placebo: Porównanie placebo: pasujące placebo
Pojedyncza doustna dawka placebo dla PF-05089771 1600 mg
Lek: Placebo
Placebo dla PF-05089771 1600 mg roztworu podawane podczas każdej sesji leczenia. Przewidziane są 2 sesje terapeutyczne, dlatego podane zostaną 2 pojedyncze doustne dawki placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni wynik w numerycznej skali oceny natężenia bólu (PI-NRS) — od 0 do 4 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Co 15 minut od 0 do 4 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu w 11 punktach PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10, gdzie 0 = brak bólu, a 10 = najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Średnią ocenę bólu obliczono jako średnią ocen bólu rejestrowanych co 15 minut od 0 do 4 godzin po podaniu dawki.
Co 15 minut od 0 do 4 godzin po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni wynik PI-NRS — od punktu czasowego bólu wywołanego po wywołaniu 2 (EP2) do 8 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Po EP2, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 8 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany ból punkt czasowy 2 = pierwszy punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP2 to w przybliżeniu punkt czasowy 4-5 godzin po podaniu. Średnią ocenę bólu obliczono jako średnią ocen bólu zarejestrowanych od EP2 do 8 godzin po podaniu dawki.
Po EP2, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 8 godzin po podaniu
Średnie wyniki PI-NRS — od punktu czasowego 3 bólu wywołanego po wystąpieniu bólu (EP3) do 10 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Po EP3, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 10 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany ból punkt czasowy 3 = drugi punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP3 to w przybliżeniu punkt czasowy 8-9 godzin po podaniu. Średnią ocenę bólu obliczono jako średnią ocen bólu zarejestrowanych od EP3 do 10 godzin po podaniu dawki.
Po EP3, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 10 godzin po podaniu
Średnie wyniki PI-NRS — od punktu czasowego bólu wywołanego po 4 (EP4) do 28 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Po EP4, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 28 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany punkt czasowy bólu 4 = trzeci punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP4 to w przybliżeniu punkt czasowy 24-25 godzin po podaniu. Średnią ocenę bólu obliczono jako średnią ocen bólu zarejestrowanych od EP4 do 28 godzin po podaniu dawki.
Po EP4, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 28 godzin po podaniu
Maksymalne wyniki PI-NRS — od 0 godzin do 4 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Od 0 do 4 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Podaje się maksymalną ocenę bólu w okresie 4 godzin po podaniu.
Od 0 do 4 godzin po podaniu
Maksymalne wyniki PI-NRS — od po EP2 do 8 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Od postu EP2 do 8 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany ból punkt czasowy 2 = pierwszy punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP2 to w przybliżeniu punkt czasowy 4-5 godzin po podaniu. Odnotowano maksymalną ocenę bólu w okresie od post EP2 do 8 godzin po podaniu.
Od postu EP2 do 8 godzin po podaniu
Maksymalne wyniki PI-NRS — od po EP3 do 10 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Od końca EP3 do 10 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany ból punkt czasowy 3 = drugi punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP3 to w przybliżeniu punkt czasowy 8-9 godzin po podaniu. Odnotowano maksymalną ocenę bólu w okresie od post EP3 do 10 godzin po podaniu dawki.
Od końca EP3 do 10 godzin po podaniu
Maksymalne wyniki PI-NRS — od postu EP4 do 28 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Po EP4, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 28 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany punkt czasowy bólu 4 = trzeci punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP4 to w przybliżeniu punkt czasowy 24-25 godzin po podaniu. Odnotowano maksymalną ocenę bólu w okresie od post EP4 do 28 godzin po podaniu dawki.
Po EP4, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 28 godzin po podaniu
Czas trwania, gdy wyniki PI-NRS były większe niż (>) 5 – od 0 godzin do 4 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Od 0 do 4 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Czas, w którym uczestnicy doświadczyli wyniku PI-NRS większego niż 5 od 0 godzin do 4 godzin po podaniu dawki.
Od 0 do 4 godzin po podaniu
Czas trwania, gdy wyniki PI-NRS były >5 — od postu EP2 do 8 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Po EP2, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 8 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany ból punkt czasowy 2 = pierwszy punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP2 to w przybliżeniu punkt czasowy 4-5 godzin po podaniu. Podano czas, w którym uczestnicy doświadczyli wyniku PI-NRS >5 w okresie od post EP2 do 8 godzin po podaniu dawki.
Po EP2, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 8 godzin po podaniu
Czas trwania, gdy wyniki PI-NRS były >5 — od po EP3 do 10 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Po EP3, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 10 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany ból punkt czasowy 3 = drugi punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP3 to w przybliżeniu punkt czasowy 8-9 godzin po podaniu. Czas, w którym uczestnicy doświadczyli wyniku PI-NRS >5 od po EP3 do 10 godzin po dawce.
Po EP3, co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 10 godzin po podaniu
Czas trwania, gdy wyniki PI-NRS były >5 — od postu EP4 do 28 godzin po podaniu dawki
Ramy czasowe: Po EP4 co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 28 godzin po podaniu
Uczestnicy oceniali nasilenie bólu na 11 punktów PI-NRS, wybierając liczbę od 0 do 10. gdzie 0= brak bólu i 10= najgorszy możliwy ból; wyższe wyniki oznaczają większy ból. Wywołany punkt czasowy bólu 4 = trzeci punkt czasowy po podaniu dawki, kiedy ból został wywołany przy użyciu specyficznego dla uczestnika bodźca cieplnego związanego z bólem. EP4 to w przybliżeniu punkt czasowy 24-25 godzin po podaniu. Czas, w którym uczestnicy doświadczyli wyniku PI-NRS >5 od postu EP4 do 28 godzin po podaniu dawki.
Po EP4 co 5 minut przez pierwszą godzinę, następnie co 15 minut do 28 godzin po podaniu
Liczba uczestników z globalnym wynikiem satysfakcji uczestnika
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu dawki lub w czasie pierwszej terapii ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Uczestnika zapytano: „Jak oceniłbyś badany lek, który otrzymałeś z powodu bólu?”. Uczestnik miał do wyboru następujące odpowiedzi jako odpowiedź: doskonała=4; dobry=3; sprawiedliwy=2; biedny=1. Odpowiedzią na to pytanie było ogólne wrażenie uczestnika (ocena globalna) na temat badanego leku 4 godziny po podaniu dawki lub w czasie pierwszego leczenia ratunkowego lub leku, które kiedykolwiek wystąpiło jako pierwsze.
4 godziny po podaniu dawki lub w czasie pierwszej terapii ratunkowej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Czas do pierwszego zastosowania terapii ratunkowej lub leków
Ramy czasowe: Maksymalnie do 24 godzin po podaniu
Czas do podania leku ratunkowego (godzina) obliczono jako: data/godzina podania leku ratunkowego minus data/godzina pierwszej dawki dla każdego okresu. W przypadku uczestnika, który nie otrzymał leku doraźnego, czas cenzury ucinano po 24 godzinach lub momencie wycofania, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej. Do oszacowania wykorzystano metodę Kaplana-Meiera.
Maksymalnie do 24 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu zerowego do 24 godzin po podaniu (AUC24) PF-05089771
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,5, 2, 4, 6 i 24 godziny po podaniu
Przed podaniem dawki, 0,5, 2, 4, 6 i 24 godziny po podaniu
Obszar pod krzywą od czasu zerowego do ostatniego wymiernego stężenia (AUClast) PF-05089771
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 0,5, 2, 4, 6 i 24 godziny po podaniu
Przed podaniem dawki i 0,5, 2, 4, 6 i 24 godziny po podaniu
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) PF-05089771
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 0,5, 2, 4, 6 i 24 godziny po podaniu
Przed podaniem dawki i 0,5, 2, 4, 6 i 24 godziny po podaniu
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax) PF-05089771
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 0,5, 2, 4, 6 i 24 godziny po podaniu
Przed podaniem dawki i 0,5, 2, 4, 6 i 24 godziny po podaniu
Liczba uczestników leczonych Występujące zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa maksymalnie do dnia 83
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie, które pojawiło się w okresie leczenia i którego nie było przed leczeniem lub które uległo pogorszeniu w okresie leczenia w stosunku do stanu przed leczeniem.
Linia bazowa maksymalnie do dnia 83
Liczba uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Linia bazowa maksymalnie do dnia 73
Nieprawidłowości laboratoryjne: Hemoglobina (Hgb), hematokryt, liczba krwinek czerwonych: poniżej (1,5*GGN, aminotransferaza asparaginianowa (AT), AT alanina, gammaglutamylotransferaza, fosfataza zasadowa:> 3,0*GGN, białko całkowite, albuminy: 1,2*GGN ; azot mocznikowy we krwi, kreatynina: >1,3*GGN, kwas moczowy >1,2*GGN; sód 1,05*GGN, potas, chlorek, wapń, magnez, wodorowęglan: 1,1*GGN; glukoza 1,5*GGN; mocz (ciężar właściwy 1,030, pH 8, glukoza, keton, białko, krew/Hgb, urobilinogen, bilirubina, azotyn, esteraza leukocytarna >=1).
Linia bazowa maksymalnie do dnia 73
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami temperatury głębokiej ciała od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa maksymalnie do dnia 83
Minimalna początkowa temperatura pomiaru temperatury głębokiej ciała wynosiła 33 stopnie Celsjusza. Klinicznie istotne zmiany temperatury głębokiej ciała w stosunku do wartości wyjściowych zostały ocenione przez badacza.
Linia bazowa maksymalnie do dnia 83
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami ciśnienia krwi od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa maksymalnie do dnia 83
Kryteria klinicznie istotnych nieprawidłowości ciśnienia krwi: skurczowe ciśnienie krwi >=30 milimetrów słupa rtęci (mmHg) od wartości wyjściowej w tej samej pozycji, skurczowe ciśnienie krwi =20 mmHg od wartości wyjściowej w tej samej pozycji, rozkurczowe ciśnienie krwi
Linia bazowa maksymalnie do dnia 83
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami elektrokardiogramu (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa maksymalnie do dnia 83
Kryteria klinicznie istotnych nieprawidłowości w EKG: Odstęp PR >=300 milisekund (ms) i wzrost o 25% (%), gdy wartość wyjściowa >200 ms, wzrost o 50%, gdy wartość wyjściowa jest mniejsza lub równa (=140 ms, wzrost >=50%) od wartości wyjściowej; odstęp QT >=500 ms; odstęp QT skorygowany za pomocą wzoru Fridericia (QTcF) 450 ms do =480 ms, wzrost o 30 do =60 ms od wartości początkowej.
Linia bazowa maksymalnie do dnia 83

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 lipca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B3291006

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PF-05089771

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj