Assorbimento, metabolismo ed escrezione di una singola dose di Ferriprox® in pazienti con anemia falciforme

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina, 18-45 anni (inclusi)
2. Diagnosi di anemia falciforme, confermata dall'elettroforesi Hb
3. Peso corporeo ≥ 50 kg
4. Indice di massa corporea (BMI) ≥ 18 e ≤ 32 kg/m^2
5. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) >1,5 x 10^9/L
6. Le donne in età fertile devono accettare di essere sessualmente inattive o di utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile per 14 giorni prima della somministrazione e per 30 giorni dopo
7. Un maschio eterosessuale fertile deve accettare che lui o il suo partner utilizzeranno un metodo contraccettivo efficace per 14 giorni prima della somministrazione e per 30 giorni dopo

Criteri di esclusione:

1. Storia o presenza di ipersensibilità o reazione idiosincratica a Ferriprox
2. Uso di Ferriprox negli ultimi 3 mesi
3. Storia di malignità
4. Evidenza di funzionalità epatica anormale (livello sierico di alanina transaminasi (ALT) > 5 volte il limite superiore della norma o livelli di creatinina > 2 volte il limite superiore della norma)
5. Una malattia grave e instabile, a giudizio dello sperimentatore, negli ultimi 3 mesi prima della visita di screening, incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie epatiche, renali, gastroenterologiche, respiratorie, cardiovascolari, endocrinologiche, neurologiche o immunologiche
6. Emodialisi durante la settimana prima della somministrazione o programmata per il giorno della somministrazione
7. Difficoltà nota nel fornire campioni di sangue
8. Disturbi o interventi chirurgici del tratto gastrointestinale che possono interferire con l'assorbimento del farmaco o possono altrimenti influenzare i risultati farmacocinetici (PK) (ad es. resezione dell'intestino tenue o crasso, condizioni febbrili, diarrea cronica, vomito cronico, malattia endocrina, infezioni gravi, infiammazioni, ecc.)
9. Anomalie clinicamente significative all'ECG a 12 derivazioni (ad esempio, intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) ≥ 430 ms nei maschi o ≥ 450 ms nelle femmine)
10. Uso di prodotti contenenti tabacco/nicotina per almeno 3 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio
11. Uso di farmaci negli ultimi 14 giorni che sono metabolizzati dall'enzima uridina difosfato glucosiltransferasi (UGT1A6) e che quindi potrebbero influenzare la farmacocinetica di Ferriprox
12. Trattamento con un farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni o 5 emivite di quel farmaco (a seconda di quale sia il più lungo) prima della somministrazione del farmaco in studio
13. Donna incinta o che allatta