Absorção, Metabolismo e Excreção de uma Única Dose de Ferriprox® em Pacientes com Doença Falciforme

Critério de inclusão:

1. Homem ou mulher, 18-45 anos (inclusive)
2. Diagnóstico de doença falciforme, confirmado por eletroforese de Hb
3. Peso corporal ≥ 50 kg
4. Índice de massa corporal (IMC) ≥ 18 e ≤ 32 kg/m^2
5. Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) de >1,5 x 10^9/L
6. Mulheres com potencial para engravidar devem concordar em ser sexualmente inativas ou usar um método anticoncepcional aceitável por 14 dias antes da administração e por 30 dias depois
7. Um homem heterossexual fértil deve concordar que ele ou sua parceira usarão um método contraceptivo eficaz por 14 dias antes da administração e por 30 dias depois

Critério de exclusão:

1. História ou presença de hipersensibilidade ou reação idiossincrática ao Ferriprox
2. Uso de Ferriprox nos últimos 3 meses
3. História de malignidade
4. Evidência de função hepática anormal (nível sérico de Alanina Transaminase (ALT) > 5 vezes o limite superior do normal ou níveis de creatinina > 2 vezes o limite superior do normal)
5. Uma doença grave e instável, conforme julgado pelo investigador, nos últimos 3 meses antes da visita de triagem, incluindo, entre outros, doença hepática, renal, gastroenterológica, respiratória, cardiovascular, endocrinológica, neurológica ou imunológica
6. Hemodiálise durante a semana anterior à administração ou planejada para o dia da administração
7. Dificuldade conhecida em fornecer amostras de sangue
8. Distúrbios ou cirurgia do trato gastrointestinal que podem interferir na absorção do medicamento ou influenciar os resultados farmacocinéticos (PK) (por exemplo, ressecção do intestino delgado ou grosso, condições febris, diarreia crônica, vômito crônico, doença endócrina, infecções graves, inflamações, etc.)
9. Anormalidades clinicamente significativas no ECG de 12 derivações (por exemplo, intervalo QT corrigido usando a fórmula de Fridericia (QTcF) ≥ 430 ms em homens ou ≥ 450 ms em mulheres)
10. Uso de produtos contendo tabaco/nicotina por pelo menos 3 meses antes da administração do medicamento do estudo
11. Uso de qualquer medicamento nos últimos 14 dias que seja metabolizado pela enzima uridina difosfato glucosiltransferase (UGT1A6) e, portanto, possa afetar a farmacocinética do Ferriprox
12. Tratamento com um medicamento experimental nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas desse medicamento (o que for mais longo) antes da administração do medicamento em estudo
13. Mulher grávida ou amamentando