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Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di dosi singole di PF-05089771 in pazienti con eritromelalgia primaria (ereditaria) (IEM)

18 novembre 2019 aggiornato da: Pfizer

UNO STUDIO ESPLORATORIO RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI SINGOLE DOSI DI PF-05089771 IN PAZIENTI CON ERITROMELALGIA PRIMARIA (EREDITATA)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di dosi singole di PF-05089771 rispetto al placebo nel trattamento del dolore in pazienti con eritromelalgia ereditaria primaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • New Haven Clinical Research Unit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 74 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi e/o femmine di età compresa tra 18 e 78 anni
  • Il soggetto presenta segni clinici di IEM
  • BMI minimo 17,5 kg/m2 e peso corporeo totale >50 kg

Criteri di esclusione:

  • Altre condizioni di dolore grave, ad es. reumatologico, che può compromettere l'autovalutazione del dolore dovuto all'IEM da parte del soggetto.
  • Evidenza di ipertensione clinicamente significativa, malattia ematologica, dermatologica, renale, endocrina (tranne il diabete mellito), polmonare, gastrointestinale, cardiovascolare, epatica, neurologica (diversa dalla IEM) o allergica clinicamente significativa (incluse le allergie ai farmaci ma escluse le allergie stagionali asintomatiche non trattate) .
  • Soggetti con grave obesità.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PF-05089771 1600mg
Droga: PF-05089771
Una singola dose orale di PF-05089771 soluzione da 1600 mg da somministrare il giorno 1 di ogni sessione di trattamento. Le sedute di trattamento sono 2, pertanto verranno somministrate 2 singole dosi orali di PF-05089771.
Comparatore placebo: Comparatore placebo: placebo corrispondente
Singola dose orale di placebo per PF-05089771 1600 mg
Droga: Placebo
Placebo per PF-05089771 Soluzione da 1600 mg somministrata in ogni sessione di trattamento. Sono previste 2 sessioni di trattamento, pertanto verranno somministrate 2 singole dosi orali di placebo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio medio della scala di valutazione numerica dell'intensità del dolore (PI-NRS) - Da 0 a 4 ore dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Ogni 15 minuti da 0 a 4 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10, dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Il punteggio medio del dolore è stato calcolato come media dei punteggi del dolore registrati ogni 15 minuti da 0 a 4 ore dopo la somministrazione.
Ogni 15 minuti da 0 a 4 ore post-dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio PI-NRS medio - Dal momento del dolore post-evocato 2 (EP2) a 8 ore post-dose
Lasso di tempo: Dopo EP2, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 8 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 2= primo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP2 è approssimativamente un punto temporale 4-5 ore post-dose. Il punteggio medio del dolore è stato calcolato come media dei punteggi del dolore registrati da EP2 a 8 ore dopo la somministrazione.
Dopo EP2, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 8 ore post-dose
Punteggi PI-NRS medi - Dal punto 3 del tempo di dolore post-evocato (EP3) a 10 ore post-dose
Lasso di tempo: Post EP3, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 10 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 3 = secondo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP3 è approssimativamente un punto temporale 8-9 ore post-dose. Il punteggio medio del dolore è stato calcolato come media dei punteggi del dolore registrati da EP3 a 10 ore dopo la somministrazione.
Post EP3, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 10 ore post-dose
Punteggi PI-NRS medi - Dal punto 4 del tempo di dolore post evocato (EP4) a 28 ore post-dose
Lasso di tempo: Dopo EP4, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 28 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 4 = terzo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP4 è approssimativamente un punto temporale 24-25 ore post-dose. Il punteggio medio del dolore è stato calcolato come media dei punteggi del dolore registrati da EP4 a 28 ore dopo la somministrazione.
Dopo EP4, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 28 ore post-dose
Punteggi PI-NRS massimi - Da 0 ore a 4 ore post-dose
Lasso di tempo: Da 0 ore a 4 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Viene riportato il punteggio massimo del dolore in un periodo di 4 ore dopo la somministrazione.
Da 0 ore a 4 ore post-dose
Punteggi PI-NRS massimi - Da post EP2 a 8 ore post-dose
Lasso di tempo: Da post EP2 a 8 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 2= primo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP2 è approssimativamente un punto temporale 4-5 ore post-dose. Viene riportato il punteggio massimo del dolore nel periodo da post EP2 a 8 ore post-dose.
Da post EP2 a 8 ore post-dose
Punteggi PI-NRS massimi - Da post EP3 a 10 ore post-dose
Lasso di tempo: Dalla fine dell'EP3 a 10 ore dopo la dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 3 = secondo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP3 è approssimativamente un punto temporale 8-9 ore post-dose. Viene riportato il punteggio massimo del dolore nel periodo da post EP3 a 10 ore post-dose.
Dalla fine dell'EP3 a 10 ore dopo la dose
Punteggi PI-NRS massimi - Da post EP4 a 28 ore post-dose
Lasso di tempo: Dopo EP4, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 28 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 4 = terzo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP4 è approssimativamente un punto temporale 24-25 ore post-dose. Viene riportato il punteggio massimo del dolore nel periodo da post EP4 a 28 ore post-dose.
Dopo EP4, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 28 ore post-dose
Durata quando i punteggi PI-NRS erano maggiori di (>) 5 - Da 0 ore a 4 ore post-dose
Lasso di tempo: Da 0 ore a 4 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. La durata del tempo in cui i partecipanti hanno sperimentato un punteggio PI-NRS superiore a 5 dalle 0 ore alle 4 ore post-dose.
Da 0 ore a 4 ore post-dose
Durata quando i punteggi PI-NRS erano >5 - Da post EP2 a 8 ore post-dose
Lasso di tempo: Dopo EP2, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 8 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 2= primo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP2 è approssimativamente un punto temporale 4-5 ore post-dose. Viene riportato il periodo di tempo in cui i partecipanti hanno sperimentato un punteggio PI-NRS >5 nel periodo da post EP2 a 8 ore dopo la dose.
Dopo EP2, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 8 ore post-dose
Durata quando i punteggi PI-NRS erano >5 - Da post EP3 a 10 ore post-dose
Lasso di tempo: Post EP3, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 10 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 3 = secondo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP3 è approssimativamente un punto temporale 8-9 ore post-dose. La durata del tempo in cui i partecipanti hanno sperimentato un punteggio PI-NRS >5 dal post EP3 a 10 ore dopo la dose.
Post EP3, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 10 ore post-dose
Durata quando i punteggi PI-NRS erano >5 - Da post EP4 a 28 ore post-dose
Lasso di tempo: Dopo EP4, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 28 ore post-dose
I partecipanti hanno valutato la gravità del loro dolore a 11 punti PI-NRS, scegliendo un numero compreso tra 0 e 10. Dove 0= nessun dolore e 10= peggior dolore possibile; punteggi più alti significano più dolore. Punto temporale del dolore evocato 4 = terzo punto temporale post-dose in cui il dolore è stato evocato utilizzando lo stimolo del dolore termico specifico del partecipante. EP4 è approssimativamente un punto temporale 24-25 ore post-dose. La durata del tempo in cui i partecipanti hanno sperimentato un punteggio PI-NRS >5 da post EP4 a 28 ore post-dose.
Dopo EP4, ogni 5 minuti per la prima ora, poi ogni 15 minuti fino a 28 ore post-dose
Numero di partecipanti con punteggio di soddisfazione globale del partecipante
Lasso di tempo: 4 ore dopo la somministrazione o al momento della prima terapia di salvataggio, a seconda di quale evento si sia verificato per primo
Al partecipante è stato chiesto "Come valuteresti il ​​​​farmaco in studio che hai ricevuto per il dolore?". Al partecipante sono state fornite le seguenti scelte come risposta: eccellente=4; buono=3; discreto=2; povero=1. La risposta a questa domanda è stata l'impressione generale del partecipante (valutazione globale) del farmaco in studio a 4 ore dopo la somministrazione o al momento del primo trattamento o farmaco di soccorso, che si è mai verificato per primo.
4 ore dopo la somministrazione o al momento della prima terapia di salvataggio, a seconda di quale evento si sia verificato per primo
Tempo per il primo utilizzo della terapia di salvataggio o del farmaco
Lasso di tempo: Fino a un massimo di 24 ore dopo la somministrazione
Il tempo per il farmaco di soccorso (ora) è stato calcolato come: data/ora del farmaco di soccorso meno data/ora della prima dose per ciascun periodo. Se il partecipante che non ha ricevuto farmaci di salvataggio, il tempo di censura è stato interrotto a 24 ore o al momento del ritiro, a seconda di quale fosse il precedente. Per la stima è stato utilizzato il metodo di Kaplan-Meier.
Fino a un massimo di 24 ore dopo la somministrazione
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero alle 24 ore post-dose (AUC24) di PF-05089771
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 2, 4, 6 e 24 ore post-dose
Pre-dose, 0,5, 2, 4, 6 e 24 ore post-dose
Area sotto la curva dal tempo zero all'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) di PF-05089771
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 ore dopo la dose
Pre-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 ore dopo la dose
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di PF-05089771
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 ore dopo la dose
Pre-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 ore dopo la dose
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di PF-05089771
Lasso di tempo: Pre-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 ore dopo la dose
Pre-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 ore dopo la dose
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Linea di base fino a un massimo di 83 giorni
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento emerso durante il periodo di trattamento che era assente prima del trattamento o peggiorato durante il periodo di trattamento rispetto allo stato pretrattamento.
Linea di base fino a un massimo di 83 giorni
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Linea di base fino a un massimo di 73 giorni
Anomalie di laboratorio: Emoglobina (Hgb), ematocrito, conta dei globuli rossi: inferiore a (1,5*ULN, aspartato aminotransferasi (AT), alanina AT, gammaglutamiltransferasi, fosfatasi alcalina:> 3,0*ULN, proteine ​​totali, albumina: 1,2*ULN ; azoto ureico nel sangue, creatinina:>1,3*ULN, acido urico >1,2*ULN; sodio 1,05*ULN, potassio, cloruro, calcio, magnesio, bicarbonato: 1,1*ULN; glucosio 1,5*ULN; urina (peso specifico 1.030, pH 8, glucosio, chetoni, proteine, sangue/Hgb, urobilinogeno, bilirubina, nitrito, esterasi leucocitaria >=1).
Linea di base fino a un massimo di 73 giorni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale della temperatura corporea interna
Lasso di tempo: Linea di base fino a un massimo di 83 giorni
La temperatura iniziale minima per misurare la temperatura corporea interna utilizzata era di 33 gradi Celsius. I cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nella temperatura corporea centrale sono stati giudicati dallo sperimentatore.
Linea di base fino a un massimo di 83 giorni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale della pressione sanguigna
Lasso di tempo: Linea di base fino a un massimo di 83 giorni
Criteri per anomalie della pressione arteriosa clinicamente significative: pressione arteriosa sistolica >=30 millimetri di Mercurio (mmHg) variazione rispetto al basale nella stessa postura, pressione arteriosa sistolica =20 mmHg variazione rispetto al basale nella stessa postura, pressione arteriosa diastolica
Linea di base fino a un massimo di 83 giorni
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nell'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Linea di base fino a un massimo di 83 giorni
Criteri per anomalie clinicamente significative nell'ECG: intervallo PR >=300 millisecondi (msec) e aumento del 25% (%) quando il basale >200 msec, aumento del 50% quando il basale è inferiore o uguale a (=140 msec, >=50% di aumento dal basale; intervallo QT >=500 msec; intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) da 450 msec a =480 msec, aumento da 30 a =60 msec rispetto al basale.
Linea di base fino a un massimo di 83 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

12 luglio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

12 luglio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2013

Primo Inserito (Stima)

16 gennaio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3291006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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