单剂量 Ferriprox® 在镰状细胞病患者中的吸收、代谢和排泄

纳入标准：

1. 男女不限，18-45岁（含）
2. 镰状细胞病的诊断，通过 Hb 电泳确认
3. 体重≥50公斤
4. 体重指数 (BMI) ≥ 18 且 ≤ 32 kg/m^2
5. >1.5 x 10^9/L 的中性粒细胞绝对计数 (ANC)
6. 育龄妇女必须同意在服药前 14 天和服药后 30 天内不进行性活动或使用可接受的节育方法
7. 具有生育能力的异性恋男性必须同意他或他的伴侣在服药前 14 天和服药后 30 天内使用有效的避孕方法

排除标准：

1. 对 Ferriprox 有超敏反应或异质反应的病史或存在
2. 在过去 3 个月内使用过 Ferriprox
3. 恶性肿瘤史
4. 肝功能异常的证据（血清丙氨酸转氨酶 (ALT) 水平 > 正常上限的 5 倍或肌酐水平 > 正常上限的 2 倍）
5. 根据调查员的判断，在筛选访视前的过去 3 个月内患有严重、不稳定的疾病，包括但不限于肝病、肾病、胃肠病、呼吸病、心血管病、内分泌病、神经病或免疫病
6. 在给药前一周或计划在给药当天进行血液透析
7. 提供血液样本的已知困难
8. 可能干扰药物吸收或可能影响药代动力学 (PK) 结果的胃肠道疾病或手术（例如，小肠或大肠切除术、发热情况、慢性腹泻、慢性呕吐、内分泌疾病、严重感染、急性炎症等）
9. 12 导联 ECG 的临床显着异常（例如，使用 Fridericia 公式 (QTcF) 校正的 QT 间期男性≥ 430 ms 或女性≥ 450 ms）
10. 在研究药物给药前至少 3 个月使用烟草/含尼古丁产品
11. 在过去 14 天内使用任何由尿苷二磷酸葡糖基转移酶 (UGT1A6) 代谢并因此可能影响 Ferriprox PK 的药物
12. 在研究药物给药前的过去 30 天内或该药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过研究药物治疗
13. 怀孕或哺乳的女性