Absorción, metabolismo y excreción de una dosis única de Ferriprox® en pacientes con enfermedad de células falciformes

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer, 18-45 años de edad (inclusive)
2. Diagnóstico de enfermedad de células falciformes, confirmado por electroforesis de Hb
3. Peso corporal ≥ 50 kg
4. Índice de masa corporal (IMC) ≥ 18 y ≤ 32 kg/m^2
5. Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) >1,5 x 10^9/L
6. Las mujeres en edad fértil deben aceptar ser sexualmente inactivas o usar un método anticonceptivo aceptable durante 14 días antes de la dosificación y durante 30 días después.
7. Un hombre heterosexual fértil debe estar de acuerdo en que él o su pareja usarán un método anticonceptivo efectivo durante 14 días antes de la dosificación y durante 30 días después.

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes o presencia de hipersensibilidad o reacción idiosincrásica a Ferriprox
2. Uso de Ferriprox en los últimos 3 meses
3. Historia de malignidad
4. Evidencia de función hepática anormal (nivel de alanina transaminasa sérica (ALT) > 5 veces el límite superior de lo normal o niveles de creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal)
5. Una enfermedad grave e inestable, a juicio del investigador, dentro de los últimos 3 meses antes de la visita de selección, incluidas, entre otras, enfermedades hepáticas, renales, gastroenterológicas, respiratorias, cardiovasculares, endocrinológicas, neurológicas o inmunológicas.
6. Hemodiálisis durante la semana anterior a la dosificación o prevista para el día de la dosificación
7. Dificultad conocida para proporcionar muestras de sangre.
8. Trastornos o cirugía del tracto gastrointestinal que pueden interferir con la absorción del fármaco o pueden influir de otro modo en los resultados farmacocinéticos (PK) (p. ej., resección del intestino delgado o grueso, afecciones febriles, diarrea crónica, vómitos crónicos, enfermedad endocrina, infecciones graves, inflamaciones, etc)
9. Anomalías clínicamente significativas en el ECG de 12 derivaciones (p. ej., intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia (QTcF) ≥ 430 ms en hombres o ≥ 450 ms en mujeres)
10. Uso de productos que contienen tabaco/nicotina durante al menos 3 meses antes de la administración del fármaco del estudio
11. Uso de cualquier medicamento en los últimos 14 días que sea metabolizado por la enzima uridina difosfato glucosiltransferasa (UGT1A6) y, por lo tanto, podría afectar la farmacocinética de Ferriprox
12. Tratamiento con un fármaco en investigación en los últimos 30 días o 5 semividas de ese fármaco (lo que sea más largo) antes de la administración del fármaco del estudio
13. Mujer embarazada o lactante