Absorption, métabolisme et excrétion d'une dose unique de Ferriprox® chez les patients atteints de drépanocytose

Critère d'intégration:

1. Homme ou femme, 18-45 ans (inclus)
2. Diagnostic de drépanocytose, confirmé par électrophorèse Hb
3. Poids corporel ≥ 50 kg
4. Indice de masse corporelle (IMC) ≥ 18 et ≤ 32 kg/m^2
5. Nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 1,5 x 10^9/L
6. Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'être sexuellement inactives ou d'utiliser une méthode de contraception acceptable pendant 14 jours avant l'administration et pendant 30 jours après
7. Un homme hétérosexuel fertile doit accepter que lui ou sa partenaire utilisera une méthode de contraception efficace pendant 14 jours avant l'administration et pendant 30 jours après

Critère d'exclusion:

1. Antécédents ou présence d'hypersensibilité ou de réaction idiosyncratique à Ferriprox
2. Utilisation de Ferriprox au cours des 3 derniers mois
3. Antécédents de malignité
4. Preuve d'une fonction hépatique anormale (taux sérique d'alanine transaminase (ALT)> 5 fois la limite supérieure de la normale ou taux de créatinine> 2 fois la limite supérieure de la normale)
5. Une maladie grave et instable, telle que jugée par l'investigateur, au cours des 3 derniers mois avant la visite de dépistage, y compris, mais sans s'y limiter, les maladies hépatiques, rénales, gastro-entérologiques, respiratoires, cardiovasculaires, endocrinologiques, neurologiques ou immunologiques
6. Hémodialyse au cours de la semaine précédant l'administration ou prévue le jour de l'administration
7. Difficulté connue à fournir des échantillons de sang
8. Troubles ou chirurgie du tractus gastro-intestinal susceptibles d'interférer avec l'absorption du médicament ou d'influencer les résultats pharmacocinétiques (PK) (par exemple, résection de l'intestin grêle ou du gros intestin, états fébriles, diarrhée chronique, vomissements chroniques, maladie endocrinienne, infections graves, inflammations, etc.)
9. Anomalies cliniquement significatives sur l'ECG à 12 dérivations (par exemple, intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Fridericia (QTcF) ≥ 430 ms chez les hommes ou ≥ 450 ms chez les femmes)
10. Utilisation de produits contenant du tabac / de la nicotine pendant au moins 3 mois avant l'administration du médicament à l'étude
11. Utilisation de tout médicament au cours des 14 derniers jours qui est métabolisé par l'enzyme uridine diphosphate glucosyltransférase (UGT1A6) et qui pourrait donc affecter la pharmacocinétique de Ferriprox
12. Traitement avec un médicament expérimental au cours des 30 derniers jours ou 5 demi-vies de ce médicament (selon la plus longue) avant l'administration du médicament à l'étude
13. Femme enceinte ou allaitante