Chemioterapia nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica prima del trapianto di cellule staminali da donatore (ICT-HCT)

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di de novo o sindrome mielodisplastica secondaria (MDS), inclusa la leucemia mielomonocitica cronica, come definita dal sistema di classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità del 2008
• I pazienti devono avere una malattia misurabile che richieda la citoriduzione, definita come una conta dei mieloblasti del midollo osseo >= 5% e <20% all'esame morfologico o mediante citometria a flusso nei casi in cui non sia possibile un esame morfologico adeguato
• I pazienti devono essere considerati a rischio accettabile di mortalità precoce con chemioterapia intensiva, come determinato dal medico curante al momento della visita iniziale; poiché la terapia specifica all'interno di ciascun braccio sarà determinata dopo la randomizzazione, non vi è alcuna soglia di disfunzione d'organo o performance status per l'inclusione
• Considerato un potenziale candidato al trapianto; il medico curante/curante determinerà la candidatura al trapianto al momento del consenso
• In grado di comprendere la natura sperimentale, i potenziali rischi e benefici dello studio e in grado di fornire un consenso informato valido

Criteri di esclusione:

• Una diagnosi di leucemia promielocitica acuta come definita dal sistema di classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità del 2008
• Precedente trattamento per MDS o LMA con regime chemioterapico intensivo (chemioterapia di induzione) o agente ipometilante
• Avere qualsiasi altra grave malattia concomitante o avere una storia di grave disfunzione d'organo o malattia che coinvolge il cuore, i reni, il fegato o altri sistemi di organi che possono esporre il paziente a un rischio eccessivo di sottoporsi a trattamento
• Pazienti con un'infezione sistemica fungina, batterica, virale o di altro tipo non controllata (definita come esibizione di segni/sintomi in corso correlati all'infezione e senza miglioramento, nonostante gli antibiotici appropriati o altri trattamenti)
• Donne in gravidanza o allattamento
• Uomini e donne fertili che non vogliono utilizzare tecniche contraccettive durante e per i 12 mesi successivi al trattamento
• Qualsiasi malattia, malattia o disturbo psichiatrico concomitante non controllato o significativo che possa compromettere la sicurezza o la compliance del paziente, interferire con il consenso, la partecipazione allo studio, il follow-up o l'interpretazione dei risultati dello studio
• Evidenza clinica suggestiva di coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC) con MDS a meno che una puntura lombare non confermi l'assenza di blasti leucemici nel liquido cerebrospinale (CSF)