Infliximab top-down nel Crohn pediatrico (ITSKids)

Obiettivo: Lo scopo di questo studio è determinare se un approccio terapeutico dall'alto verso il basso, prescrivendo infliximab e azatioprina alla diagnosi, produce risultati migliori rispetto al consueto approccio terapeutico graduale, a partire da prednison e azatioprina, in pazienti da moderati a pazienti pediatrici gravi con malattia di Crohn (MC).

Dimensione del campione: includeremo 100 (2 x 50) pazienti. Con questi numeri è possibile visualizzare una differenza del 60% e dell'85% (= 25) con una potenza dell'80% (2-sided α 0.05; nQuery Advisor).

Disegno dello studio: uno studio controllato randomizzato internazionale in aperto Popolazione dello studio: bambini (età 3-17 anni) con CD di nuova insorgenza, non trattati, con attività della malattia da moderata a grave Intervento: i pazienti saranno randomizzati a uno IFX top-down trattamento o trattamento step-up convenzionale.

Braccio di trattamento 1: il trattamento IFX top-down consisterà in un totale di 5 infusioni di IFX da 5 mg/kg (induzione di IFX alle settimane 0, 2 e 6, seguita da 2 infusioni di mantenimento ogni 8 settimane) combinate con azatioprina orale (AZA) 2-3 mg/kg una volta al giorno. La terapia con AZA continuerà dopo l'ultima infusione di IFX per mantenere la remissione.

Braccio di trattamento 2: il trattamento intensivo consisterà in un trattamento di induzione standard con prednisolone orale 1 mg/kg (massimo 40 mg) una volta al giorno per 4 settimane, seguito da una riduzione graduale in 6 settimane fino all'interruzione. Il prednisolone sarà combinato con AZA orale 2-3 mg, una volta al giorno, come trattamento di mantenimento.

Principali parametri/endpoint dello studio: remissione clinica a 52 settimane senza necessità di ulteriori terapie o interventi chirurgici correlati all'IBD. Gli endpoint secondari includono la risposta clinica, la remissione e la guarigione della mucosa alla settimana 10 e 52, la crescita e gli eventi avversi.