Estudo farmacodinâmico e de segurança de Sobetirome na adrenoleucodistrofia ligada ao X (X-ALD)
12 de fevereiro de 2014 atualizado por: Thomas S. Scanlan
Um estudo prospectivo de segurança, tolerância, farmacodinâmica e farmacocinética de Sobetirome em indivíduos do sexo masculino diagnosticados com adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (X-ALD)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerância, farmacocinética e farmacodinâmica do sobetirome, um análogo seletivo do hormônio tireoidiano, em pacientes adultos com X-ALD do sexo masculino.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os indivíduos terão uma visita de triagem dentro de 6 semanas antes da visita de linha de base.
Na visita de linha de base, o sangue será coletado e para estabelecer os valores de linha de base para plasma e glóbulos vermelhos (RBC) ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA; C22, C24 e C26).
Os indivíduos receberão uma dose oral de 50 mcg de sobetirome uma vez ao dia durante 14 dias começando no Dia 1. Os indivíduos serão mantidos na clínica no Dia 1 por 16 horas após a dose inicial de sobetirome para repetir a amostragem de sangue para análise farmacocinética.
Os indivíduos retornarão à clínica nos dias 7, 15, 21 e 28 para coleta de sangue para medições de VLCFA.
No dia 15, após a avaliação de segurança, os indivíduos receberão uma dose aumentada de 100 mcg e essa dose será continuada uma vez ao dia até o dia 28.
Os indivíduos continuarão a retornar à clínica semanalmente para coleta de sangue e urina e avaliações de segurança.
Os indivíduos retornarão à clínica no dia 42 para uma visita de fim de estudo que envolverá uma medição final de VLCFA e laboratórios de segurança de sangue e urina para verificar a reversibilidade.
Os laboratórios de segurança incluirão química sérica, perfil de ácidos graxos livres, hematologia, exame de urina e função da tireoide.
Os indivíduos serão monitorados com ECGs, sinais vitais, exames físicos e avaliação de eventos adversos.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- homens de 18 a 65 anos
- Diagnóstico de X-ALD por VLCFAs elevados ou teste de DNA
- deve assinar o consentimento informado e concordar em completar as visitas clínicas necessárias.
Critério de exclusão:
- gênero feminino
- resultados de testes laboratoriais anormais (exceto VLCFA) na consulta de triagem
- história de doença arterial coronariana
- uso de terapia com triiodotironina
- teste de função tireoidiana anormal na visita de triagem
- insuficiência adrenal não tratada
- atualmente tomando óleo de Lorenzo ou outro agente redutor de VLCFA
- participação em estudo de drogas experimentais dentro de 30 dias
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Sobetirome
Os indivíduos receberão doses orais de sobetirome.
Todos os indivíduos começarão com uma dose de 50 mcg, uma vez ao dia por 14 dias.
Se esta dose for segura e bem tolerada, os indivíduos receberão uma dose de 100 mcg uma vez ao dia por mais 14 dias.
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50 mcg ou 100 mcg via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base nos níveis de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA)
Prazo: Dia 14 e Dia 28 da dosagem de sobetirome
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Os níveis de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA) no plasma e eritrócitos serão medidos após 14 dias de 50 mcg de sobetirome e novamente após 14 dias de dosagem de 100 mcg de sobetirome.
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Dia 14 e Dia 28 da dosagem de sobetirome
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Evidência de alterações na função tireoidiana desde o início, confirmada por alterações medidas no TSH e/ou T4 livre
Prazo: Dia 14 e 28 da administração de sobetirome
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A função da tireoide será avaliada por minha medição de TSH e T4 livre após 14 dias de 50 mcg de sobetirome e novamente após 14 dias de dosagem de 100 mcg de sobetirome.
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Dia 14 e 28 da administração de sobetirome
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Número de participantes com eventos adversos desde o início
Prazo: A cada 7 dias até o dia da visita do resultado e novamente no final do dia da visita do estudo
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Os eventos adversos serão avaliados por exame físico e ECG
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A cada 7 dias até o dia da visita do resultado e novamente no final do dia da visita do estudo
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Pico de Concentração Plasmática (Cmax) de Sobetirome
Prazo: Dia 1
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Uma análise farmacocinética para avaliar a exposição de sobetirome em indivíduos X-ALD.
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Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2013
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de setembro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de fevereiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de fevereiro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
8 de fevereiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
14 de fevereiro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de fevereiro de 2014
Última verificação
1 de fevereiro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Leucoencefalopatias
- Doenças da Glândula Adrenal
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Distúrbios Peroxissomais
- Insuficiência Adrenal
- Adrenoleucodistrofia
Outros números de identificação do estudo
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (Número de outro subsídio/financiamento: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
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