Безопасность и фармакодинамическое исследование собетирома при Х-сцепленной адренолейкодистрофии (X-ALD)
12 февраля 2014 г. обновлено: Thomas S. Scanlan
Проспективное исследование безопасности, переносимости, фармакодинамики и фармакокинетики собетирома у мужчин с диагнозом X-сцепленная адренолейкодистрофия (X-ALD)
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики собетирома, селективного аналога гормона щитовидной железы, у взрослых мужчин с X-ALD.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Субъекты пройдут скрининговый визит в течение 6 недель до базового визита.
Во время исходного визита будет взята кровь и установлены исходные значения для плазмы и эритроцитов (RBC) жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA; C22, C24 и C26).
Субъекты будут получать пероральную дозу собетирома 50 мкг один раз в день в течение 14 дней, начиная с 1-го дня. Субъекты будут находиться в клинике в 1-й день в течение 16 часов после получения начальной дозы собетирома для повторного забора крови для фармакокинетического анализа.
Субъекты вернутся в клинику на 7, 15, 21 и 28 дни для сбора крови для измерения VLCFA.
На 15-й день, после оценки безопасности, субъекты будут получать увеличенную дозу 100 мкг, и эта доза будет продолжаться один раз в день до 28-го дня.
Субъекты будут продолжать еженедельно возвращаться в клинику для сбора крови и мочи и оценки безопасности.
Субъекты вернутся в клинику на 42-й день для визита в конце исследования, который будет включать в себя окончательное измерение ЖКОДЦ и лаборатории безопасности крови и мочи для проверки обратимости.
Лаборатории безопасности будут включать химию сыворотки, профиль свободных жирных кислот, гематологию, анализ мочи и функцию щитовидной железы.
Субъекты будут контролироваться с помощью ЭКГ, основных показателей жизнедеятельности, физического осмотра и оценки нежелательных явлений.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 62 года (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- мужчины 18-65 лет
- Диагноз X-ALD либо по повышенным ЖКОДЦ, либо по анализу ДНК
- должен подписать информированное согласие и дать согласие на посещение клиники.
Критерий исключения:
- женский пол
- аномальные результаты лабораторных анализов (кроме ЖКОДЦ) при скрининговом посещении
- ишемическая болезнь сердца в анамнезе
- применение терапии трийодтиронином
- аномальный тест функции щитовидной железы при скрининговом посещении
- нелеченая надпочечниковая недостаточность
- в настоящее время принимает Lorenzo's Oil или другой агент, снижающий VLCFA
- участие в исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Собетироме
Субъекты получат пероральные дозы собетирома.
Все субъекты начнут с дозы 50 мкг один раз в день в течение 14 дней.
Если эта доза окажется безопасной и хорошо переносимой, субъекты будут получать дозу 100 мкг один раз в день в течение дополнительных 14 дней.
|
50 мкг или 100 мкг один раз в день перорально
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA)
Временное ограничение: День 14 и день 28 приема собетирома
|
Уровни жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA) в плазме и эритроцитах будут измеряться через 14 дней после приема 50 мкг собетирома и снова через 14 дней после приема 100 мкг собетирома.
|
День 14 и день 28 приема собетирома
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доказательства изменения функции щитовидной железы по сравнению с исходным уровнем, подтвержденные измеренными изменениями ТТГ и/или свободного Т4
Временное ограничение: 14 и 28 день приема собетирома
|
Функция щитовидной железы будет оцениваться путем измерения ТТГ и свободного Т4 после 14 дней приема собетирома по 50 мкг и снова после 14 дней приема собетирома по 100 мкг.
|
14 и 28 день приема собетирома
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Каждые 7 дней до дня визита по результатам и снова в день визита в конце исследования
|
Нежелательные явления будут оцениваться с помощью физического осмотра и ЭКГ.
|
Каждые 7 дней до дня визита по результатам и снова в день визита в конце исследования
|
|
Пиковая концентрация в плазме (Cmax) собетирома
Временное ограничение: 1 день
|
Фармакокинетический анализ для оценки воздействия собетирома на пациентов с X-ALD.
|
1 день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2013 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 сентября 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 февраля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 февраля 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
8 февраля 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
14 февраля 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 февраля 2014 г.
Последняя проверка
1 февраля 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Заболевания эндокринной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лейкоэнцефалопатии
- Заболевания надпочечников
- Наследственные демиелинизирующие заболевания центральной нервной системы
- Пероксисомальные расстройства
- Надпочечниковая недостаточность
- Адренолеукодистрофия
Другие идентификационные номера исследования
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (Другой номер гранта/финансирования: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .