Estudio de eficacia, seguridad y beneficio de la terapia alcalina en la enfermedad de células falciformes
Terapia alcalina en sujetos con enfermedad de células falciformes (SCD): evaluación de la eficacia, la seguridad y los efectos beneficiosos
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo primario:
Evaluar el efecto de la administración de álcalis sobre los niveles de bicarbonato y potasio en pacientes con SCD y niveles reducidos de bicarbonato sérico.
Objetivos secundarios:
Evaluar el efecto de la administración de álcali en la mejora de la hemólisis y las secuelas de la función renal alterada, es decir, LDH, Hgb, recuento de reticulocitos, vida media de glóbulos rojos y fuerza muscular, niveles de vitamina D y marcadores de recambio óseo, respectivamente.
Evaluar la influencia de la administración de álcalis sobre los marcadores de inflamación de los túbulos renales.
Evaluar el hierro intraparenquimatoso en pacientes con ECF y disfunción renal. Se monitorearán la seguridad y los eventos adversos de los pacientes alcalinos con enfermedad de células falciformes. Esta investigación complementará el conocimiento actual sobre el manejo del subconjunto clínicamente importante de personas con SCD que tienen insuficiencia renal y perturbación ácido-base.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con enfermedad de células falciformes con HbSS
- FGe 30 mg/g.
- Edad ≥18 años
Criterio de exclusión:
- Tratamiento crónico previo con álcali (incluyendo bicarbonato de sodio, carbonato de calcio o bicarbonato de sodio)
- Nivel de bicarbonato >25 mEq/L
- Insuficiencia cardiaca descompensada
- Presión arterial sistólica no controlada >140 mm/Hg (el límite para la hipertensión sistólica en SCD es más bajo que en no SCD)
- Edema moderado a severo de las extremidades inferiores
- Progresión proyectada a ESRD dentro de los 6 meses
- Trasplante de riñón
- Tratamiento con inmunosupresores en los últimos 3 meses
- Vasooclusivo (VOC) dentro de 1 semana del ingreso al estudio
- Úlcera de pierna activa (abierta)
- Cambio en la dosis de hidroxiurea en los últimos 3 meses, a menos que haya una interrupción autolimitada de una dosis estable
- Transfusión de sangre dentro de las 8 semanas, a menos que se trate de transfusiones crónicas
- El embarazo
- Incapacidad para dar consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Bicarbonato de sodio
Los pacientes serán monitoreados a intervalos quincenales al inicio durante 12 semanas, las primeras 4 semanas para establecer un inicio estable, seguidas de 8 semanas de terapia alcalina, de la siguiente manera:
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Los comprimidos orales de bicarbonato de sodio se administrarán a una dosis inicial de 0,6 mEQ/Kg de peso corporal y se incrementará una vez, a las 4 semanas, hasta 0,9 mEQ/Kg de peso corporal. Programación semanal: 0-4 semanas: Medición en serie al inicio, sin terapia 4-8 semanas: *~0,6 mEq/kg de peso corporal ideal de tabletas de bicarbonato de sodio divididas en dosis TID 8-12 semanas: *~0,9 mEq/kg de peso corporal ideal de tabletas de bicarbonato de sodio divididas en dosis TID * a la dosis más cercana de 650 mg (7,74 mEq) El peso corporal ideal se define mediante las siguientes fórmulas (cálculo divino): Peso corporal ideal (hombres) = 50 + 2,3 (Altura (in) - 60) Peso corporal ideal (mujeres) = 45,5 + 2,3 (Altura (in) - 60)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel de bicarbonato sérico
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Evaluar el efecto de la administración de álcalis sobre los niveles de bicarbonato y potasio en pacientes con SCD y niveles reducidos de bicarbonato sérico.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Marcadores de hemólisis
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Evaluar el efecto de la administración de álcali en la mejora de la hemólisis y las secuelas de la función renal alterada, es decir, LDH, Hgb, recuento de reticulocitos, vida media de glóbulos rojos y fuerza muscular, niveles de vitamina D y marcadores de recambio óseo, respectivamente.
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12 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Efecto tubular
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Evaluar la influencia de la administración de álcalis sobre los marcadores de inflamación de los túbulos renales.
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jane Little, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades hematológicas
- Insuficiencia renal
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Desequilibrio ácido-base
- Enfermedades Renales
- Insuficiencia Renal Crónica
- Anemia de células falciformes
- Acidosis
Otros números de identificación del estudio
- 09-12-13
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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