Säkerhet och farmakodynamisk studie av Sobetirome i X-Linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD)

Försökspersoner kommer att ha ett screeningbesök inom 6 veckor före baslinjebesöket. Vid baslinjebesöket kommer blod att tas och för att fastställa baslinjevärden för plasma och röda blodkroppar (RBC) mycket långkedjiga fettsyror (VLCFA; C22, C24 och C26). Försökspersonerna kommer att få en oral dos på 50 mikrogram sobetirom en gång dagligen i 14 dagar med början på dag 1. Försökspersonerna kommer att hållas på kliniken på dag 1 i 16 timmar efter sin initiala dos av sobetirom för upprepad blodprovtagning för farmakokinetisk analys. Försökspersonerna kommer att återvända till kliniken dag 7, 15, 21 och 28 för blodinsamling för VLCFA-mätningar. På dag 15, efter säkerhetsbedömning, kommer försökspersonerna att få en ökad dos på 100 mikrogram och denna dos kommer att fortsätta en gång dagligen till och med dag 28. Försökspersonerna kommer att fortsätta att återvända till kliniken varje vecka för blod- och urininsamling och säkerhetsbedömningar. Försökspersonerna kommer att återvända till kliniken dag 42 för ett studieslutsbesök som kommer att involvera en slutlig mätning av VLCFA och blod- och urinsäkerhetslabb för att kontrollera reversibilitet. Säkerhetslaboratorier kommer att omfatta serumkemi, profil för fria fettsyror, hematologi, urinanalys och sköldkörtelfunktion. Försökspersonerna kommer att övervakas med EKG, vitala tecken, fysiska undersökningar och bedömning av biverkningar.