Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av effektiviteten och säkerheten för enstaka doser av PF-05089771 hos patienter med primär (ärvd) erytromelalgi (IEM)

18 november 2019 uppdaterad av: Pfizer

EN RANDOMISERAD, DUBBEL BLIND TREDJE PART ÖPPEN PLACEBO-KONTROLLERAD UNDERSÖKANDE STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA EFFEKTIVITETEN OCH SÄKERHETEN AV ENKELDOSER AV PF-05089771 PÅ PATIENTER MED PRIMÄR (ÄRVLIG) ETT.

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av engångsdoser av PF-05089771 mot placebo vid behandling av smärta hos patienter med primär, ärftlig erytromelalgi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
        • New Haven Clinical Research Unit

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 74 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och eller kvinnliga försökspersoner i åldrarna 18-78 år
  • Försökspersonen har kliniska tecken på IEM
  • Minsta BMI 17,5 kg/m2 och total kroppsvikt >50 kg

Exklusions kriterier:

  • Andra svåra smärttillstånd, t.ex. reumatologiska, som kan försämra patientens självbedömning av smärta på grund av IEM.
  • Bevis på kliniskt signifikant hypertoni, kliniskt signifikant hematologisk, dermatologisk, renal, endokrin (utom diabetes mellitus), pulmonell, gastrointestinal, kardiovaskulär, hepatisk, neurologisk (annan än IEM) eller allergisk sjukdom (inklusive läkemedelsallergier men exklusive obehandlade asymtomatiska säsongsbetonade allergier) .
  • Försökspersoner med svår fetma.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PF-05089771 1600 mg
Läkemedel: PF-05089771
En engångsdos av PF-05089771 1600 mg lösning som ska administreras på dag 1 av varje behandlingstillfälle. Det finns 2 behandlingstillfällen, därför kommer 2 orala enstaka doser av PF-05089771 att administreras.
Placebo-jämförare: Placebo-jämförare: matchande placebo
Engångsdos av placebo för PF-05089771 1600 mg
Läkemedel: Placebo
Placebo för PF-05089771 1600 mg lösning administrerad vid varje behandlingstillfälle. Det finns 2 behandlingstillfällen, därför kommer 2 orala enstaka doser placebo att administreras.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig smärtintensitet Numerisk betygsskala (PI-NRS) poäng - från 0 till 4 timmar efter dosering
Tidsram: Var 15:e minut från 0 till 4 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poäng PI-NRS, genom att välja ett tal mellan 0 och 10, där 0 = ingen smärta och 10 = värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Den genomsnittliga smärtpoängen beräknades som medelvärdet av smärtpoängen registrerade var 15:e minut från 0 till 4 timmar efter dosering.
Var 15:e minut från 0 till 4 timmar efter dosering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig PI-NRS-poäng - från tidpunkt 2 (EP2) efter framkallad smärta till 8 timmar efter dosering
Tidsram: Efter EP2, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 8 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 2= första tidpunkten efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP2 är ungefär en tidpunkt 4-5 timmar efter dosering. Den genomsnittliga smärtpoängen beräknades som medelvärdet av smärtpoängen registrerade från EP2 till 8 timmar efter dosering.
Efter EP2, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 8 timmar efter dosering
Genomsnittliga PI-NRS-poäng - från tidpunkt 3 (EP3) efter framkallad smärta till 10 timmar efter dosering
Tidsram: Efter EP3, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 10 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 3= andra tidpunkt efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP3 är ungefär en tidpunkt 8-9 timmar efter dosering. Den genomsnittliga smärtpoängen beräknades som medelvärdet av smärtpoängen registrerade från EP3 till 10 timmar efter dosering.
Efter EP3, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 10 timmar efter dosering
Genomsnittliga PI-NRS-poäng - från tidpunkt 4 (EP4) efter framkallad smärta till 28 timmar efter dosering
Tidsram: Efter EP4, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 28 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 4= tredje tidpunkten efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP4 är ungefär en tidpunkt 24-25 timmar efter dosering. Den genomsnittliga smärtpoängen beräknades som medelvärdet av smärtpoängen registrerade från EP4 till 28 timmar efter dosering.
Efter EP4, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 28 timmar efter dosering
Maximala PI-NRS-poäng - Från 0 timmar till 4 timmar efter dosering
Tidsram: Från 0 timmar till 4 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Maximal smärtpoäng under 4 timmar efter dosering rapporteras.
Från 0 timmar till 4 timmar efter dosering
Maximala PI-NRS-poäng - från post EP2 till 8 timmar efter dos
Tidsram: Från post EP2 till 8 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 2= första tidpunkten efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP2 är ungefär en tidpunkt 4-5 timmar efter dosering. Maximal smärtpoäng under perioden efter EP2 till 8 timmar efter dosering rapporteras.
Från post EP2 till 8 timmar efter dosering
Maximala PI-NRS-poäng - från post EP3 till 10 timmar efter dos
Tidsram: Från slutet av EP3 till 10 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 3= andra tidpunkt efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP3 är ungefär en tidpunkt 8-9 timmar efter dosering. Maximal smärtpoäng under perioden efter EP3 till 10 timmar efter dosering rapporteras.
Från slutet av EP3 till 10 timmar efter dosering
Maximala PI-NRS-poäng - från post EP4 till 28 timmar efter dos
Tidsram: Efter EP4, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 28 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 4= tredje tidpunkten efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP4 är ungefär en tidpunkt 24-25 timmar efter dosering. Maximal smärtpoäng under perioden efter EP4 till 28 timmar efter dosering rapporteras.
Efter EP4, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 28 timmar efter dosering
Varaktighet när PI-NRS-poängen var större än (>) 5 - Från 0 timmar till 4 timmar efter dosering
Tidsram: Från 0 timmar till 4 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidslängden som deltagarna upplevde PI-NRS-poäng över 5 från 0 timmar till 4 timmar efter dosering.
Från 0 timmar till 4 timmar efter dosering
Varaktighet när PI-NRS-poängen var >5 - från efter EP2 till 8 timmar efter dosering
Tidsram: Efter EP2, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 8 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 2= första tidpunkten efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP2 är ungefär en tidpunkt 4-5 timmar efter dosering. Tidslängden som deltagarna upplevde PI-NRS-poäng >5 från perioden efter EP2 till 8 timmar efter doseringen rapporteras.
Efter EP2, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 8 timmar efter dosering
Varaktighet när PI-NRS-poängen var >5 - från efter EP3 till 10 timmar efter dosering
Tidsram: Efter EP3, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 10 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 3= andra tidpunkt efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP3 är ungefär en tidpunkt 8-9 timmar efter dosering. Den tid som deltagarna upplevde PI-NRS-poäng >5 från post EP3 till 10 timmar efter dos.
Efter EP3, var 5:e minut den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 10 timmar efter dosering
Varaktighet när PI-NRS-poängen var >5 - från efter EP4 till 28 timmar efter dosering
Tidsram: Efter EP4, var 5:e minut under den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 28 timmar efter dosering
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin smärta vid 11 poängs PI-NRS genom att välja ett tal mellan 0 och 10. Där 0= ingen smärta och 10= värsta möjliga smärta; högre poäng betyder mer smärta. Tidpunkt för framkallad smärta 4= tredje tidpunkten efter dosering när smärta framkallades med hjälp av deltagarens specifika värmesmärtastimulus. EP4 är ungefär en tidpunkt 24-25 timmar efter dosering. Den tid som deltagarna upplevde PI-NRS-poäng >5 från post EP4 till 28 timmar efter dosering.
Efter EP4, var 5:e minut under den första timmen, sedan var 15:e minut upp till 28 timmar efter dosering
Antal deltagare med deltagarens globala nöjdhetsresultat
Tidsram: 4 timmar efter dosering eller vid tidpunkten för första räddningsterapin, beroende på vilket som inträffade först
Deltagaren fick frågan "Hur skulle du betygsätta studiemedicinen du fick för smärta?". Deltagaren fick följande val som svar: excellent=4; bra=3; rättvis=2; dålig=1. Svaret på denna fråga var deltagarnas övergripande intryck (global utvärdering) av studieläkemedlet 4 timmar efter dosering eller vid tidpunkten för första räddningsbehandling eller medicinering, vilket som inträffade först.
4 timmar efter dosering eller vid tidpunkten för första räddningsterapin, beroende på vilket som inträffade först
Dags för första användningen av Rescue Therapy eller medicinering
Tidsram: Upp till maximalt 24 timmar efter dosering
Tid till räddningsmedicinering (timme) beräknades som: datum/tid för räddningsmedicin minus datum/tid för första dosen för varje period. Om en deltagare som inte fick räddningsmedicin, avbröts tiden för censurering till 24 timmar eller tidpunkten för utträde, beroende på vilket som var tidigare. Kaplan-Meier-metoden användes för uppskattning.
Upp till maximalt 24 timmar efter dosering
Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till 24 timmar efter dosering (AUC24) av PF-05089771
Tidsram: Före dosering, 0,5, 2, 4, 6 och 24 timmar efter dosering
Före dosering, 0,5, 2, 4, 6 och 24 timmar efter dosering
Area under kurvan från tid noll till sista kvantifierbara koncentration (AUClast) för PF-05089771
Tidsram: Fördosering och 0,5, 2, 4, 6 och 24 timmar efter dos
Fördosering och 0,5, 2, 4, 6 och 24 timmar efter dos
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av PF-05089771
Tidsram: Fördosering och 0,5, 2, 4, 6 och 24 timmar efter dos
Fördosering och 0,5, 2, 4, 6 och 24 timmar efter dos
Tid att nå maximal observerad plasmakoncentration (Tmax) av PF-05089771
Tidsram: Fördosering och 0,5, 2, 4, 6 och 24 timmar efter dos
Fördosering och 0,5, 2, 4, 6 och 24 timmar efter dos
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till maximalt dag 83
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. En behandlingsframkallande biverkning definierades som en händelse som uppstod under behandlingsperioden som var frånvarande före behandlingen, eller förvärrades under behandlingsperioden i förhållande till förbehandlingstillståndet.
Baslinje upp till maximalt dag 83
Antal deltagare med laboratorieavvikelser
Tidsram: Baslinje upp till maximalt dag 73
Laboratorieavvikelser: Hemoglobin (Hgb), hematokrit, antal röda blodkroppar: mindre än (1,5*ULN, aspartataminotransferas (AT), alanin AT, gammaglutamyltransferas, alkaliskt fosfatas:> 3,0*ULN, totalt protein, albumin: 1,2*ULN ; blodureakväve, kreatinin:>1,3*ULN, urinsyra >1,2*ULN; natrium 1,05*ULN, kalium, klorid, kalcium, magnesium, bikarbonat: 1,1*ULN; glukos 1,5*ULN; urin (specifik vikt 1,030, pH 8, glukos, keton, protein, blod/Hgb, urobilinogen, bilirubin, nitrit, leukocytesteras >=1).
Baslinje upp till maximalt dag 73
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i kärnkroppstemperatur
Tidsram: Baslinje upp till maximalt dag 83
Den lägsta starttemperaturen för att mäta kärnkroppstemperaturen som användes var 33 grader Celsius. Kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i kärnkroppstemperaturen bedömdes av utredaren.
Baslinje upp till maximalt dag 83
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i blodtryck
Tidsram: Baslinje upp till maximalt dag 83
Kriterier för kliniskt signifikanta blodtrycksavvikelser: systoliskt blodtryck >=30 millimeter kvicksilver (mmHg) förändring från baslinjen i samma hållning, systoliskt blodtryck =20 mmHg förändring från baslinjen i samma hållning, diastoliskt blodtryck
Baslinje upp till maximalt dag 83
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Baslinje upp till maximalt dag 83
Kriterier för kliniskt signifikanta avvikelser i EKG: PR-intervall >=300 millisekund (ms) och 25 procent (%) ökning när baslinjen >200 ms, 50% ökning när baslinjen är mindre än eller lika med (=140 ms, >=50% ökning från baslinjen; QT-intervall >=500 msek; QT-intervall korrigerat med Fridericia-formeln (QTcF) 450 msek till =480 msek, 30 till =60 msek ökning från baslinjen.
Baslinje upp till maximalt dag 83

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 oktober 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

12 juli 2013

Avslutad studie (Faktisk)

12 juli 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2013

Första postat (Uppskatta)

16 januari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2019

Senast verifierad

1 november 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B3291006

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera