Absorption, metabolism och utsöndring av en enstaka dos Ferriprox® hos patienter med sicklecellssjukdom
22 juli 2015 uppdaterad av: ApoPharma
Den farmakokinetiska profilen för en enstaka dos Ferriprox® hos patienter med sicklecellssjukdom
Syftet med denna studie är att utvärdera farmakokinetiken för deferipron och dess 3-O-glukuronidmetabolit efter administrering av en engångsdos på 1500 mg Ferriprox till patienter med sicklecellssjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en enarmad endosstudie av Ferriprox hos patienter med sicklecellssjukdom.
Patienter som befinns vara berättigade kommer att besöka kliniken dagen innan de får läkemedlet, för att återbekräfta lämpligheten och för att genomgå baslinjebedömningar, och kommer att få en engångsdos på 1500 mg Ferriprox under fasta.
Blod- och urinprover för farmakokinetisk bedömning kommer att samlas in under en 10-timmarsperiod.
Standardsäkerhetsbedömningar kommer att utföras under hela studien och patienter kommer att återkomma för en säkerhetsuppföljning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- CHUM-Hopital Notre-Dame
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 45 år (VUXEN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna, 18-45 år (inklusive)
- Diagnos av sicklecellssjukdom, bekräftad av Hb-elektrofores
- Kroppsvikt ≥ 50 kg
- Body mass index (BMI) ≥ 18 och ≤ 32 kg/m^2
- Absolut neutrofilantal (ANC) på >1,5 x 10^9/L
- Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att antingen vara sexuellt inaktiva eller använda en acceptabel preventivmetod i 14 dagar före dosering och i 30 dagar efteråt
- En fertil heterosexuell man måste gå med på att han eller hans partner kommer att använda en effektiv preventivmetod i 14 dagar före dosering och i 30 dagar efteråt.
Exklusions kriterier:
- Historik eller närvaro av överkänslighet eller idiosynkratisk reaktion mot Ferriprox
- Användning av Ferriprox under de senaste 3 månaderna
- Historia om malignitet
- Bevis på onormal leverfunktion (serumalanintransaminas (ALT)nivå > 5 gånger övre normalgräns eller kreatininnivåer >2 gånger övre normalgräns)
- En allvarlig, instabil sjukdom, enligt utredarens bedömning, inom de senaste 3 månaderna före screeningbesök inklusive men inte begränsat till lever-, njur-, gastro-enterologisk, respiratorisk, kardiovaskulär, endokrinologisk, neurologisk eller immunologisk sjukdom
- Hemodialys under veckan före dosering eller planerad för doseringsdagen
- Känd svårighet att ge blodprover
- Störningar eller kirurgi i mag-tarmkanalen som kan störa läkemedelsabsorptionen eller på annat sätt påverka de farmakokinetiska (PK) resultaten (t.ex. resektion av tunn- eller tjocktarmen, feber, kronisk diarré, kroniska kräkningar, endokrin sjukdom, svåra infektioner, akuta infektioner inflammationer etc.)
- Kliniskt signifikanta avvikelser på 12-avlednings-EKG (t.ex. QT-intervall korrigerat med Fridericias formel (QTcF) ≥ 430 ms hos män eller ≥ 450 ms hos kvinnor)
- Användning av produkter som innehåller tobak/nikotin i minst 3 månader före administrering av studieläkemedlet
- Användning av något läkemedel under de senaste 14 dagarna som metaboliseras av uridindifosfatglukosyltransferasenzymet (UGT1A6) och som därför kan påverka PK av Ferriprox
- Behandling med ett prövningsläkemedel under de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider av läkemedlet (beroende på vilket som är längst) före administrering av studieläkemedlet
- Gravid eller ammande kvinna
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
NO_INTERVENTION: Ferriprox
engångsdos på 1500 mg Ferriprox
|
En engångsdos på 1500 mg Ferriprox (tre 500 mg tabletter) administrerad under fasta
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Cmax för serumdeferipron och deferipron 3-O-glukuronid
Tidsram: 10 timmars intervall
|
Cmax (maximal uppmätt serumkoncentration) bedömdes under ett 10-timmarsintervall för deferipron och dess 3-O-glukuronidmetabolit.
Blodprov erhölls före dos och 0,25, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,66, 2, 2,5, 3, 4, 6, 8 och 10 timmar efter dos.
|
10 timmars intervall
|
|
Tmax för Deferipron och Deferipron 3-O-glukuronid
Tidsram: 10 timmars intervall
|
Tmax (tiden till den maximala uppmätta serumkoncentrationen) bedömdes över ett 10-timmarsintervall för deferipron och dess 3-O-glukuronidmetabolit. Blodprov erhölls före dos och 0,25, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,66, 2, 2,5, 3, 4, 6, 8 och 10 timmar efter dos. Resultaten av Tmax-parametern rapporteras som median och intervall (andra parametrar rapporteras som medelvärde och standardavvikelse). |
10 timmars intervall
|
|
AUC0-∞ för serumdeferipron och deferipron 3-O-glukuronid
Tidsram: 10 timmars intervall
|
AUC0-∞ (area under kurvan, noll till oändligt) bedömdes under ett 10-timmarsintervall för deferipron och dess 3-O-glukuronidmetabolit.
Blodprov erhölls före dos och 0,25, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,66, 2, 2,5, 3, 4, 6, 8 och 10 timmar efter dos.
|
10 timmars intervall
|
|
T1/2 för serumdeferipron och deferipron 3-O-glukuronid
Tidsram: 10 timmars intervall
|
T1/2 (skenbar terminal eliminationshalveringstid) utvärderades över ett 10-timmarsintervall för deferipron och dess 3-O-glukuronidmetabolit.
Blodprov erhölls före dos och 0,25, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,66, 2, 2,5, 3, 4, 6, 8 och 10 timmar efter dos.
|
10 timmars intervall
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Frekvens av negativa händelser
Tidsram: Från dag 1 (dosering) till dag 7 plus/minus 3 dagar (uppföljning)
|
Från dag 1 (dosering) till dag 7 plus/minus 3 dagar (uppföljning)
|
|
Frekvens av allvarliga biverkningar
Tidsram: Från dag 1 (dosering) till dag 30 efter dosering
|
Från dag 1 (dosering) till dag 30 efter dosering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Denis Soulieres, MD, CHUM - Hopital Notre-Dame
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 april 2014
Avslutad studie (FAKTISK)
1 april 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 april 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 april 2013
Första postat (UPPSKATTA)
19 april 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
24 juli 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 juli 2015
Senast verifierad
1 april 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LA41-0412
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .