Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité de doses uniques de PF-05089771 chez les patients atteints d'érythromélalgie primaire (héréditaire) (IEM)
18 novembre 2019 mis à jour par: Pfizer
UNE ÉTUDE EXPLORATOIRE OUVERTE, CONTRÔLÉE PAR PLACEBO, EN DOUBLE AVEUGLE, RANDOMISÉE, POUR ÉVALUER L'EFFICACITÉ ET LA SÉCURITÉ DE DOSES UNIQUES DE PF-05089771 CHEZ LES PATIENTS AVEC ÉRYTHROMÉLALGIE PRIMAIRE (HÉRÉDITAIRE)
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de doses uniques de PF-05089771 par rapport à un placebo dans le traitement de la douleur chez les patients atteints d'érythromélalgie primaire héréditaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
- New Haven Clinical Research Unit
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 74 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins et/ou féminins âgés de 18 à 78 ans
- Le sujet présente des signes cliniques d'IEM
- IMC minimum 17,5 kg/m2 et poids corporel total > 50 kg
Critère d'exclusion:
- Autres conditions de douleur intense, par ex. rhumatologique, qui peut altérer l'auto-évaluation par le sujet de la douleur due à l'IEM.
- Preuve d'hypertension cliniquement significative, de maladie hématologique, dermatologique, rénale, endocrinienne (à l'exception du diabète sucré), pulmonaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire, hépatique, neurologique (autre que l'IEM) ou allergique cliniquement significative (y compris les allergies médicamenteuses mais à l'exclusion des allergies saisonnières asymptomatiques non traitées) .
- Sujets souffrant d'obésité sévère.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: PF-05089771 1600mg
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Une dose orale unique de solution PF-05089771 1600 mg à administrer le jour 1 de chaque séance de traitement.
Il y a 2 séances de traitement, donc 2 doses orales uniques de PF-05089771 seront administrées.
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Comparateur placebo: Comparateur placebo : placebo correspondant
Dose orale unique de placebo pour PF-05089771 1600 mg
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Placebo pour la solution PF-05089771 1600 mg administrée à chaque séance de traitement.
Il y a 2 séances de traitement, donc 2 doses orales uniques de placebo seront administrées.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score moyen de l'échelle d'évaluation numérique de l'intensité de la douleur (PI-NRS) - De 0 à 4 heures après la dose
Délai: Toutes les 15 minutes de 0 à 4 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10, où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Le score de douleur moyen a été calculé comme la moyenne des scores de douleur enregistrés toutes les 15 minutes de 0 à 4 heures après l'administration.
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Toutes les 15 minutes de 0 à 4 heures après l'administration
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Score PI-NRS moyen - Du point 2 de la douleur évoquée après la douleur (EP2) à 8 heures après l'administration de la dose
Délai: Post EP2, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 8 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 2 = premier point temporel après l'administration de la douleur lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP2 est approximativement un instant 4 à 5 heures après l'administration de la dose.
Le score de douleur moyen a été calculé comme la moyenne des scores de douleur enregistrés de EP2 à 8 heures après l'administration.
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Post EP2, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 8 heures après l'administration
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Scores PI-NRS moyens - Du point 3 (EP3) de la douleur post-évoquée à 10 heures après la dose
Délai: Post EP3, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 10 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 3 = deuxième point temporel après la dose lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP3 est approximativement 8 à 9 heures après l'administration de la dose.
Le score de douleur moyen a été calculé comme la moyenne des scores de douleur enregistrés depuis EP3 jusqu'à 10 heures après l'administration de la dose.
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Post EP3, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 10 heures après l'administration
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Scores PI-NRS moyens - Du point 4 du temps post-évocation de la douleur (EP4) à 28 heures après la dose
Délai: Post EP4, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 28 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 4 = troisième point temporel après la dose lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP4 est approximativement un point dans le temps 24-25 heures après l'administration.
Le score de douleur moyen a été calculé comme la moyenne des scores de douleur enregistrés depuis EP4 jusqu'à 28 heures après l'administration de la dose.
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Post EP4, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 28 heures après l'administration
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Scores PI-NRS maximaux - De 0 heure à 4 heures après l'administration
Délai: De 0 heure à 4 heures post-dose
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Le score maximal de douleur dans les 4 heures suivant l'administration est rapporté.
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De 0 heure à 4 heures post-dose
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Scores PI-NRS maximaux - De Post EP2 à 8 Heures Post-dose
Délai: De post EP2 à 8 heures post-dose
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 2 = premier point temporel après l'administration de la douleur lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP2 est approximativement un instant 4 à 5 heures après l'administration de la dose.
Le score maximal de douleur dans la période allant du post EP2 à 8 heures après la dose est rapporté.
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De post EP2 à 8 heures post-dose
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Scores PI-NRS maximaux - De Post EP3 à 10 Heures Post-dose
Délai: De la fin de l'EP3 à 10 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 3 = deuxième point temporel après la dose lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP3 est approximativement 8 à 9 heures après l'administration de la dose.
Le score maximal de douleur dans la période allant du post EP3 à 10 heures après la dose est rapporté.
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De la fin de l'EP3 à 10 heures après l'administration
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Scores PI-NRS maximaux - De Post EP4 à 28 Heures Post-dose
Délai: Post EP4, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 28 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 4 = troisième point temporel après la dose lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP4 est approximativement un point dans le temps 24-25 heures après l'administration.
Le score maximal de douleur dans la période allant du post EP4 à 28 heures après la dose est rapporté.
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Post EP4, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 28 heures après l'administration
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Durée lorsque les scores PI-NRS étaient supérieurs à (>) 5 - De 0 heure à 4 heures après l'administration
Délai: De 0 heure à 4 heures post-dose
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
La durée pendant laquelle les participants ont connu un score PI-NRS supérieur à 5, de 0 heure à 4 heures après l'administration de la dose.
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De 0 heure à 4 heures post-dose
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Durée lorsque les scores PI-NRS étaient> 5 - De Post EP2 à 8 heures après la dose
Délai: Post EP2, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 8 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 2 = premier point temporel après l'administration de la douleur lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP2 est approximativement un instant 4 à 5 heures après l'administration de la dose.
La durée pendant laquelle les participants ont obtenu un score PI-NRS > 5 entre la période allant de la période post-EP2 à 8 heures après la dose est rapportée.
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Post EP2, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 8 heures après l'administration
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Durée lorsque les scores PI-NRS étaient> 5 - De Post EP3 à 10 heures après la dose
Délai: Post EP3, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 10 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 3 = deuxième point temporel après la dose lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP3 est approximativement 8 à 9 heures après l'administration de la dose.
La durée pendant laquelle les participants ont ressenti un score PI-NRS> 5 entre le post EP3 et 10 heures après la dose.
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Post EP3, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 10 heures après l'administration
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Durée lorsque les scores PI-NRS étaient> 5 - De Post EP4 à 28 heures après la dose
Délai: Après EP4, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 28 heures après l'administration
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Les participants ont évalué la sévérité de leur douleur à 11 points PI-NRS, en choisissant un nombre entre 0 et 10.
Où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible ; des scores plus élevés signifient plus de douleur.
Point temporel de la douleur évoquée 4 = troisième point temporel après la dose lorsque la douleur a été évoquée à l'aide du stimulus de douleur thermique spécifique au participant.
EP4 est approximativement un point dans le temps 24-25 heures après l'administration.
La durée pendant laquelle les participants ont ressenti un score PI-NRS> 5 entre le post EP4 et 28 heures après la dose.
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Après EP4, toutes les 5 minutes pendant la première heure, puis toutes les 15 minutes jusqu'à 28 heures après l'administration
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Nombre de participants avec le score de satisfaction global du participant
Délai: 4 heures après l'administration de la dose ou au moment du premier traitement de secours, selon la première éventualité
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On a demandé au participant "Comment évalueriez-vous le médicament à l'étude que vous avez reçu pour la douleur ?".
Le participant s'est vu proposer les choix suivants comme réponse : excellent = 4 ; bon=3 ; juste=2 ; pauvre=1.
La réponse à cette question était l'impression générale du participant (évaluation globale) du médicament à l'étude 4 heures après l'administration ou au moment du premier traitement ou médicament de secours, selon la première occurrence.
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4 heures après l'administration de la dose ou au moment du premier traitement de secours, selon la première éventualité
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Délai avant la première utilisation d'une thérapie ou d'un médicament de sauvetage
Délai: Jusqu'à un maximum de 24 heures après l'administration
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Le temps nécessaire pour secourir le médicament (heure) a été calculé comme suit : date/heure du médicament de secours moins date/heure de la première dose pour chaque période.
Si le participant n'a pas reçu de médicament de secours, le temps de censure a été coupé à 24 heures ou au moment du retrait, selon la première éventualité.
La méthode de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'estimation.
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Jusqu'à un maximum de 24 heures après l'administration
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Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à la post-dose de 24 heures (AUC24) du PF-05089771
Délai: Prédose, 0,5, 2, 4, 6 et 24 heures après la dose
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Prédose, 0,5, 2, 4, 6 et 24 heures après la dose
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Aire sous la courbe du temps zéro à la dernière concentration quantifiable (AUClast) du PF-05089771
Délai: Prédose et 0,5, 2, 4, 6 et 24 heures après dose
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Prédose et 0,5, 2, 4, 6 et 24 heures après dose
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de PF-05089771
Délai: Prédose et 0,5, 2, 4, 6 et 24 heures après dose
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Prédose et 0,5, 2, 4, 6 et 24 heures après dose
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Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) de PF-05089771
Délai: Prédose et 0,5, 2, 4, 6 et 24 heures après dose
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Prédose et 0,5, 2, 4, 6 et 24 heures après dose
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) survenus sous traitement
Délai: Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 83
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Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité.
L'EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale.
Un EI survenu pendant le traitement a été défini comme un événement survenu pendant la période de traitement qui était absent avant le traitement ou s'est aggravé pendant la période de traitement par rapport à l'état avant le traitement.
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Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 83
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Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire
Délai: Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 73
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Anomalies de laboratoire : hémoglobine (Hb), hématocrite, nombre de globules rouges : moins de (1,5 * LSN, aspartate aminotransférase (AT), alanine AT, gammaglutamyl transférase, phosphatase alcaline : > 3,0 * LSN, protéines totales, albumine : 1,2 * LSN ;
azote uréique du sang, créatinine : > 1,3 * LSN,
acide urique > 1,2*LSN ; sodium 1,05*LSN,
potassium, chlorure, calcium, magnésium, bicarbonate : 1,1*LSN ;
glycémie 1,5*LSN ;
urine (gravité spécifique 1.030,
pH 8, glucose, cétone, protéines, sang/Hb, urobilinogène, bilirubine, nitrite, leucocyte estérase >=1).
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Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 73
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ dans la température corporelle centrale
Délai: Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 83
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La température de départ minimale pour mesurer la température corporelle centrale utilisée était de 33 degrés Celsius.
Les changements cliniquement significatifs par rapport à la ligne de base de la température corporelle centrale ont été jugés par l'investigateur.
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Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 83
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au niveau de référence de la tension artérielle
Délai: Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 83
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Critères d'anomalies de la pression artérielle cliniquement significatives : changement de la pression artérielle systolique > = 30 millimètres de mercure (mmHg) par rapport à la ligne de base dans la même posture, changement de la pression artérielle systolique = 20 mmHg par rapport à la ligne de base dans la même posture, pression artérielle diastolique
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Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 83
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ dans l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 83
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Critères d'anomalies cliniquement significatives à l'ECG : intervalle PR > 300 ms (msec) et augmentation de 25 % (%) lorsque la ligne de base est >200 msec, augmentation de 50 % lorsque la ligne de base est inférieure ou égale à (=140 msec, >=50 % d'augmentation à partir de la ligne de base ; intervalle QT > 500 msec ; intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Fridericia (QTcF) 450 msec à = 480 msec, augmentation de 30 à = 60 msec par rapport à la ligne de base.
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Ligne de base jusqu'à un maximum de Jour 83
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 octobre 2012
Achèvement primaire (Réel)
12 juillet 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
12 juillet 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 octobre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 janvier 2013
Première publication (Estimation)
16 janvier 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 novembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 novembre 2019
Dernière vérification
1 novembre 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B3291006
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Oui
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .