Kemoterapi til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom før donorstamcelletransplantation (ICT-HCT)

Inklusionskriterier:

• Diagnose af de novo eller sekundært myelodysplastisk syndrom (MDS), herunder kronisk myelomonocytisk leukæmi, som defineret af 2008 Verdenssundhedsorganisationens klassifikationssystem
• Patienter skal have målbar sygdom, der kræver cytoreduktion, defineret som et knoglemarvsmyeloblasttal >= 5 % og < 20 % ved morfologisk undersøgelse eller ved flowcytometri i tilfælde, hvor tilstrækkelig morfologisk undersøgelse ikke er mulig
• Patienter skal anses for at have en acceptabel risiko for tidlig dødelighed med intensiv kemoterapi som bestemt af den behandlende læge på tidspunktet for det første besøg; da den specifikke terapi inden for hver arm vil blive bestemt efter randomisering, er der ingen tærskel for organdysfunktion eller præstationsstatus for inklusion
• Anses som en potentiel transplantationskandidat; den behandlende/behandlende læge vil afgøre transplantationskandidat på tidspunktet for samtykket
• I stand til at forstå undersøgelsens karakter, potentielle risici og fordele ved undersøgelsen og i stand til at give gyldigt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• En diagnose af akut promyelocytisk leukæmi som defineret af Verdenssundhedsorganisationens klassifikationssystem fra 2008
• Tidligere behandling for MDS eller AML med intensiv kemoterapi (induktionskemoterapi) eller hypomethylerende middel
• Har nogen anden alvorlig samtidig sygdom, eller har en historie med alvorlig organdysfunktion eller sygdom, der involverer hjerte, nyre, lever eller andet organsystem, som kan sætte patienten i unødig risiko for at gennemgå behandling
• Patienter med en systemisk svampe-, bakteriel, viral eller anden infektion, der ikke er kontrolleret (defineret som udviser vedvarende tegn/symptomer relateret til infektionen og uden bedring på trods af passende antibiotika eller anden behandling)
• Kvinder, der er gravide eller ammer
• Fertile mænd og kvinder, der ikke er villige til at bruge præventionsteknikker under og i 12 måneder efter behandlingen
• Enhver ukontrolleret eller signifikant samtidig sygdom, sygdom eller psykiatrisk lidelse, der ville kompromittere patientsikkerhed eller compliance, forstyrre samtykke, undersøgelsesdeltagelse, opfølgning eller fortolkning af undersøgelsesresultater
• Klinisk bevis tyder på involvering af centralnervesystemet (CNS) med MDS, medmindre en lumbalpunktur bekræfter fraværet af leukæmi-blaster i cerebrospinalvæsken (CSF)