X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）におけるソベチロームの安全性および薬力学研究
2014年2月12日 更新者：Thomas S. Scanlan
X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）と診断された男性被験者におけるソベチロームの前向き安全性、耐性、薬力学および薬物動態研究
この研究の目的は、成人男性 X-ALD 患者における選択的甲状腺ホルモン類似体であるソベチロームの安全性、耐性、薬物動態、および薬力学を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
被験者は、ベースライン訪問の6週間前にスクリーニング訪問を受けます。
ベースライン訪問時に採血し、血漿および赤血球 (RBC) の超長鎖脂肪酸 (VLCFA; C22、C24、および C26) のベースライン値を確立します。
被験者は、1 日目から 14 日間、1 日 1 回 50 mcg のソベチロムを経口投与されます。
被験者は、VLCFA測定のための採血のために、7、15、21、および28日目に診療所に戻ります。
15日目に、安全性評価後、被験者は100 mcgの増量を受け、この用量は28日目まで1日1回続けられます.
被験者は、血液と尿の収集と安全性評価のために毎週クリニックに戻ります。
被験者は42日目に診療所に戻り、VLCFAの最終測定と可逆性を確認するための血液および尿の安全性検査を含む研究訪問の終了。
安全検査室には、血清化学、遊離脂肪酸プロファイル、血液学、尿検査、および甲状腺機能が含まれます。
被験者は、心電図、バイタルサイン、身体検査、および有害事象の評価で監視されます。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～62年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 18～65歳の男性
- VLCFAの上昇またはDNA検査によるX-ALD診断
- インフォームドコンセントに署名し、必要な診療所訪問を完了することに同意する必要があります。
除外基準:
- 女性の性別
- スクリーニング訪問時の異常な臨床検査結果（VLCFAを除く）
- 冠動脈疾患の病歴
- トリヨードサイロニン療法の使用
- 検診受診時の甲状腺機能検査異常
- 未治療の副腎不全
- 現在、ロレンツォオイルまたは他のVLCFA低下剤を服用している
- 30日以内の治験薬研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：そべちろめ
被験者はソベチロームの経口投与を受ける。
すべての被験者は、1日1回、14日間、50 mcgの用量で開始します。
この用量が安全で忍容性が高いことが証明された場合、被験者はさらに14日間、1日1回100 mcgの用量を受け取ります.
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50mcgまたは100mcgを1日1回経口
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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超長鎖脂肪酸 (VLCFA) レベルのベースラインからの変化
時間枠：ソベチロメ投与14日目、28日目
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血漿および赤血球中の超長鎖脂肪酸（ＶＬＣＦＡ）レベルは、５０ｍｃｇのソベチロームの１４日後、および１００ｍｃｇのソベチローム投与の１４日後に再び測定される。
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ソベチロメ投与14日目、28日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TSHおよび/または遊離T4の測定された変化によって確認されたベースラインからの甲状腺機能の変化の証拠
時間枠：ソベチロメ投与14日目、28日目
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甲状腺機能は、14 日間の 50 mcg ソベチローム投与後、および 14 日間の 100 mcg ソベチローム投与後に、私の TSH および遊離 T4 の測定値で評価されます。
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ソベチロメ投与14日目、28日目
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ベースラインから有害事象が発生した参加者の数
時間枠：結果の訪問日まで 7 日ごと、および研究訪問日の終わりにもう一度
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有害事象は、身体診察と心電図によって評価されます
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結果の訪問日まで 7 日ごと、および研究訪問日の終わりにもう一度
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Sobetirome のピーク血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目
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X-ALD被験者のソベチローム曝露を評価するための薬物動態分析。
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1日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：David Koeller, MD、Oregon Health and Science University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年4月1日
一次修了 (予想される)
2013年9月1日
研究の完了 (実際)
2014年2月1日
試験登録日
最初に提出
2013年2月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年2月6日
最初の投稿 (見積もり)
2013年2月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年2月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年2月12日
最終確認日
2014年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (その他の助成金/資金番号：Oregon Clinical & Translational Research Institute)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。