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Étude d'innocuité et de pharmacodynamie du sobétirome dans l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD)

12 février 2014 mis à jour par: Thomas S. Scanlan

Une étude prospective sur l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du sobétirome chez des sujets masculins atteints d'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du sobetirome, un analogue sélectif de l'hormone thyroïdienne, chez les patients adultes mâles X-ALD.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets auront une visite de dépistage dans les 6 semaines précédant la visite de référence. Lors de la visite de référence, du sang sera prélevé et pour établir des valeurs de référence pour les acides gras à très longue chaîne du plasma et des globules rouges (GR) (VLCFA ; C22, C24 et C26). Les sujets recevront une dose orale de 50 mcg de sobetirome une fois par jour pendant 14 jours à compter du jour 1. Les sujets seront gardés à la clinique le jour 1 pendant 16 heures après leur dose initiale de sobetirome pour un prélèvement sanguin répété pour analyse pharmacocinétique. Les sujets reviendront à la clinique les jours 7, 15, 21 et 28 pour la collecte de sang pour les mesures VLCFA. Au jour 15, après évaluation de la sécurité, les sujets recevront une dose accrue de 100 mcg et cette dose sera poursuivie une fois par jour jusqu'au jour 28. Les sujets continueront de revenir à la clinique chaque semaine pour la collecte de sang et d'urine et les évaluations de sécurité. Les sujets retourneront à la clinique le jour 42 pour une visite de fin d'étude qui impliquera une mesure finale des AGGLV et des laboratoires de sécurité du sang et de l'urine pour vérifier la réversibilité. Les laboratoires de sécurité comprendront la chimie du sérum, le profil des acides gras libres, l'hématologie, l'analyse d'urine et la fonction thyroïdienne. Les sujets seront surveillés avec des ECG, des signes vitaux, des examens physiques et une évaluation des événements indésirables.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • hommes de 18 à 65 ans
  • Diagnostic X-ALD par des VLCFA élevés ou des tests ADN
  • doit signer un formulaire de consentement éclairé et accepter de se rendre aux visites requises à la clinique.

Critère d'exclusion:

  • sexe féminin
  • résultats anormaux des tests de laboratoire (sauf VLCFA) lors de la visite de dépistage
  • antécédents de maladie coronarienne
  • utilisation de la thérapie à la triiodothyronine
  • test de la fonction thyroïdienne anormal lors de la visite de dépistage
  • insuffisance surrénalienne non traitée
  • prend actuellement de l'huile de Lorenzo ou un autre agent abaissant les VLCFA
  • participation à une étude de médicament expérimental dans les 30 jours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sobétirome
Les sujets recevront des doses orales de sobetirome. Tous les sujets commenceront par une dose de 50 mcg, une fois par jour pendant 14 jours. Si cette dose s'avère sûre et bien tolérée, les sujets recevront une dose de 100 mcg une fois par jour pendant 14 jours supplémentaires.
Médicament: Sobétirome
50 mcg ou 100 mcg une fois par jour par voie orale
Autres noms:
  • GC-1
  • QRX-431

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'acides gras à très longue chaîne (VLCFA)
Délai: Jour 14 et Jour 28 du dosage du sobetirome
Les niveaux d'acides gras à très longue chaîne (VLCFA) dans le plasma et les érythrocytes seront mesurés après 14 jours de 50 mcg de sobetirome, et à nouveau après 14 jours de dosage de 100 mcg de sobetirome.
Jour 14 et Jour 28 du dosage du sobetirome

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Preuve de modifications de la fonction thyroïdienne par rapport au départ confirmées par des modifications mesurées de la TSH et/ou de la T4 libre
Délai: Jour 14 et 28 du dosage du sobetirome
La fonction thyroïdienne sera évaluée par mes mesures de TSH et de T4 libre après 14 jours de 50 mcg de sobetirome, et à nouveau après 14 jours de dosage de 100 mcg de sobetirome.
Jour 14 et 28 du dosage du sobetirome
Nombre de participants avec des événements indésirables par rapport au départ
Délai: Tous les 7 jours jusqu'au jour de la visite des résultats et de nouveau à la fin de la journée de la visite d'étude
Les événements indésirables seront évalués par un examen physique et un ECG
Tous les 7 jours jusqu'au jour de la visite des résultats et de nouveau à la fin de la journée de la visite d'étude
Pic de concentration plasmatique (Cmax) de Sobetirome
Délai: Jour 1
Une analyse pharmacocinétique pour évaluer l'exposition au sobetirome chez les sujets X-ALD.
Jour 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Thomas S. Scanlan

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2013

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2013

Première publication (Estimation)

8 février 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

14 février 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2014

Dernière vérification

1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobetirome-CLIN-006
  • CTSA grant (UL1TR000128) (Autre subvention/numéro de financement: Oregon Clinical & Translational Research Institute)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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