Infliksymab Top-Down w pediatrycznej chorobie Leśniowskiego-Crohna (ITSKids)

Cel: Celem tego badania jest ustalenie, czy odgórne podejście do leczenia, polegające na przepisaniu infliksymabu i azatiopryny w momencie rozpoznania, daje lepsze wyniki w porównaniu ze zwykłym podejściem do leczenia stopniowego, zaczynając od prednizonu i azatiopryny, w umiarkowanych do u dzieci z ciężką postacią choroby Leśniowskiego-Crohna (CD).

Wielkość próby: Uwzględnimy 100 (2 x 50) pacjentów. Przy tych liczbach różnicę 60% i 85% (= 25) można pokazać z potęgą 80% (2-stronna α 0,05; nQuery Advisor).

Projekt badania: międzynarodowe, otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie Populacja badana: Dzieci (w wieku 3-17 lat) z nowo rozpoznaną, nieleczoną postacią CD o umiarkowanej do ciężkiej aktywności choroby Interwencja: Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednego z odgórnych IFX leczenie lub konwencjonalne leczenie stopniowe.

Ramię leczenia 1: Odgórne leczenie IFX będzie się składać łącznie z 5 infuzji IFX po 5 mg/kg (indukcja IFX w tygodniu 0, 2 i 6, a następnie 2 infuzje podtrzymujące co 8 tygodni) w połączeniu z doustną azatiopryną (AZA) 2-3 mg/kg raz dziennie. Terapia AZA będzie kontynuowana po ostatnim wlewie IFX w celu utrzymania remisji.

Ramię leczenia 2: Leczenie stopniowe będzie polegać na standardowym leczeniu wprowadzającym doustnym prednizolonem w dawce 1 mg/kg mc. (maksymalnie 40 mg) raz dziennie przez 4 tygodnie, a następnie stopniowym zmniejszaniu dawki przez 6 tygodni do zakończenia leczenia. Prednizolon będzie łączony z doustnym AZA 2-3 mg, raz dziennie, jako leczenie podtrzymujące.

Główne parametry badania/punkty końcowe: Remisja kliniczna po 52 tygodniach bez konieczności dodatkowej terapii lub operacji związanej z nieswoistym zapaleniem jelit. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują odpowiedź kliniczną, remisję i wygojenie błony śluzowej w 10. i 52. tygodniu, wzrost i zdarzenia niepożądane.