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Studio sulla sicurezza e farmacodinamica del sobetirome nell'adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD)

12 febbraio 2014 aggiornato da: Thomas S. Scanlan

Uno studio prospettico su sicurezza, tolleranza, farmacodinamica e farmacocinetica del sobetirome in soggetti di sesso maschile con diagnosi di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tolleranza, la farmacocinetica e la farmacodinamica del sobetirome, un analogo selettivo dell'ormone tiroideo, nei pazienti maschi adulti con X-ALD.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti avranno una visita di screening entro 6 settimane prima della visita di riferimento. Alla visita basale verrà prelevato il sangue e stabilire i valori basali per gli acidi grassi a catena molto lunga del plasma e dei globuli rossi (RBC) (VLCFA; C22, C24 e C26). I soggetti riceveranno una dose orale di 50 mcg di sobetirome una volta al giorno per 14 giorni a partire dal giorno 1. I soggetti saranno tenuti in clinica il giorno 1 per 16 ore dopo la loro dose iniziale di sobetirome per ripetere il prelievo di sangue per l'analisi farmacocinetica. I soggetti torneranno alla clinica nei giorni 7, 15, 21 e 28 per la raccolta del sangue per le misurazioni VLCFA. Il giorno 15, dopo la valutazione della sicurezza, i soggetti riceveranno una dose aumentata di 100 mcg e questa dose verrà continuata una volta al giorno fino al giorno 28. I soggetti continueranno a tornare alla clinica settimanalmente per la raccolta del sangue e delle urine e per le valutazioni di sicurezza. I soggetti torneranno alla clinica il giorno 42 per una visita di fine studio che comporterà una misurazione finale di VLCFA e laboratori di sicurezza del sangue e delle urine per verificare la reversibilità. I laboratori di sicurezza includeranno la chimica del siero, il profilo degli acidi grassi liberi, l'ematologia, l'analisi delle urine e la funzione tiroidea. I soggetti saranno monitorati con ECG, segni vitali, esami fisici e valutazione degli eventi avversi.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschi dai 18 ai 65 anni
  • Diagnosi X-ALD mediante VLCFA elevati o test del DNA
  • deve firmare il consenso informato e accettare di completare le visite cliniche richieste.

Criteri di esclusione:

  • genere femminile
  • risultati anormali dei test di laboratorio (eccetto VLCFA) alla visita di screening
  • storia di malattia coronarica
  • uso della terapia con triiodotironina
  • test di funzionalità tiroidea anormale alla visita di screening
  • insufficienza surrenalica non trattata
  • attualmente sta assumendo l'olio di Lorenzo o un altro agente che riduce i VLCFA
  • partecipazione a uno studio sui farmaci sperimentali entro 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sobetiroma
I soggetti riceveranno dosi orali di sobetirome. Tutti i soggetti inizieranno con una dose di 50 mcg, una volta al giorno per 14 giorni. Se questa dose si dimostra sicura e ben tollerata, i soggetti riceveranno una dose di 100 mcg una volta al giorno per altri 14 giorni.
Droga: Sobetiroma
50 mcg o 100 mcg una volta al giorno per via orale
Altri nomi:
  • CG-1
  • QRX-431

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA).
Lasso di tempo: Giorno 14 e Giorno 28 della somministrazione di sobetirome
I livelli di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) nel plasma e negli eritrociti saranno misurati dopo 14 giorni di somministrazione di 50 mcg di sobetirome e nuovamente dopo 14 giorni di somministrazione di 100 mcg di sobetirome.
Giorno 14 e Giorno 28 della somministrazione di sobetirome

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evidenza di variazioni della funzione tiroidea rispetto al basale confermate da variazioni misurate di TSH e/o T4 libero
Lasso di tempo: Giorno 14 e 28 della somministrazione di sobetirome
La funzione tiroidea sarà valutata con la mia misurazione del TSH e del T4 libero dopo 14 giorni di somministrazione di 50 mcg di sobetirome e di nuovo dopo 14 giorni di somministrazione di 100 mcg di sobetirome.
Giorno 14 e 28 della somministrazione di sobetirome
Numero di partecipanti con eventi avversi rispetto al basale
Lasso di tempo: Ogni 7 giorni fino al giorno della visita di esito e di nuovo al giorno della visita di fine studio
Gli eventi avversi saranno valutati mediante esame fisico ed ECG
Ogni 7 giorni fino al giorno della visita di esito e di nuovo al giorno della visita di fine studio
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di Sobetirome
Lasso di tempo: Giorno 1
Un'analisi farmacocinetica per valutare l'esposizione al sobetirome nei soggetti X-ALD.
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Thomas S. Scanlan

Investigatori

  • Investigatore principale: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2013

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

8 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

14 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobetirome-CLIN-006
  • CTSA grant (UL1TR000128) (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Oregon Clinical & Translational Research Institute)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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