Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sobetiromen turvallisuus ja farmakodynaaminen tutkimus X-kytketyssä adrenoleukodystrofiassa (X-ALD)

keskiviikko 12. helmikuuta 2014 päivittänyt: Thomas S. Scanlan

Sobetiromen tuleva turvallisuus-, sietokyky-, farmakodynamiikka- ja farmakokinetiikkatutkimus miespotilailla, joilla on diagnosoitu X-kytketty adrenoleukodystrofia (X-ALD)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida sobetiromin, selektiivisen kilpirauhashormonianalogin, turvallisuutta, sietokykyä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisilla miespuolisilla X-ALD-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilöille tehdään seulontakäynti 6 viikon sisällä ennen peruskäyntiä. Aloituskäynnillä otetaan verta ja määritetään perusarvot plasman ja punasolujen (RBC) erittäin pitkäketjuisille rasvahapoille (VLCFA; C22, C24 ja C26). Koehenkilöt saavat oraalisen annoksen 50 mikrogrammaa sobetiromia kerran päivässä 14 päivän ajan päivästä 1 alkaen. Potilaita pidetään klinikalla päivänä 1 16 tunnin ajan alkuperäisen sobetiromiannoksen jälkeen toistuvaa verinäytteitä farmakokineettistä analyysiä varten. Koehenkilöt palaavat klinikalle päivinä 7, 15, 21 ja 28 ottamaan verta VLCFA-mittauksia varten. Päivänä 15, turvallisuusarvioinnin jälkeen, koehenkilöt saavat korotetun annoksen 100 mikrogrammaa, ja tätä annosta jatketaan kerran päivässä 28 päivään. Koehenkilöt palaavat jatkossakin klinikalle viikoittain veren ja virtsan keräämistä ja turvallisuusarviointia varten. Koehenkilöt palaavat klinikalle 42. päivänä tutkimuksen päättymiskäynnille, johon sisältyy VLCFA:n lopullinen mittaus sekä veren ja virtsan turvallisuuslaboratoriot palautuvuuden tarkistamiseksi. Turvallisuuslaboratoriot sisältävät seerumin kemian, vapaiden rasvahappojen profiilin, hematologian, virtsaanalyysin ja kilpirauhasen toiminnan. Koehenkilöitä seurataan EKG:llä, elintoiminnoilla, fysikaalisilla tutkimuksilla ja haittatapahtumien arvioinnilla.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • miehet 18-65v
  • X-ALD-diagnoosi joko kohonneilla VLCFA-arvoilla tai DNA-testillä
  • on allekirjoitettava tietoinen suostumus ja suostuttava suorittamaan vaaditut klinikkakäynnit.

Poissulkemiskriteerit:

  • naisten sukupuoli
  • poikkeavat laboratoriotestitulokset (paitsi VLCFA) seulontakäynnillä
  • sepelvaltimotaudin historia
  • trijodityroniinihoidon käyttö
  • poikkeava kilpirauhasen toimintakoe seulontakäynnillä
  • hoitamaton lisämunuaisen vajaatoiminta
  • käytät parhaillaan Lorenzo's Oilia tai muuta VLCFA:ta alentavaa ainetta
  • osallistuminen lääketutkimukseen 30 päivän kuluessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sobetirome
Koehenkilöt saavat suun kautta sobetiromia. Kaikki koehenkilöt aloittavat 50 mikrogramman annoksella kerran päivässä 14 päivän ajan. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi ja hyvin siedetyksi, koehenkilöt saavat 100 mikrogramman annoksen kerran päivässä vielä 14 päivän ajan.
Lääke: Sobetirome
50 mcg tai 100 mcg kerran päivässä suun kautta
Muut nimet:
  • GC-1
  • QRX-431

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA) tasoissa
Aikaikkuna: Sobetirome-annostuksen päivä 14 ja 28
Erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA) tasot plasmassa ja erytrosyyteissä mitataan 14 päivän 50 mikrogramman sobetirome-annoksen jälkeen ja uudelleen 14 päivän 100 mikrogramman sobetirome-annoksen jälkeen.
Sobetirome-annostuksen päivä 14 ja 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Todisteet kilpirauhasen toiminnan muutoksista lähtötilanteeseen verrattuna, jotka vahvistetaan TSH:n ja/tai vapaan T4:n mitatuilla muutoksilla
Aikaikkuna: Sobetirome-annostuksen päivät 14 ja 28
Kilpirauhasen toiminta arvioidaan TSH:n ja vapaan T4:n mittaukseni 14 päivän 50 mikrogramman sobetirome-annoksen jälkeen ja uudelleen 14 päivän 100 mikrogramman sobetirome-annoksen jälkeen.
Sobetirome-annostuksen päivät 14 ja 28
Niiden osallistujien määrä, joilla oli haittavaikutuksia lähtötasosta
Aikaikkuna: 7 päivän välein tuloskäyntipäivään asti ja uudelleen opintokäyntipäivän lopussa
Haittatapahtumat arvioidaan fyysisellä tarkastuksella ja EKG:llä
7 päivän välein tuloskäyntipäivään asti ja uudelleen opintokäyntipäivän lopussa
Sobetiromen huippupitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1
Farmakokineettinen analyysi sobetirome-altistuksen arvioimiseksi X-ALD-potilailla.
Päivä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Thomas S. Scanlan

Tutkijat

  • Päätutkija: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. helmikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. helmikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 8. helmikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 14. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Sobetirome-CLIN-006
  • CTSA grant (UL1TR000128) (Muu apuraha/rahoitusnumero: Oregon Clinical & Translational Research Institute)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa