Bezpečnostní a farmakodynamická studie Sobetiromu u X-vázané adrenoleukodystrofie (X-ALD)
12. února 2014 aktualizováno: Thomas S. Scanlan
Prospektivní studie bezpečnosti, tolerance, farmakodynamiky a farmakokinetiky Sobetiromu u mužů s diagnózou X-vázaná adrenoleukodystrofie (X-ALD)
Účelem této studie je posoudit bezpečnost, toleranci, farmakokinetiku a farmakodynamiku sobetiromu, selektivního analogu hormonu štítné žlázy, u dospělých pacientů mužského pohlaví s X-ALD.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Intervence / Léčba
Detailní popis
Subjekty absolvují screeningovou návštěvu do 6 týdnů před základní návštěvou.
Při základní návštěvě bude odebrána krev a stanoveny výchozí hodnoty pro plazmu a červené krvinky (RBC) mastné kyseliny s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA; C22, C24 a C26).
Subjekty budou dostávat perorální dávku 50 mcg sobetiromu jednou denně po dobu 14 dnů počínaje dnem 1. Subjekty budou drženy na klinice v den 1 po dobu 16 hodin po jejich počáteční dávce sobetiromu pro opakované odběry krve pro farmakokinetickou analýzu.
Subjekty se vrátí na kliniku ve dnech 7, 15, 21 a 28 pro odběr krve pro měření VLCFA.
V den 15, po vyhodnocení bezpečnosti, subjekty dostanou zvýšenou dávku 100 mcg a tato dávka bude pokračovat jednou denně až do dne 28.
Subjekty se budou nadále vracet na kliniku každý týden kvůli odběru krve a moči a posouzení bezpečnosti.
Subjekty se vrátí na kliniku v den 42 na návštěvu na konci studie, která bude zahrnovat závěrečné měření VLCFA a laboratoří bezpečnosti krve a moči, aby se zkontrolovala reverzibilita.
Bezpečnostní laboratoře budou zahrnovat chemii séra, profil volných mastných kyselin, hematologii, analýzu moči a funkci štítné žlázy.
Subjekty budou monitorovány pomocí EKG, vitálních funkcí, fyzických vyšetření a hodnocení nežádoucích účinků.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 62 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- muži 18-65 let
- Diagnostika X-ALD buď zvýšenými VLCFA nebo testováním DNA
- musí podepsat informovaný souhlas a souhlasit s dokončením požadovaných návštěv kliniky.
Kritéria vyloučení:
- ženského pohlaví
- abnormální výsledky laboratorních testů (kromě VLCFA) při screeningové návštěvě
- anamnéza onemocnění koronárních tepen
- použití léčby trijodtyroninem
- abnormální test funkce štítné žlázy při screeningové návštěvě
- neléčená adrenální insuficience
- v současné době užíváte Lorenzův olej nebo jiné činidlo snižující VLCFA
- účast na výzkumné lékové studii do 30 dnů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Sobetirome
Subjekty budou dostávat perorální dávky sobetiromu.
Všechny subjekty začnou s dávkou 50 mcg jednou denně po dobu 14 dnů.
Pokud se tato dávka ukáže jako bezpečná a dobře tolerovaná, budou subjekty dostávat dávku 100 mcg jednou denně po dobu dalších 14 dnů.
|
50 mcg nebo 100 mcg jednou denně perorálně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA).
Časové okno: Den 14 a den 28 dávkování sobetiromu
|
Hladiny mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA) v plazmě a erytrocytech budou měřeny po 14 dnech podávání 50 mcg sobetiromu a znovu po 14 dnech podávání 100 mcg sobetiromu.
|
Den 14 a den 28 dávkování sobetiromu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Důkaz změn ve funkci štítné žlázy oproti výchozí hodnotě potvrzený naměřenými změnami TSH a/nebo volného T4
Časové okno: Den 14 a 28 dávkování sobetiromu
|
Funkce štítné žlázy bude hodnocena měřením TSH a volného T4 po 14 dnech podávání 50 mcg sobetiromu a znovu po 14 dnech podávání 100 mcg sobetiromu.
|
Den 14 a 28 dávkování sobetiromu
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky od výchozího stavu
Časové okno: Každých 7 dní do dne výstupní návštěvy a znovu v den návštěvy na konci studie
|
Nežádoucí účinky budou hodnoceny fyzikálním vyšetřením a EKG
|
Každých 7 dní do dne výstupní návštěvy a znovu v den návštěvy na konci studie
|
|
Špičková plazmatická koncentrace (Cmax) Sobetiromu
Časové okno: Den 1
|
Farmakokinetická analýza k posouzení expozice sobetiromu u X-ALD subjektů.
|
Den 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2013
Primární dokončení (Očekávaný)
1. září 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. února 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. února 2013
První zveřejněno (Odhad)
8. února 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
14. února 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. února 2014
Naposledy ověřeno
1. února 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Onemocnění endokrinního systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Leukoencefalopatie
- Onemocnění nadledvinek
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Peroxizomální poruchy
- Nedostatek adrenalinu
- Adrenoleukodystrofie
Další identifikační čísla studie
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (Jiné číslo grantu/financování: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .