Skuteczność, badanie bezpieczeństwa i korzyści z terapii alkalicznej w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
Terapia alkaliczna u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) — ocena skuteczności, bezpieczeństwa i korzystnych efektów
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Podstawowy cel:
Ocena wpływu podawania alkaliów na poziomy wodorowęglanów i potasu u pacjentów z SCD i obniżonym poziomem wodorowęglanów w surowicy.
Cele drugorzędne:
Ocena wpływu podawania alkaliów na poprawę hemolizy i następstwa upośledzonej czynności nerek, tj. odpowiednio LDH, Hgb, liczbę retikulocytów, okres półtrwania krwinek czerwonych i siłę mięśni, poziom witaminy D i markery obrotu kostnego.
Ocena wpływu podawania zasad na markery zapalenia kanalików nerkowych.
Ocena śródmiąższowego żelaza u pacjentów z SCD i dysfunkcją nerek. Monitorowane będzie bezpieczeństwo i zdarzenia niepożądane pacjentów alkalicznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Badania te uzupełnią obecną wiedzę na temat postępowania w klinicznie istotnej podgrupie osób z SCD, u których występuje niewydolność nerek i zaburzenia równowagi kwasowo-zasadowej.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z HbSS
- eGFR 30 mg/g.
- Wiek ≥18 lat
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze przewlekłe leczenie alkaliami (w tym wodorowęglanem sodu, węglanem wapnia lub sodą oczyszczoną)
- Poziom wodorowęglanów >25 mEq/L
- Zdekompensowana niewydolność serca
- Niekontrolowane skurczowe ciśnienie krwi >140 mm/Hg (wartość graniczna dla nadciśnienia skurczowego w SCD jest niższa niż w przypadku innych niż SCD)
- Umiarkowany do ciężkiego obrzęk kończyn dolnych
- Przewidywana progresja do ESRD w ciągu 6 miesięcy
- Przeszczep nerki
- Leczenie lekami immunosupresyjnymi w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Vasoocclusive (VOC) w ciągu 1 tygodnia od rozpoczęcia badania
- Aktywny (otwarty) owrzodzenie nogi
- Zmiana dawki hydroksymocznika w ciągu ostatnich 3 miesięcy, chyba że nastąpiła samoistna przerwa w stałej dawce
- Transfuzja krwi w ciągu 8 tygodni, z wyjątkiem przewlekłych transfuzji
- Ciąża
- Niemożność wyrażenia świadomej zgody
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wodorowęglan sodu
Pacjenci będą monitorowani w wyjściowych odstępach dwutygodniowych przez 12 tygodni, pierwsze 4 tygodnie w celu ustalenia stabilnej linii podstawowej, a następnie 8 tygodni terapii zasadowej, w następujący sposób:
|
Doustne tabletki wodorowęglanu sodu podawane w dawce początkowej 0,6 mEQ/kg masy ciała i będą zwiększane jednorazowo, w 4 tygodniu, do 0,9 mEQ/kg masy ciała. Plan tygodniowy: 0-4 tygodnie: Pomiar seryjny na początku badania, bez terapii 4-8 tygodni: *~0,6 mEq/kg idealnej masy ciała tabletek wodorowęglanu sodu podzielone na dawkowanie trzy razy na dobę 8-12 tygodni: *~0,9 mEq/kg idealnej masy ciała tabletek wodorowęglanu sodu podzielonych na dawkowanie TID * do najbliższej dawki 650 mg (7,74 mEq) Idealną masę ciała określają następujące wzory (obliczenia Devine'a): Idealna masa ciała (mężczyźni) = 50 + 2,3 (wzrost (cale) - 60) Idealna masa ciała (kobiety) = 45,5 + 2,3 (wzrost (cale) - 60)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziom wodorowęglanów w surowicy
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Ocena wpływu podawania alkaliów na poziomy wodorowęglanów i potasu u pacjentów z SCD i obniżonym poziomem wodorowęglanów w surowicy.
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Markery hemolizy
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Ocena wpływu podawania alkaliów na poprawę hemolizy i następstwa upośledzonej czynności nerek, tj. odpowiednio LDH, Hgb, liczbę retikulocytów, okres półtrwania krwinek czerwonych i siłę mięśni, poziom witaminy D i markery obrotu kostnego.
|
12 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Efekt rurkowy
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Ocena wpływu podawania zasad na markery zapalenia kanalików nerkowych.
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Jane Little, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby Urologiczne
- Choroby hematologiczne
- Niewydolność nerek
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Brak równowagi kwasowo-zasadowej
- Choroby nerek
- Niewydolność nerek, przewlekła
- Anemia, sierpowata komórka
- Kwasica
Inne numery identyfikacyjne badania
- 09-12-13
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .