碱疗法治疗镰状细胞病的疗效、安全性研究和益处
2019年3月18日 更新者：Jane Little、University Hospitals Cleveland Medical Center
镰状细胞病 (SCD) 患者的碱疗法 - 疗效、安全性和有益效果的评估
本研究的目的是评估碱给药对镰状细胞病 (SCD) 和血清碳酸氢盐水平降低的患者碳酸氢盐和钾水平的影响。
该研究是一项前瞻性非盲法评估，通过 4 周的观察和两个连续的 4 周递增口服碳酸氢钠治疗疗程，对补碱的耐受性和疗效进行评估。
研究概览
详细说明
主要目标：
评估碱给药对 SCD 和血清碳酸氢盐水平降低患者的碳酸氢盐和钾水平的影响。
次要目标：
评估碱给药对改善溶血和肾功能受损后遗症的影响，即 LDH、Hgb、网织红细胞计数、红细胞半衰期和肌肉强度、维生素 D 水平和骨转换标志物。
评估碱给药对肾小管炎症标志物的影响。
评估 SCD 和肾功能不全患者的实质内铁。 将监测患有镰状细胞病的碱患者的安全性和不良事件。 这项研究将补充目前关于管理具有肾功能不全和酸碱紊乱的 SCD 患者的临床重要子集的知识。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 96年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 伴有 HbSS 的镰状细胞病患者
- 肾小球滤过率 30 毫克/克。
- 年龄≥18岁
排除标准：
- 以前用碱（包括碳酸氢钠、碳酸钙或小苏打）进行过慢性治疗
- 碳酸氢盐水平 >25 mEq/L
- 失代偿性心力衰竭
- 不受控制的收缩压 >140 mm/Hg（SCD 中收缩压高血压的临界值低于非 SCD）
- 中重度下肢水肿
- 预计在 6 个月内进展为 ESRD
- 肾移植
- 最近 3 个月内接受过免疫抑制剂治疗
- 进入研究后 1 周内出现血管闭塞性 (VOC)
- 活动性（开放性）腿部溃疡
- 最近 3 个月内羟基脲剂量的变化，除非稳定剂量的自限性中断
- 8 周内输血，除非长期输血
- 怀孕
- 无法给予知情同意
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：碳酸氢钠
患者将在基线每两周监测一次，持续 12 周，前 4 周建立稳定的基线，随后进行 8 周的碱治疗，如下所示：
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口服碳酸氢钠片剂，起始剂量为 0.6 mEQ/Kg 体重，并将在 4 周时增加一次至 0.9 mEQ/Kg 体重。 每周计划： 0-4 周：基线连续测量，无治疗 4-8 周：*~0.6 mEq/kg 碳酸氢钠片剂的理想体重，分为 TID 给药 8-12 周：*~0.9 mEq/kg 理想体重碳酸氢钠片剂分为 TID 剂量 * 最接近的剂量为 650 mg (7.74 mEq) 理想体重由以下公式定义（Devine 计算）： 理想体重（男性）= 50 + 2.3（身高（英寸）- 60） 理想体重（女性）= 45.5 + 2.3（身高（英寸）- 60）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清碳酸氢盐水平
大体时间：12周
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评估碱给药对 SCD 和血清碳酸氢盐水平降低患者的碳酸氢盐和钾水平的影响。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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溶血标志物
大体时间：12周
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评估碱给药对改善溶血和肾功能受损后遗症的影响，即 LDH、Hgb、网织红细胞计数、红细胞半衰期和肌肉强度、维生素 D 水平和骨转换标志物。
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12周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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管状效应
大体时间：12周
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评估碱给药对肾小管炎症标志物的影响。
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jane Little, MD、University Hospitals Cleveland Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年6月1日
初级完成 (实际的)
2019年3月1日
研究完成 (实际的)
2019年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年7月3日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月9日
首次发布 (估计)
2013年7月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月18日
最后验证
2018年2月1日
更多信息
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