X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)에서 Sobetirome의 안전성 및 약력학적 연구
2014년 2월 12일 업데이트: Thomas S. Scanlan
X-ALD(X-linked Adrenoleukodystrophy)로 진단된 남성 피험자에서 Sobetirome의 전향적 안전성, 내성, 약력학 및 약동학 연구
이 연구의 목적은 성인 남성 X-ALD 환자에서 선택적 갑상선 호르몬 유사체인 sobetirome의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
피험자는 기준선 방문 전 6주 이내에 스크리닝 방문을 하게 됩니다.
기준선 방문 시 혈액을 채취하여 혈장 및 적혈구(RBC) 초장쇄 지방산(VLCFA; C22, C24 및 C26)에 대한 기준선 값을 설정합니다.
피험자는 1일째부터 14일 동안 1일 1회 50mcg 소베티롬을 경구 투여받습니다. 피험자는 약동학 분석을 위한 반복 혈액 샘플링을 위해 소베티롬 초기 투여 후 16시간 동안 클리닉에 보관됩니다.
피험자는 VLCFA 측정을 위한 혈액 수집을 위해 7, 15, 21 및 28일에 클리닉으로 돌아갑니다.
안전성 평가 후 15일째에 피험자는 100mcg의 증량을 받게 되며 이 용량은 28일까지 하루에 한 번 계속됩니다.
피험자는 혈액 및 소변 수집 및 안전성 평가를 위해 매주 클리닉으로 계속 돌아올 것입니다.
피험자는 가역성을 확인하기 위해 VLCFA 및 혈액 및 소변 안전 실험실의 최종 측정을 포함하는 연구 종료 방문을 위해 42일째에 클리닉으로 돌아올 것입니다.
안전 실험실에는 혈청 화학, 유리 지방산 프로필, 혈액학, 소변 검사 및 갑상선 기능이 포함됩니다.
피험자는 ECG, 활력 징후, 신체 검사 및 부작용 평가를 통해 모니터링됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 18-65세 남성
- 상승된 VLCFA 또는 DNA 검사를 통한 X-ALD 진단
- 정보에 입각한 동의서에 서명하고 필수 클리닉 방문을 완료하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 여성 성별
- 스크리닝 방문 시 비정상적인 실험실 테스트 결과(VLCFA 제외)
- 관상 동맥 질환의 역사
- 트리요오드티로닌 요법의 사용
- 선별진료소 방문 시 갑상선 기능 검사 이상
- 치료되지 않은 부신 기능 부전
- 현재 Lorenzo's Oil 또는 기타 VLCFA 저하제를 복용 중
- 30일 이내에 시험 약물 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 소베티롬
피험자는 소베티롬을 경구 투여받게 됩니다.
모든 피험자는 14일 동안 하루에 한 번 50mcg 용량으로 시작합니다.
이 용량이 안전하고 내약성이 좋은 것으로 입증되면 피험자는 추가 14일 동안 하루에 한 번 100mcg 용량을 받게 됩니다.
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50mcg 또는 100mcg 하루에 한 번 경구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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초장쇄지방산(VLCFA) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 소베티롬 투여 14일 및 28일
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혈장 및 적혈구의 초장쇄지방산(VLCFA) 수치는 50mcg 소베티롬 투여 14일 후와 100mcg 소베티롬 투여 14일 후에 다시 측정됩니다.
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소베티롬 투여 14일 및 28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TSH 및/또는 유리 T4의 측정된 변화로 확인된 기준선에서 갑상선 기능 변화의 증거
기간: 소베티롬 투여 14일 및 28일
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갑상선 기능은 14일 동안 50mcg 소베티롬을 투여한 후, 그리고 다시 14일 동안 100mcg 소베티롬을 투여한 후 TSH 및 유리 T4를 측정하여 평가합니다.
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소베티롬 투여 14일 및 28일
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기준선에서 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 결과 방문일까지 7일마다 및 연구 종료 방문일에 다시
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부작용은 신체 검사 및 ECG로 평가됩니다.
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결과 방문일까지 7일마다 및 연구 종료 방문일에 다시
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Sobetirome의 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차
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X-ALD 피험자에서 소베티롬 노출을 평가하기 위한 약동학 분석.
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1일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 4월 1일
기본 완료 (예상)
2013년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 2월 6일
처음 게시됨 (추정)
2013년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 12일
마지막으로 확인됨
2014년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (기타 보조금/기금 번호: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
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