- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01787578
Estudio de seguridad y farmacodinámico de sobetirome en la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD)
12 de febrero de 2014 actualizado por: Thomas S. Scanlan
Un estudio prospectivo de seguridad, tolerancia, farmacodinámica y farmacocinética de sobetirome en sujetos masculinos diagnosticados con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerancia, la farmacocinética y la farmacodinámica del sobetirome, un análogo selectivo de la hormona tiroidea, en pacientes varones adultos con ALD X.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos tendrán una visita de selección dentro de las 6 semanas anteriores a la visita de referencia.
En la visita inicial, se extraerá sangre y se establecerán los valores iniciales de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA; C22, C24 y C26) en plasma y glóbulos rojos (RBC).
Los sujetos recibirán una dosis oral de 50 mcg de sobetirome una vez al día durante 14 días a partir del Día 1. Los sujetos permanecerán en la clínica el Día 1 durante 16 horas después de su dosis inicial de sobetirome para repetir la muestra de sangre para el análisis farmacocinético.
Los sujetos regresarán a la clínica los días 7, 15, 21 y 28 para la extracción de sangre para las mediciones de VLCFA.
El día 15, después de la evaluación de seguridad, los sujetos recibirán una dosis mayor de 100 mcg y esta dosis se continuará una vez al día hasta el día 28.
Los sujetos continuarán regresando a la clínica semanalmente para la recolección de sangre y orina y evaluaciones de seguridad.
Los sujetos regresarán a la clínica el día 42 para una visita de fin de estudio que incluirá una medición final de VLCFA y laboratorios de seguridad de sangre y orina para verificar la reversibilidad.
Los laboratorios de seguridad incluirán química sérica, perfil de ácidos grasos libres, hematología, análisis de orina y función tiroidea.
Los sujetos serán monitoreados con ECG, signos vitales, exámenes físicos y evaluación de eventos adversos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 62 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- hombres 18-65 años
- Diagnóstico de X-ALD por VLCFA elevados o pruebas de ADN
- debe firmar un consentimiento informado y aceptar completar las visitas clínicas requeridas.
Criterio de exclusión:
- genero femenino
- resultados anormales de las pruebas de laboratorio (excepto VLCFA) en la visita de selección
- antecedentes de enfermedad arterial coronaria
- uso de la terapia con triyodotironina
- prueba de función tiroidea anormal en la visita de selección
- insuficiencia suprarrenal no tratada
- tomando actualmente aceite de Lorenzo u otro agente reductor VLCFA
- participación en el estudio de fármacos en investigación dentro de los 30 días
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sobetirome
Los sujetos recibirán dosis orales de sobetirome.
Todos los sujetos comenzarán con una dosis de 50 mcg, una vez al día durante 14 días.
Si esta dosis resulta segura y bien tolerada, los sujetos recibirán una dosis de 100 mcg una vez al día durante 14 días adicionales.
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50 mcg o 100 mcg una vez al día por vía oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en los niveles de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA)
Periodo de tiempo: Día 14 y Día 28 de dosificación de sobetirome
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Los niveles de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) en plasma y eritrocitos se medirán después de 14 días de 50 mcg de sobetirome, y nuevamente después de 14 días de dosificación de 100 mcg de sobetirome.
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Día 14 y Día 28 de dosificación de sobetirome
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evidencia de cambios en la función tiroidea desde el inicio confirmados por cambios medidos en TSH y/o T4 libre
Periodo de tiempo: Día 14 y 28 de dosificación de sobetirome
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La función tiroidea se evaluará mi medición de TSH y T4 libre después de 14 días de 50 mcg de sobetirome, y nuevamente después de 14 días de dosificación de 100 mcg de sobetirome.
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Día 14 y 28 de dosificación de sobetirome
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Número de participantes con eventos adversos desde el inicio
Periodo de tiempo: Cada 7 días hasta el día de la visita del resultado y nuevamente al final del día de la visita del estudio
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Los eventos adversos se evaluarán mediante examen físico y ECG.
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Cada 7 días hasta el día de la visita del resultado y nuevamente al final del día de la visita del estudio
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de sobetirome
Periodo de tiempo: Día 1
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Un análisis farmacocinético para evaluar la exposición a sobetirome en sujetos X-ALD.
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Día 1
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2013
Finalización primaria (Anticipado)
1 de septiembre de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de febrero de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
8 de febrero de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
14 de febrero de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2014
Última verificación
1 de febrero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Leucoencefalopatías
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Trastornos peroxisomales
- Insuficiencia suprarrenal
- Adrenoleucodistrofia
Otros números de identificación del estudio
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (Otro número de subvención/financiamiento: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .