Infliximab Top-down bei pädiatrischem Crohn (ITSKids)

Ziel: Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob ein Top-down-Behandlungsansatz, bei dem Infliximab und Azathioprin bei der Diagnose verschrieben werden, im Vergleich zum üblichen Step-up-Behandlungsansatz, beginnend mit Prednison und Azathioprin, bei mittelschweren bis schweren Erkrankungen zu besseren Ergebnissen führt. Patienten mit schwerem pädiatrischem Morbus Crohn (CD).

Stichprobengröße: Wir werden 100 (2 x 50) Patienten einschließen. Mit diesen Zahlen lässt sich bei einer Potenz von 80 % (2-seitig α 0,05; nQuery Advisor) ein Unterschied von 60 % und 85 % (= 25) darstellen.

Studiendesign: eine internationale, offene, randomisierte, kontrollierte Studie. Studienpopulation: Kinder (Alter 3–17 Jahre) mit neu aufgetretener, unbehandelter Zöliakie mit mittelschwerer bis schwerer Krankheitsaktivität. Intervention: Die Patienten werden randomisiert einer der beiden Top-Down-IFXs zugeteilt Behandlung oder konventionelle Intensivbehandlung.

Behandlungsarm 1: Die Top-Down-IFX-Behandlung besteht aus insgesamt 5 IFX-Infusionen von 5 mg/kg (IFX-Induktion in Woche 0, 2 und 6, gefolgt von 2 Erhaltungsinfusionen alle 8 Wochen) in Kombination mit oralem Azathioprin (AZA). 2-3 mg/kg einmal täglich. Die AZA-Therapie wird nach der letzten IFX-Infusion fortgesetzt, um die Remission aufrechtzuerhalten.

Behandlungsarm 2: Die Intensivbehandlung besteht aus einer Standard-Induktionsbehandlung mit oralem Prednisolon 1 mg/kg (maximal 40 mg) einmal täglich über 4 Wochen, gefolgt von einer Ausschleichphase über 6 Wochen bis zum Ende. Als Erhaltungstherapie wird Prednisolon einmal täglich mit 2–3 mg oralem AZA kombiniert.

Hauptparameter/Endpunkte der Studie: Klinische Remission nach 52 Wochen ohne Notwendigkeit einer zusätzlichen IBD-bezogenen Therapie oder Operation. Zu den sekundären Endpunkten zählen klinisches Ansprechen, Remission und Schleimhautheilung in Woche 10 und 52, Wachstum und unerwünschte Ereignisse.