Sikkerhed og farmakodynamisk undersøgelse af Sobetirome i X-Linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD)
12. februar 2014 opdateret af: Thomas S. Scanlan
En prospektiv undersøgelse af sikkerhed, tolerance, farmakodynamik og farmakokinetik af Sobetirome hos mandlige forsøgspersoner diagnosticeret med X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD)
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerancen, farmakokinetikken og farmakodynamikken af sobetirome, en selektiv thyreoideahormonanalog, hos voksne mandlige X-ALD-patienter.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Forsøgspersonerne vil have et screeningsbesøg inden for 6 uger før baselinebesøget.
Ved baselinebesøget vil der blive udtaget blod og for at etablere baselineværdier for plasma og røde blodlegemer (RBC) meget langkædede fedtsyrer (VLCFA; C22, C24 og C26).
Forsøgspersonerne vil modtage en oral dosis på 50 mcg sobetirom én gang dagligt i 14 dage begyndende på dag 1. Forsøgspersonerne vil blive holdt i klinikken på dag 1 i 16 timer efter deres indledende dosis af sobetirom til gentagen blodprøvetagning til farmakokinetisk analyse.
Forsøgspersoner vil vende tilbage til klinikken på dag 7, 15, 21 og 28 til blodprøvetagning til VLCFA-målinger.
På dag 15, efter sikkerhedsvurdering, vil forsøgspersoner modtage en øget dosis på 100 mcg, og denne dosis fortsættes én gang dagligt til og med dag 28.
Forsøgspersonerne vil fortsat vende tilbage til klinikken ugentligt for blod- og urinopsamling og sikkerhedsvurderinger.
Forsøgspersonerne vil vende tilbage til klinikken på dag 42 til et afslutningsbesøg, der vil involvere en endelig måling af VLCFA og blod- og urinsikkerhedslaboratorier for at kontrollere reversibilitet.
Sikkerhedslaboratorier vil omfatte serumkemi, fri fedtsyreprofil, hæmatologi, urinanalyse og skjoldbruskkirtelfunktion.
Forsøgspersoner vil blive overvåget med EKG'er, vitale tegn, fysiske undersøgelser og vurdering af uønskede hændelser.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år til 62 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- mænd 18-65 år
- X-ALD-diagnose ved enten forhøjede VLCFA'er eller DNA-test
- skal underskrive informeret samtykke og acceptere at gennemføre påkrævede klinikbesøg.
Ekskluderingskriterier:
- kvindelig køn
- unormale laboratorietestresultater (undtagen VLCFA) ved screeningsbesøg
- historie med koronararteriesygdom
- brug af triiodothyroninbehandling
- unormal skjoldbruskkirtelfunktionstest ved screeningsbesøg
- ubehandlet binyrebarkinsufficiens
- tager i øjeblikket Lorenzo's Oil eller et andet VLCFA-sænkende middel
- deltagelse i lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Sobetirome
Forsøgspersoner vil modtage orale doser af sobetirome.
Alle forsøgspersoner vil starte med en dosis på 50 mcg én gang dagligt i 14 dage.
Hvis denne dosis viser sig at være sikker og veltolereret, vil forsøgspersonerne modtage en dosis på 100 mcg én gang dagligt i yderligere 14 dage.
|
50 mcg eller 100 mcg en gang dagligt oralt
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i niveauer af meget langkædede fedtsyrer (VLCFA).
Tidsramme: Dag 14 og dag 28 af sobetirome dosering
|
Meget langkædede fedtsyreniveauer (VLCFA) i plasma og erytrocytter vil blive målt efter 14 dage med 50 mcg sobetirome og igen efter 14 dage med 100 mcg sobetirome dosering.
|
Dag 14 og dag 28 af sobetirome dosering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bevis på ændringer i skjoldbruskkirtelfunktionen fra baseline bekræftet af målte ændringer i TSH og/eller fri T4
Tidsramme: Dag 14 og 28 af sobetirome dosering
|
Skjoldbruskkirtelfunktionen vil blive vurderet min måling af TSH og fri T4 efter 14 dage med 50 mcg sobetirome, og igen efter 14 dage med 100 mcg sobetirome dosering.
|
Dag 14 og 28 af sobetirome dosering
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser fra baseline
Tidsramme: Hver 7. dag til udfaldsbesøgsdag og igen ved afslutning af studiebesøgsdag
|
Bivirkninger vil blive vurderet ved fysisk undersøgelse og EKG
|
Hver 7. dag til udfaldsbesøgsdag og igen ved afslutning af studiebesøgsdag
|
|
Sobetiromes maksimale plasmakoncentration (Cmax).
Tidsramme: Dag 1
|
En farmakokinetisk analyse til vurdering af sobetiromeksponering hos X-ALD-personer.
|
Dag 1
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. april 2013
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. september 2013
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. februar 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. februar 2013
Først opslået (Skøn)
8. februar 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
14. februar 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. februar 2014
Sidst verificeret
1. februar 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Demyeliniserende sygdomme
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdomme i det endokrine system
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Mental retardering, X-Linked
- Intellektuel handicap
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Leukoencefalopati
- Binyresygdomme
- Arvelige demyeliniserende sygdomme i centralnervesystemet
- Peroxisomale lidelser
- Adrenal insufficiens
- Adrenoleukodystrofi
Andre undersøgelses-id-numre
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .