小儿克罗恩病中的英夫利昔单抗自上而下 (ITSKids)
克罗恩病患儿的英夫利昔单抗自上而下研究
研究概览
详细说明
目的：本研究的目的是确定自上而下的治疗方法（在诊断时开具英夫利昔单抗和硫唑嘌呤）与通常的升级治疗方法（从泼尼松和硫唑嘌呤开始）相比，在中度至严重的小儿克罗恩病 (CD) 患者。
样本量：我们将包括 100 (2 x 50) 名患者。 使用这些数字，60% 和 85% (= 25) 的差异可以显示为 80% 的功效（2 边 α 0.05；nQuery Advisor）。
研究设计：一项国际开放标签随机对照试验 研究人群：患有新发、未经治疗的 CD 且具有中度至重度疾病活动的儿童（3-17 岁） 干预：患者将随机接受自上而下的 IFX治疗或常规升压治疗。
治疗组 1：自上而下的 IFX 治疗将包括总共 5 次 5 mg/kg 的 IFX 输注（在第 0、2 和 6 周进行 IFX 诱导，然后每 8 周进行 2 次维持输注）结合口服硫唑嘌呤 (AZA) 2-3 mg/kg 每天一次。 AZA 治疗将在最后一次 IFX 输注后继续，以维持缓解。
治疗组 2：升级治疗包括标准诱导治疗，口服泼尼松龙 1 mg/kg（最大剂量 40 mg），每天一次，持续 4 周，然后在 6 周内逐渐减量直至停止。 泼尼松龙将与口服 AZA 2-3 mg 联合使用，每日一次，作为维持治疗。
主要研究参数/终点：52 周时临床缓解，无需额外的 IBD 相关治疗或手术。 次要终点包括第 10 周和第 52 周的临床反应、缓解和粘膜愈合、生长和不良事件。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
患有新发、未经治疗的 CD 且 wPCDAI >40 评估为中度至重度疾病活动的儿童（3-17 岁，男性和女性）在基于 Porto 诊断为 CD 后将有资格纳入标准。
排除标准：
具有以下特征的患者将被排除在外：立即需要手术、因瘢痕形成而导致的症状性肠狭窄或狭窄、活动性肛周瘘管、严重合并症、严重感染如败血症或机会性感染、粪便培养阳性、艰难梭菌阳性化验、阳性结核菌素试验或胸片符合结核病或恶性肿瘤，那些已经开始接受 CD 特异性治疗。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：自顶向下
英夫利昔单抗和硫唑嘌呤；患者将接受 5 次 5 mg/kg 的英夫利昔单抗输注（在第 0、2 和 6 周进行 IFX 诱导，随后每 8 周进行 2 次维持输注）。
输注 5 次 IFX 后将停用 IFX。
患者还将接受口服硫唑嘌呤 2-3 mg/kg，每天一次作为维持治疗。
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其他名称：
其他名称：
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有源比较器：升压
泼尼松龙和硫唑嘌呤；患者将接受口服泼尼松龙 1 mg/kg（最大 40 mg）的诱导治疗，每天一次，持续 4 周，然后在 6 周内逐渐减量直至停药，并接受口服硫唑嘌呤 2-3 mg/kg，每日一次作为维持治疗。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无需额外的 CD 相关治疗或手术即可达到临床缓解
大体时间：52周
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临床缓解定义为小儿克罗恩病活动指数 (wPCDAI) 评分低于 10 分
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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粘膜愈合
大体时间：10 和 52 周
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通过内窥镜检查 (SES-CD) 和/或粪便钙卫蛋白（<100 微克/克）进行评估
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10 和 52 周
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随着时间的推移治疗失败率
大体时间：52周
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治疗失败：主要无反应、根据 wPCDAI 和药物不耐受的反应丧失
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52周
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临床反应和缓解率
大体时间：10周
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响应定义为与基线相比，PCDAI 分数下降超过 15 分。
缓解是PCDAI<10
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10周
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生长
大体时间：10 和 52 周
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身高和 BMI Z 分数、骨龄和青春期发育的变化
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10 和 52 周
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累积治疗使用
大体时间：52周
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52周
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不良事件发生率
大体时间：52周
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不良事件包括治疗副作用、疾病并发症（瘘管、脓肿、狭窄、手术、肠外表现）
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52周
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不需要额外的 CD 相关治疗或手术的长期年缓解率
大体时间：260周
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260周
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长期每年的临床缓解、反应和粘膜愈合（钙卫蛋白）率
大体时间：260周
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260周
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每年的耀斑数量
大体时间：260周
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260周
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累积治疗使用
大体时间：260周
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260周
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不良事件发生率
大体时间：260周
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260周
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
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英夫利昔单抗的药代动力学特性
大体时间：52周
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52周
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鉴定治疗反应的预测性生物标志物
大体时间：52周
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52周
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临床疾病活动度、粪便钙卫蛋白与内镜下疾病严重程度的相关性
大体时间：52周
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52周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Lissy Ridder, de, MD, PhD、Erasmus Medical Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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