Sobetirome 在 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (X-ALD) 中的安全性和药效学研究
2014年2月12日 更新者：Thomas S. Scanlan
Sobetirome 在诊断为 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (X-ALD) 的男性受试者中的前瞻性安全性、耐受性、药效学和药代动力学研究
本研究的目的是评估 sobetirome（一种选择性甲状腺激素类似物）在成年男性 X-ALD 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
研究概览
详细说明
受试者将在基线访视前 6 周内进行筛选访视。
在基线访视时，将抽取血液并确定血浆和红细胞 (RBC) 极长链脂肪酸（VLCFA；C22、C24 和 C26）的基线值。
从第 1 天开始，受试者将每天一次口服 50 mcg 索贝罗姆，持续 14 天。受试者将在第 1 天接受索贝罗姆初始剂量后留在诊所 16 小时，以重复采血进行药代动力学分析。
受试者将在第 7、15、21 和 28 天返回诊所进行血液采集以进行 VLCFA 测量。
在第 15 天，经过安全评估后，受试者将接受增加的剂量 100 mcg，并且该剂量将持续到第 28 天每天一次。
受试者将继续每周返回诊所进行血液和尿液收集以及安全评估。
受试者将在第 42 天返回诊所进行研究结束访问，这将涉及 VLCFA 的最终测量以及血液和尿液安全实验室以检查可逆性。
安全实验室将包括血清化学、游离脂肪酸谱、血液学、尿液分析和甲状腺功能。
将通过心电图、生命体征、身体检查和不良事件评估来监测受试者。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 18-65岁男性
- 通过升高的 VLCFA 或 DNA 检测诊断 X-ALD
- 必须签署知情同意书并同意完成所需的门诊就诊。
排除标准：
- 女性性别
- 筛查访视时实验室检测结果异常（VLCFA除外）
- 冠状动脉疾病史
- 三碘甲腺原氨酸疗法的使用
- 筛选访视时异常甲状腺功能测试
- 未经治疗的肾上腺功能不全
- 目前正在服用洛伦佐油或其他 VLCFA 降低剂
- 在 30 天内参与药物研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：索贝罗姆
受试者将接受口服剂量的索贝罗姆。
所有受试者将从 50 mcg 剂量开始，每天一次，持续 14 天。
如果该剂量证明安全且耐受性良好，则受试者将接受 100 mcg 的剂量，每天一次，持续 14 天。
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50 mcg 或 100 mcg 每日一次口服
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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超长链脂肪酸 (VLCFA) 水平相对于基线的变化
大体时间：Sobetirome 给药的第 14 天和第 28 天
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血浆和红细胞中的极长链脂肪酸 (VLCFA) 水平将在 50 mcg sobetirome 给药 14 天后测量，并在 100 mcg sobetirome 给药 14 天后再次测量。
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Sobetirome 给药的第 14 天和第 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过测得的 TSH 和/或游离 T4 的变化证实甲状腺功能相对于基线发生变化的证据
大体时间：Sobetirome 给药的第 14 天和第 28 天
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在 50 mcg sobetirome 14 天后，以及在 100 mcg sobetirome 给药 14 天后，我将评估甲状腺功能我的 TSH 和游离 T4 测量值。
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Sobetirome 给药的第 14 天和第 28 天
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与基线相比出现不良事件的参与者人数
大体时间：每 7 天到结果访视日，并在研究访视日结束时重复一次
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将通过身体检查和心电图评估不良事件
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每 7 天到结果访视日，并在研究访视日结束时重复一次
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Sobetirome 的血浆峰浓度 (Cmax)
大体时间：第一天
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一项药代动力学分析，用于评估 X-ALD 受试者的 sobetirome 暴露情况。
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第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Koeller, MD、Oregon Health and Science University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年4月1日
初级完成 (预期的)
2013年9月1日
研究完成 (实际的)
2014年2月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月6日
首次发布 (估计)
2013年2月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年2月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年2月12日
最后验证
2014年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (其他赠款/资助编号：Oregon Clinical & Translational Research Institute)
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