Veiligheids- en farmacodynamische studie van Sobetirome bij X-gekoppelde adrenoleukodystrofie (X-ALD)
12 februari 2014 bijgewerkt door: Thomas S. Scanlan
Een prospectief onderzoek naar veiligheid, tolerantie, farmacodynamiek en farmacokinetiek van sobetirome bij mannelijke proefpersonen met de diagnose X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD)
Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, tolerantie, farmacokinetiek en farmacodynamiek van sobetirome, een selectief schildklierhormoonanalogon, bij volwassen mannelijke X-ALD-patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Proefpersonen krijgen binnen 6 weken voorafgaand aan het basislijnbezoek een screeningbezoek.
Tijdens het basislijnbezoek zal bloed worden afgenomen en basislijnwaarden worden vastgesteld voor plasma en rode bloedcellen (RBC) zeer lange keten vetzuren (VLCFA; C22, C24 en C26).
Proefpersonen krijgen een orale dosis van 50 mcg sobetirome eenmaal daags gedurende 14 dagen, beginnend op dag 1. Proefpersonen worden op dag 1 gedurende 16 uur in de kliniek gehouden na hun initiële dosis sobetirome voor herhaalde bloedafname voor farmacokinetische analyse.
De proefpersonen zullen op dag 7, 15, 21 en 28 terugkeren naar de kliniek voor bloedafname voor VLCFA-metingen.
Op dag 15, na veiligheidsbeoordeling, krijgen proefpersonen een verhoogde dosis van 100 mcg en deze dosis wordt eenmaal daags voortgezet tot en met dag 28.
Proefpersonen zullen wekelijks naar de kliniek blijven terugkeren voor bloed- en urineverzameling en veiligheidsbeoordelingen.
De proefpersonen keren op dag 42 terug naar de kliniek voor een bezoek aan het einde van de studie, waarbij een laatste meting van VLCFA en veiligheidslaboratoria voor bloed en urine worden uitgevoerd om te controleren op reversibiliteit.
Veiligheidslaboratoria omvatten serumchemie, profiel van vrije vetzuren, hematologie, urineonderzoek en schildklierfunctie.
Onderwerpen zullen worden gecontroleerd met ECG's, vitale functies, fysieke onderzoeken en beoordeling van bijwerkingen.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 62 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- mannen 18-65 jaar oud
- X-ALD-diagnose door verhoogde VLCFA's of DNA-testen
- moet een geïnformeerde toestemming ondertekenen en akkoord gaan met de vereiste kliniekbezoeken.
Uitsluitingscriteria:
- vrouwelijk geslacht
- abnormale laboratoriumtestresultaten (behalve VLCFA) bij screeningsbezoek
- geschiedenis van coronaire hartziekte
- gebruik van triiodothyronine-therapie
- abnormale schildklierfunctietest bij screeningsbezoek
- onbehandelde bijnierinsufficiëntie
- gebruikt momenteel Lorenzo's Oil of een ander VLCFA-verlagend middel
- deelname aan een geneesmiddelonderzoek binnen 30 dagen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Sobetirome
Proefpersonen zullen orale doses sobetirome krijgen.
Alle proefpersonen beginnen met een dosis van 50 mcg, eenmaal daags gedurende 14 dagen.
Als deze dosis veilig blijkt te zijn en goed wordt verdragen, krijgen proefpersonen gedurende nog eens 14 dagen eenmaal daags een dosis van 100 mcg.
|
50 mcg of 100 mcg eenmaal daags oraal
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in niveaus van zeer lange keten vetzuren (VLCFA).
Tijdsspanne: Dag 14 en dag 28 van sobetirome-dosering
|
Zeer lange keten vetzuren (VLCFA) niveaus in plasma en erytrocyten zullen worden gemeten na 14 dagen van 50 mcg sobetirome, en opnieuw na 14 dagen van 100 mcg sobetirome dosering.
|
Dag 14 en dag 28 van sobetirome-dosering
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bewijs van veranderingen in de schildklierfunctie vanaf de basislijn, bevestigd door gemeten veranderingen in TSH en/of vrij T4
Tijdsspanne: Dag 14 en 28 van sobetirome-dosering
|
De schildklierfunctie zal worden beoordeeld door mijn meting van TSH en vrij T4 na 14 dagen 50 mcg sobetirome en opnieuw na 14 dagen 100 mcg sobetirome dosering.
|
Dag 14 en 28 van sobetirome-dosering
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen vanaf baseline
Tijdsspanne: Elke 7 dagen tot de dag van het uitkomstbezoek en opnieuw aan het einde van de dag van het studiebezoek
|
Bijwerkingen worden beoordeeld door middel van lichamelijk onderzoek en ECG
|
Elke 7 dagen tot de dag van het uitkomstbezoek en opnieuw aan het einde van de dag van het studiebezoek
|
|
Piekplasmaconcentratie (Cmax) van Sobetirome
Tijdsspanne: Dag 1
|
Een farmacokinetische analyse om de blootstelling aan sobetirome bij X-ALD-proefpersonen te beoordelen.
|
Dag 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2013
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 september 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 februari 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 februari 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
8 februari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
14 februari 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 februari 2014
Laatst geverifieerd
1 februari 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Endocriene systeemziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Geestelijke retardatie, X-linked
- Verstandelijk gehandicapt
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Leuko-encefalopathieën
- Bijnierziekten
- Erfelijke demyeliniserende ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Peroxisomale aandoeningen
- Bijnierinsufficiëntie
- Adrenoleukodystrofie
Andere studie-ID-nummers
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (Ander subsidie-/financieringsnummer: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .