Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid, veiligheid en voordeel van alkalitherapie bij sikkelcelziekte

18 maart 2019 bijgewerkt door: Jane Little, University Hospitals Cleveland Medical Center

Alkalitherapie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (SCD) - Evaluatie van werkzaamheid, veiligheid en gunstige effecten

Het doel van deze studie is om het effect van alkalitoediening op bicarbonaat- en kaliumspiegels te beoordelen bij patiënten met sikkelcelziekte (SCD) en verlaagde serumbicarbonaatspiegels. De studie is een prospectieve niet-geblindeerde evaluatie van de verdraagbaarheid en werkzaamheid van alkalische repletie met 4 weken observatie en twee opeenvolgende kuren van 4 weken van escalerende orale natriumbicarbonaatbehandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoofddoel:

Om het effect van alkali-toediening op bicarbonaat- en kaliumspiegels te beoordelen bij patiënten met SCD en verlaagde serumbicarbonaatspiegels.

Secundaire doelstellingen:

Om het effect van alkalitoediening op verbetering van de hemolyse en op de gevolgen van een verminderde nierfunctie te beoordelen, dwz respectievelijk LDH, Hgb, aantal reticulocyten, halfwaardetijd van rode bloedcellen en spierkracht, vitamine D-spiegels en markers van botomzetting.

Om de invloed van alkali-toedieningen op markers van ontsteking van de niertubuli te beoordelen.

Om intraparenchymaal ijzer te evalueren bij patiënten met SCZ en nierdisfunctie. De veiligheid en bijwerkingen van alkalische patiënten met sikkelcelziekte zullen worden gecontroleerd. Dit onderzoek vormt een aanvulling op de huidige kennis over het beheer van de klinisch belangrijke subgroep van mensen met plotselinge hartdood die nierinsufficiëntie en zuur-base-verstoring hebben.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 96 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met sikkelcelziekte met HbSS
  • eGFR 30 mg/g.
  • Leeftijd ≥18 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere chronische behandeling met alkali (waaronder natriumbicarbonaat, calciumcarbonaat of zuiveringszout)
  • Bicarbonaatgehalte >25 mEq/L
  • Gedecompenseerd hartfalen
  • Ongecontroleerde systolische bloeddruk >140 mm/Hg (de grenswaarde voor systolische hypertensie bij SCD is lager dan bij niet-SCD)
  • Matig tot ernstig oedeem van de onderste ledematen
  • Verwachte progressie naar ESRD binnen 6 maanden
  • Niertransplantatie
  • Behandeling met immunosuppressiva in de afgelopen 3 maanden
  • Vaso-occlusief (VOC) binnen 1 week na aanvang van de studie
  • Actieve (open) beenzweer
  • Verandering van de dosis hydroxyureum in de afgelopen 3 maanden, tenzij een zelfbeperkte onderbreking van een stabiele dosis
  • Bloedtransfusie binnen 8 weken, tenzij bij chronische transfusies
  • Zwangerschap
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Natriumbicarbonaat
Patiënten zullen gedurende 12 weken met een tweewekelijks basisinterval worden gecontroleerd, de eerste 4 weken om een ​​stabiele basislijn vast te stellen, gevolgd door 8 weken alkalische therapie, als volgt:
Geneesmiddel: Natriumbicarbonaat

Orale natriumbicarbonaattabletten toegediend met een startdosis van 0,6 mEQ/kg lichaamsgewicht en zal eenmaal, na 4 weken, worden verhoogd tot 0,9 mEQ/kg lichaamsgewicht.

Wekelijkse planning:

0-4 weken: seriële meting bij baseline, zonder therapie 4-8 weken: *~0,6 mEq/kg van het ideale lichaamsgewicht van natriumbicarbonaattabletten verdeeld in driemaal daagse dosering 8-12 weken: *~0,9 mEq/kg van het ideale lichaamsgewicht van natriumbicarbonaattabletten verdeeld in TID-dosering

* tot de dichtstbijzijnde dosis van 650 mg (7,74 mEq)

Het ideale lichaamsgewicht wordt bepaald door de volgende formules (Devine Calculation):

Ideaal lichaamsgewicht (mannen) = 50 + 2,3 (lengte (inch) - 60) Ideaal lichaamsgewicht (vrouwen) = 45,5 + 2,3 (lengte (inch) - 60)

Andere namen:
  • Alkali therapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serum bicarbonaat niveau
Tijdsspanne: 12 weken
Om het effect van alkali-toediening op bicarbonaat- en kaliumspiegels te beoordelen bij patiënten met SCD en verlaagde serumbicarbonaatspiegels.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemolyse-markers
Tijdsspanne: 12 weken
Om het effect van alkalitoediening op verbetering van de hemolyse en op de gevolgen van een verminderde nierfunctie te beoordelen, dwz respectievelijk LDH, Hgb, aantal reticulocyten, halfwaardetijd van rode bloedcellen en spierkracht, vitamine D-spiegels en markers van botomzetting.
12 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Buisvormig effect
Tijdsspanne: 12 weken
Om de invloed van alkali-toedieningen op markers van ontsteking van de niertubuli te beoordelen.
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jane Little, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

10 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 09-12-13

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren