Infliximab shora dolů u pediatrického Crohna (ITSKids)

Cíl: Účelem této studie je zjistit, zda léčebný přístup shora dolů, předepisování infliximabu a azathioprinu při diagnóze, přináší lepší výsledky ve srovnání s obvyklým postupným léčebným přístupem, počínaje prednisonem a azathioprinem, u středně až dětští pacienti s těžkou Crohnovou chorobou (CD).

Velikost vzorku: Zařadíme 100 (2 x 50) pacientů. S těmito čísly lze zobrazit rozdíl 60 % a 85 % (= 25) při mocnině 80 % (2-sided α 0,05; nQuery Advisor).

Design studie: mezinárodní otevřená randomizovaná kontrolovaná studie Populace studie: Děti (ve věku 3-17 let) s nově vzniklým, neléčeným CD se středně těžkou až těžkou aktivitou onemocnění Intervence: Pacienti budou randomizováni buď do IFX shora dolů léčba nebo konvenční postupná léčba.

Léčebné rameno 1: Léčba IFX shora dolů se bude skládat z celkem 5 infuzí IFX 5 mg/kg (indukce IFX v týdnu 0, 2 a 6, následovaná 2 udržovacími infuzemi každých 8 týdnů) v kombinaci s perorálním azathioprinem (AZA) 2-3 mg/kg jednou denně. Léčba AZA bude pokračovat po poslední infuzi IFX, aby byla zachována remise.

Léčebné rameno 2: Zvyšující se léčba bude sestávat ze standardní indukční léčby perorálním prednisolonem 1 mg/kg (maximálně 40 mg) jednou denně po dobu 4 týdnů, s následným snižováním za 6 týdnů až do ukončení. Prednisolon bude kombinován s perorálním AZA 2-3 mg jednou denně jako udržovací léčba.

Hlavní parametry/koncové body studie: Klinická remise v 52. týdnu bez nutnosti další terapie nebo chirurgického zákroku souvisejícího s IBD. Sekundární cílové parametry zahrnují klinickou odpověď, remisi a hojení sliznic v týdnu 10 a 52, růst a nežádoucí účinky.