Quimioterapia no tratamento de pacientes com síndrome mielodisplásica antes do transplante de células-tronco de doadores (ICT-HCT)
19 de janeiro de 2024 atualizado por: Bart Scott, Fred Hutchinson Cancer Center
Terapia citorredutora inicial para síndrome mielodisplásica antes do transplante alogênico de células hematopoiéticas (estudo ICT-HCT)
Este ensaio clínico randomizado estuda diferentes quimioterapias no tratamento de pacientes com síndrome mielodisplásica antes do transplante de células-tronco de doadores.
Administrar quimioterapia antes de um transplante de células-tronco de um doador ajuda a interromper o crescimento de células cancerígenas na medula óssea, incluindo células formadoras de sangue normais (células-tronco) e células cancerígenas, e pode impedir que a síndrome mielodisplásica volte após o transplante.
Quando as células-tronco saudáveis de um doador são infundidas no paciente, elas podem ajudar a medula óssea do paciente a produzir células-tronco, glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO: Os pacientes são randomizados para 1 de 2 braços de tratamento.
ARM A: Os pacientes recebem decitabina ou azacitidina por via intravenosa (IV) ou subcutânea (SC) por 7 dias. O tratamento é repetido a cada 28 dias por 4 ciclos de decitabina ou 6 ciclos de azacitidina na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
ARM B: Os pacientes recebem quimioterapia tipo indução por padrão de tratamento ou por protocolo experimental. Este estudo não requer um regime de quimioterapia específico para o Braço B.
Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados por 18 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98112
- Kaiser Permanente Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de síndrome mielodisplásica (SMD) de novo ou secundária, incluindo leucemia mielomonocítica crônica, conforme definido pelo sistema de classificação da Organização Mundial da Saúde de 2008
- Os pacientes devem ter doença mensurável exigindo citorredução, definida como uma contagem de mieloblastos na medula óssea >= 5% e < 20% no exame morfológico ou por citometria de fluxo nos casos em que o exame morfológico adequado não é possível
- Os pacientes devem ser considerados como tendo um risco aceitável de mortalidade precoce com quimioterapia intensiva, conforme determinado pelo médico assistente no momento da consulta inicial; uma vez que a terapia específica dentro de cada braço será determinada após a randomização, não há limite de disfunção orgânica ou status de desempenho para inclusão
- Considerado um potencial candidato a transplante; o médico assistente/tratando determinará a candidatura ao transplante no momento do consentimento
- Capaz de entender a natureza da investigação, riscos e benefícios potenciais do estudo e capaz de fornecer consentimento informado válido
Critério de exclusão:
- Um diagnóstico de leucemia promielocítica aguda, conforme definido pelo sistema de classificação da Organização Mundial da Saúde de 2008
- Tratamento prévio para SMD ou LMA com regime quimioterápico intensivo (quimioterapia de indução) ou agente hipometilante
- Ter qualquer outra doença concomitante grave ou histórico de disfunção orgânica grave ou doença envolvendo o coração, rim, fígado ou outro sistema orgânico que possa colocar o paciente em risco indevido de se submeter ao tratamento
- Pacientes com infecções sistêmicas fúngicas, bacterianas, virais ou outras infecções não controladas (definidas como exibindo sinais/sintomas contínuos relacionados à infecção e sem melhora, apesar de antibióticos apropriados ou outro tratamento)
- Mulheres que estão grávidas ou amamentando
- Homens e mulheres férteis que não desejam usar técnicas contraceptivas durante e por 12 meses após o tratamento
- Qualquer doença concomitante não controlada ou significativa, doença ou distúrbio psiquiátrico que comprometa a segurança ou a adesão do paciente, interfira no consentimento, na participação no estudo, no acompanhamento ou na interpretação dos resultados do estudo
- Evidência clínica sugestiva de envolvimento do sistema nervoso central (SNC) com SMD, a menos que uma punção lombar confirme a ausência de blastos leucêmicos no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Braço A (decitabina ou azacitidina)
Os pacientes recebem decitabina ou azacitidina IV ou SC de acordo com o padrão de atendimento.
O tratamento se repete de acordo com o padrão de atendimento, a cada 28 dias por 4 ciclos de decitabina ou 6 ciclos de azacitidina na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
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Estudos auxiliares
Outros nomes:
Dado IV ou SC
Outros nomes:
Dado IV ou SC
Outros nomes:
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Outro: Braço B (regime de quimioterapia tipo indução)
Os pacientes recebem a escolha do médico quanto ao padrão de atendimento ou outro protocolo experimental usando regime de quimioterapia de indução.
Nenhum regime específico é necessário.
Vários regimes são listados no protocolo apenas como exemplo.
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Estudos auxiliares
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência sem falhas (falha definida como morte ou recaída)
Prazo: 18 meses
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Sobrevida livre de falha em 18 meses (falha definida como morte ou recidiva).
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18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A qualidade de vida será avaliada usando o questionário de qualidade de vida (QV) da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC QLQ-C30).
Prazo: O questionário EORTC QLQ-C30 será coletado na triagem, após a conclusão da terapia (HMA 4-6 meses e até 6 meses para quimioterapia tipo indução) imediatamente antes da infusão de células-tronco e 100 (± 14) dias após a infusão de células-tronco (TCTH).
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A Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento da Qualidade de Vida do Câncer (EORTC QLQ-C30) (versão 3) é um questionário específico de 30 itens para medir a qualidade de vida relacionada à saúde (QV) em pacientes com câncer.
Inclui cinco escalas de funcionamento (físico, PF; papel, FR; cognitivo, CF; emocional, EF; e social, SF), três escalas de sintomas (fadiga, FA; dor, PA; e náuseas e vômitos, NV), uma avaliação global escala de estado de saúde/QV (CG) e seis itens únicos (dispneia, perda de apetite, distúrbios do sono, constipação, diarreia e impacto financeiro da doença e do tratamento).
Todos os itens empregam uma escala Likert de 4 pontos, variando de 1 (nada) a 4 (muito), com pontuações mais baixas representando um resultado melhor e pontuações mais altas um resultado pior; com exceção de dois itens da escala GL, que utilizam escalas de 7 pontos (1=muito ruim a 7=excelente), pontuações mais baixas representam pior resultado e pontuações mais altas representam melhor resultado.
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O questionário EORTC QLQ-C30 será coletado na triagem, após a conclusão da terapia (HMA 4-6 meses e até 6 meses para quimioterapia tipo indução) imediatamente antes da infusão de células-tronco e 100 (± 14) dias após a infusão de células-tronco (TCTH).
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A qualidade de vida será avaliada usando o EORTC QLQ-HDC29, um módulo suplementar que avalia a qualidade de vida durante e após quimioterapia em altas doses e transplante de células-tronco.
Prazo: O questionário EORTC QLQ-HDC29 será coletado após a conclusão da terapia (HMA 4-6 meses e até 6 meses para quimioterapia tipo indução) pré-infusão de células-tronco (TCTH) e 100 (± 14) dias após a infusão de células-tronco ( TCTH).
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Questionário de Qualidade de Vida da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer Quimioterapia de Alta Dose (EORTC QLQ-HDC29) é um questionário de qualidade de vida específico do tratamento que aborda efeitos colaterais específicos do tratamento, bem como questões emocionais, sociais e familiares para pacientes tratados com regimes de altas doses e HCT.
O módulo QLQ-HDC29 inclui 29 itens, consistindo em 6 escalas multi-item e 8 escalas de itens únicos; todos os itens empregam uma escala Likert de 4 pontos, variando de 1 (nada) a 4 (muito), com pontuações mais baixas representando um resultado melhor e pontuações mais altas um resultado pior, com exceção das questões 47 e 52 sendo a pontuação mais alta resultando em um resultado melhor e uma pontuação mais baixa em um resultado pior.
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O questionário EORTC QLQ-HDC29 será coletado após a conclusão da terapia (HMA 4-6 meses e até 6 meses para quimioterapia tipo indução) pré-infusão de células-tronco (TCTH) e 100 (± 14) dias após a infusão de células-tronco ( TCTH).
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Sobrevivência geral
Prazo: Até 18 meses
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A duração total do acompanhamento será de 18 meses a partir do início do tratamento (dia 1).
Quatro categorias foram adicionadas para participantes vivos 18 meses após o início do tratamento (dia 1) 1) Participantes vivos após 18 meses do início do tratamento que receberam transplante de células hematopoiéticas (TCH); 2) Participantes vivos após 18 meses do início do tratamento que não receberam HCT.; 3) Participantes falecidos após 18 meses do início do tratamento que receberam TCH; 4) Participantes falecidos após 18 meses do início do tratamento que não receberam HCT.
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Até 18 meses
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Número de pacientes que recidivaram após o transplante
Prazo: Até 18 meses
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Comparar qual dos dois, quimioterapia intensiva versus terapia baseada em agentes hipometilantes, tem um fator de recidiva após o transplante de células hematopoiéticas (HCT).
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Até 18 meses
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Número de participantes que receberam transplante de células hematopoiéticas (HCT).
Prazo: Até 18 meses
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Frequência com que os participantes receberam transplante de células hematopoiéticas (TCH)
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Até 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bart L. Scott, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Greenberg P, Cox C, LeBeau MM, Fenaux P, Morel P, Sanz G, Sanz M, Vallespi T, Hamblin T, Oscier D, Ohyashiki K, Toyama K, Aul C, Mufti G, Bennett J. International scoring system for evaluating prognosis in myelodysplastic syndromes. Blood. 1997 Mar 15;89(6):2079-88. Erratum In: Blood 1998 Feb 1;91(3):1100.
- Lowenberg B, Ossenkoppele GJ, van Putten W, Schouten HC, Graux C, Ferrant A, Sonneveld P, Maertens J, Jongen-Lavrencic M, von Lilienfeld-Toal M, Biemond BJ, Vellenga E, van Marwijk Kooy M, Verdonck LF, Beck J, Dohner H, Gratwohl A, Pabst T, Verhoef G; Dutch-Belgian Cooperative Trial Group for Hemato-Oncology (HOVON); German AML Study Group (AMLSG); Swiss Group for Clinical Cancer Research (SAKK) Collaborative Group. High-dose daunorubicin in older patients with acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2009 Sep 24;361(13):1235-48. doi: 10.1056/NEJMoa0901409. Erratum In: N Engl J Med. 2010 Mar 25;362(12):1155. Dosage error in published abstract; MEDLINE/PubMed abstract corrected; Dosage error in article text.
- Gooley TA, Chien JW, Pergam SA, Hingorani S, Sorror ML, Boeckh M, Martin PJ, Sandmaier BM, Marr KA, Appelbaum FR, Storb R, McDonald GB. Reduced mortality after allogeneic hematopoietic-cell transplantation. N Engl J Med. 2010 Nov 25;363(22):2091-101. doi: 10.1056/NEJMoa1004383.
- Deeg HJ, Storer B, Slattery JT, Anasetti C, Doney KC, Hansen JA, Kiem HP, Martin PJ, Petersdorf E, Radich JP, Sanders JE, Shulman HM, Warren EH, Witherspoon RP, Bryant EM, Chauncey TR, Getzendaner L, Storb R, Appelbaum FR. Conditioning with targeted busulfan and cyclophosphamide for hemopoietic stem cell transplantation from related and unrelated donors in patients with myelodysplastic syndrome. Blood. 2002 Aug 15;100(4):1201-7. doi: 10.1182/blood-2002-02-0527.
- Lim Z, Brand R, Martino R, van Biezen A, Finke J, Bacigalupo A, Beelen D, Devergie A, Alessandrino E, Willemze R, Ruutu T, Boogaerts M, Falda M, Jouet JP, Niederwieser D, Kroger N, Mufti GJ, De Witte TM. Allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation for patients 50 years or older with myelodysplastic syndromes or secondary acute myeloid leukemia. J Clin Oncol. 2010 Jan 20;28(3):405-11. doi: 10.1200/JCO.2009.21.8073. Epub 2009 Dec 14.
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- Yakoub-Agha I, de La Salmoniere P, Ribaud P, Sutton L, Wattel E, Kuentz M, Jouet JP, Marit G, Milpied N, Deconinck E, Gratecos N, Leporrier M, Chabbert I, Caillot D, Damaj G, Dauriac C, Dreyfus F, Francois S, Molina L, Tanguy ML, Chevret S, Gluckman E. Allogeneic bone marrow transplantation for therapy-related myelodysplastic syndrome and acute myeloid leukemia: a long-term study of 70 patients-report of the French society of bone marrow transplantation. J Clin Oncol. 2000 Mar;18(5):963-71. doi: 10.1200/JCO.2000.18.5.963.
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- Field T, Perkins J, Huang Y, Kharfan-Dabaja MA, Alsina M, Ayala E, Fernandez HF, Janssen W, Lancet J, Perez L, Sullivan D, List A, Anasetti C. 5-Azacitidine for myelodysplasia before allogeneic hematopoietic cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2010 Feb;45(2):255-60. doi: 10.1038/bmt.2009.134. Epub 2009 Jun 22.
- Lubbert M, Bertz H, Ruter B, Marks R, Claus R, Wasch R, Finke J. Non-intensive treatment with low-dose 5-aza-2'-deoxycytidine (DAC) prior to allogeneic blood SCT of older MDS/AML patients. Bone Marrow Transplant. 2009 Nov;44(9):585-8. doi: 10.1038/bmt.2009.64. Epub 2009 Apr 13.
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- Pautas C, Merabet F, Thomas X, Raffoux E, Gardin C, Corm S, Bourhis JH, Reman O, Turlure P, Contentin N, de Revel T, Rousselot P, Preudhomme C, Bordessoule D, Fenaux P, Terre C, Michallet M, Dombret H, Chevret S, Castaigne S. Randomized study of intensified anthracycline doses for induction and recombinant interleukin-2 for maintenance in patients with acute myeloid leukemia age 50 to 70 years: results of the ALFA-9801 study. J Clin Oncol. 2010 Feb 10;28(5):808-14. doi: 10.1200/JCO.2009.23.2652. Epub 2010 Jan 4.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de agosto de 2013
Conclusão Primária (Real)
26 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
26 de outubro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de março de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de março de 2013
Primeira postagem (Estimado)
18 de março de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Atributos da doença
- Doença
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Condições pré-cancerosas
- Doenças mielodisplásicas-mieloproliferativas
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Doença crônica
- Síndrome
- Síndromes Mielodisplásicas
- Pré-leucemia
- Leucemia Mielomonocítica Crônica
- Leucemia Mielomonocítica Juvenil
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Decitabina
- Azacitidina
Outros números de identificação do estudo
- 2661.00 (Outro identificador: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- NCI-2013-00538 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 2661
- RG9215001 (Outro identificador: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .