骨髓增生异常综合征患者供体干细胞移植前的化疗 (ICT-HCT)
2024年1月19日 更新者：Bart Scott、Fred Hutchinson Cancer Center
同种异体造血细胞移植前骨髓增生异常综合征的初始细胞减灭治疗（ICT-HCT 研究）
这项随机临床试验研究了在供体干细胞移植前使用不同的化学疗法治疗骨髓增生异常综合征患者。
在供体干细胞移植前进行化疗有助于阻止骨髓中癌细胞的生长，包括正常造血细胞（干细胞）和癌细胞，并可能防止骨髓增生异常综合征在移植后复发。
当来自捐赠者的健康干细胞被注入患者体内时，它们可以帮助患者的骨髓制造干细胞、红细胞、白细胞和血小板。
研究概览
详细说明
大纲：患者被随机分配到 2 个治疗组中的 1 个。
ARM A：患者静脉内 (IV) 或皮下 (SC) 接受地西他滨或阿扎胞苷 7 天。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复治疗 4 个周期的地西他滨或 6 个周期的阿扎胞苷。
ARM B：患者根据护理标准或实验方案接受类似诱导的化疗。 该研究不需要 B 组的特定化疗方案。
完成研究治疗后，对患者进行为期 18 个月的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85259
- Mayo Clinic in Arizona
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98112
- Kaiser Permanente Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据 2008 年世界卫生组织分类系统的定义，新发或继发性骨髓增生异常综合征 (MDS) 的诊断，包括慢性粒单核细胞白血病
- 患者必须患有需要细胞减灭术的可测量疾病，定义为形态学检查时骨髓成髓细胞计数 >= 5% 且 < 20% 或在无法进行充分形态学检查的情况下通过流式细胞术检查
- 必须考虑到患者在初次就诊时由主治医师确定接受强化化疗的早期死亡风险是可接受的；由于每组的具体治疗将在随机化后确定，因此没有器官功能障碍或体力状况的阈值可供纳入
- 被认为是潜在的移植候选人；主治医师/主治医师将在同意时确定移植候选资格
- 能够理解研究的研究性质、潜在风险和益处，并能够提供有效的知情同意
排除标准：
- 2008 年世界卫生组织分类系统定义的急性早幼粒细胞白血病的诊断
- 先前使用强化化疗方案（诱导化疗）或低甲基化剂治疗 MDS 或 AML
- 有任何其他严重并发疾病，或有严重器官功能障碍或疾病病史，涉及心脏、肾脏、肝脏或其他器官系统，可能使患者面临接受治疗的过度风险
- 全身性真菌、细菌、病毒或其他感染未得到控制的患者（定义为表现出与感染相关的持续体征/症状，并且尽管接受了适当的抗生素或其他治疗，但仍无改善）
- 怀孕或哺乳的女性
- 在治疗期间和治疗后 12 个月内不愿使用避孕技术的生育男性和女性
- 任何会危及患者安全或依从性、干扰同意、研究参与、跟进或研究结果解释的不受控制或显着并发的疾病、疾病或精神障碍
- 临床证据表明 MDS 涉及中枢神经系统 (CNS)，除非腰椎穿刺证实脑脊液 (CSF) 中不存在白血病原始细胞
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：A组（地西他滨或阿扎胞苷）
根据护理标准，患者接受地西他滨或阿扎胞苷 IV 或 SC。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，按照护理标准重复治疗，每 28 天重复 4 个周期的地西他滨或 6 个周期的阿扎胞苷。
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辅助研究
其他名称：
给予 IV 或 SC
其他名称：
给予 IV 或 SC
其他名称：
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其他：B组（诱导样化疗方案）
患者接受医生选择的护理标准或使用类似诱导化疗方案的其他实验方案。
不需要一种特定的方案。
协议中列出了几种方案，仅供参考。
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辅助研究
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无失败生存（失败定义为死亡或复发）
大体时间：18个月
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18 个月无失败生存（失败定义为死亡或复发）。
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生活质量将使用欧洲癌症研究和治疗组织生活质量 (QoL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 问卷进行评估。
大体时间：EORTC QLQ-C30 问卷将在筛选时、治疗完成后（HMA 4-6 个月，诱导类化疗最长 6 个月）在干细胞输注前和干细胞输注后 100 (± 14) 天收集（造血干细胞移植）。
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欧洲癌症生活质量研究与治疗组织 (EORTC QLQ-C30)（第 3 版）是一份包含 30 项癌症的问卷，用于衡量癌症患者的健康相关生活质量 (QOL)。
它包括五个功能量表（身体，PF；角色，RF；认知，CF；情感，EF；和社交，SF），三个症状量表（疲劳，FA；疼痛，PA；恶心和呕吐，NV），健康状况/生活质量量表（GL），以及六个单项（呼吸困难、食欲不振、睡眠障碍、便秘、腹泻以及疾病和治疗的经济影响）。
所有项目均采用 4 点李克特量表，范围从 1（完全不）到 4（非常），分数越低代表结果越好，分数越高代表结果越差； GL 量表中的两个项目除外，它们使用 7 分制（1=非常差到 7=优秀），较低的分数代表较差的结果，较高的分数代表较好的结果。
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EORTC QLQ-C30 问卷将在筛选时、治疗完成后（HMA 4-6 个月，诱导类化疗最长 6 个月）在干细胞输注前和干细胞输注后 100 (± 14) 天收集（造血干细胞移植）。
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将使用 EORTC QLQ-HDC29 评估生活质量，这是一个评估大剂量化疗和干细胞移植期间和之后生活质量的补充模块。
大体时间：EORTC QLQ-HDC29 问卷将在干细胞输注 (HSCT) 前和干细胞输注后 100 (± 14) 天（HMA 4-6 个月，诱导类化疗最长 6 个月）完成后收集。造血干细胞移植）。
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欧洲癌症研究与治疗组织高剂量化疗生活质量问卷 (EORTC QLQ-HDC29) 是针对特定治疗的生活质量问卷，旨在解决治疗特定的副作用以及接受化疗的患者的情绪、社会和家庭问题。高剂量方案和 HCT。
QLQ-HDC29模块包括29个项目，其中包括6个多项目量表和8个单项目量表；所有项目均采用 4 点李克特量表，范围从 1（完全不）到 4（非常多），分数越低表示结果越好，分数越高表示结果越差，但问题 47 和 52 除外，分数较高导致更好的结果，较低的分数导致更差的结果。
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EORTC QLQ-HDC29 问卷将在干细胞输注 (HSCT) 前和干细胞输注后 100 (± 14) 天（HMA 4-6 个月，诱导类化疗最长 6 个月）完成后收集。造血干细胞移植）。
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总体生存率
大体时间：长达 18 个月
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从治疗开始（第 1 天）起，随访总时间为 18 个月。
为治疗开始后 18 个月内存活的参与者（第 1 天）添加了四个类别 1) 治疗开始后 18 个月后存活且接受造血细胞移植 (HCT) 的参与者； 2) 治疗开始后 18 个月后仍存活且未接受 HCT 的参与者； 3) 接受HCT的参与者在治疗开始18个月后死亡； 4) 未接受 HCT 的参与者在治疗开始 18 个月后死亡。
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长达 18 个月
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移植后复发的患者数量
大体时间：长达 18 个月
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比较强化化疗与基于低甲基化剂的治疗这两种疗法中哪一种具有造血细胞移植 (HCT) 后复发的因素。
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长达 18 个月
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接受造血细胞移植 (HCT) 的参与者人数。
大体时间：长达 18 个月
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参与者接受造血细胞移植 (HCT) 的频率
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长达 18 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bart L. Scott、Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年8月19日
初级完成 (实际的)
2022年10月26日
研究完成 (实际的)
2022年10月26日
研究注册日期
首次提交
2013年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2013年3月14日
首次发布 (估计的)
2013年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月19日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2661.00 (其他标识符：Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- NCI-2013-00538 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 2661
- RG9215001 (其他标识符：Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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