Sikkerhet og farmakodynamisk studie av Sobetirome i X-Linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD)
12. februar 2014 oppdatert av: Thomas S. Scanlan
En prospektiv studie av sikkerhet, toleranse, farmakodynamikk og farmakokinetikk av Sobetirome hos mannlige personer diagnostisert med X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD)
Formålet med denne studien er å vurdere sikkerheten, toleransen, farmakokinetikken og farmakodynamikken til sobetirome, en selektiv thyroidhormonanalog, hos voksne mannlige X-ALD-pasienter.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Forsøkspersonene vil ha et screeningbesøk innen 6 uker før baseline-besøket.
Ved baseline-besøket vil det bli tatt blod og for å etablere baseline-verdier for plasma og røde blodlegemer (RBC) svært langkjedede fettsyrer (VLCFA; C22, C24 og C26).
Forsøkspersonene vil motta en oral dose på 50 mikrogram sobetirom én gang daglig i 14 dager fra dag 1. Forsøkspersonene vil bli holdt på klinikken på dag 1 i 16 timer etter den første dosen av sobetirom for gjentatt blodprøvetaking for farmakokinetisk analyse.
Forsøkspersonene vil returnere til klinikken på dag 7, 15, 21 og 28 for blodprøvetaking for VLCFA-målinger.
På dag 15, etter sikkerhetsvurdering, vil forsøkspersonene få en økt dose på 100 mikrogram, og denne dosen fortsettes én gang daglig til og med dag 28.
Forsøkspersonene vil fortsette å returnere til klinikken ukentlig for blod- og urininnsamling og sikkerhetsvurderinger.
Forsøkspersonene vil returnere til klinikken på dag 42 for et avsluttende besøk som vil involvere en endelig måling av VLCFA og blod- og urinsikkerhetslaboratorier for å sjekke reversibilitet.
Sikkerhetslaboratorier vil inkludere serumkjemi, fri fettsyreprofil, hematologi, urinanalyse og skjoldbruskkjertelfunksjon.
Forsøkspersonene vil bli overvåket med EKG, vitale tegn, fysiske undersøkelser og vurdering av uønskede hendelser.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 62 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- menn 18-65 år
- X-ALD-diagnose enten ved forhøyede VLCFA-er eller DNA-testing
- må signere informert samtykke og godta å gjennomføre nødvendige klinikkbesøk.
Ekskluderingskriterier:
- kvinnelig kjønn
- unormale laboratorietestresultater (unntatt VLCFA) ved screeningbesøk
- historie med koronarsykdom
- bruk av trijodtyroninbehandling
- unormal skjoldbruskfunksjonstest ved screeningbesøk
- ubehandlet binyrebarksvikt
- bruker Lorenzo's Oil eller et annet VLCFA-senkende middel
- deltakelse i legemiddelstudie innen 30 dager
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Sobetirome
Forsøkspersonene vil få orale doser av sobetirome.
Alle forsøkspersoner vil starte med en dose på 50 mcg, én gang daglig i 14 dager.
Hvis denne dosen viser seg å være trygg og godt tolerert, vil forsøkspersonene få en dose på 100 mcg én gang daglig i ytterligere 14 dager.
|
50 mcg eller 100 mcg en gang daglig oral
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i nivåer av svært langkjedede fettsyrer (VLCFA).
Tidsramme: Dag 14 og dag 28 av sobetirome dosering
|
Svært langkjedede fettsyrenivåer (VLCFA) i plasma og erytrocytter vil bli målt etter 14 dager med 50 mcg sobetirome, og igjen etter 14 dager med 100 mcg sobetirome dosering.
|
Dag 14 og dag 28 av sobetirome dosering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bevis på endringer i skjoldbruskkjertelfunksjonen fra baseline bekreftet av målte endringer i TSH og/eller fri T4
Tidsramme: Dag 14 og 28 av sobetirome dosering
|
Skjoldbruskfunksjonen vil bli vurdert min måling av TSH og fri T4 etter 14 dager med 50 mcg sobetirome, og igjen etter 14 dager med 100 mcg sobetirome dosering.
|
Dag 14 og 28 av sobetirome dosering
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser fra baseline
Tidsramme: Hver 7. dag til utfallsbesøksdag og igjen ved slutten av studiebesøksdagen
|
Bivirkninger vil bli vurdert ved fysisk undersøkelse og EKG
|
Hver 7. dag til utfallsbesøksdag og igjen ved slutten av studiebesøksdagen
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Sobetirome
Tidsramme: Dag 1
|
En farmakokinetisk analyse for å vurdere sobetiromeksponering hos X-ALD-personer.
|
Dag 1
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2013
Primær fullføring (Forventet)
1. september 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. februar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2013
Først lagt ut (Anslag)
8. februar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
14. februar 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. februar 2014
Sist bekreftet
1. februar 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Leukoencefalopatier
- Binyresykdommer
- Arvelige demyeliniserende sykdommer i sentralnervesystemet
- Peroksisomale lidelser
- Adrenal insuffisiens
- Adrenoleukodystrofi
Andre studie-ID-numre
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (Annet stipend/finansieringsnummer: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .