Effekt, säkerhetsstudie och nytta av alkaliterapi vid sicklecellssjukdom
Alkaliterapi hos personer med sicklecellssjukdom (SCD) - Utvärdering av effektivitet, säkerhet och fördelaktiga effekter
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Huvudmål:
Att bedöma effekten av alkaliadministration på bikarbonat- och kaliumnivåer hos patienter med SCD och sänkta serumbikarbonatnivåer.
Sekundära mål:
Att bedöma effekten av alkaliadministrering på förbättring av hemolys och på följder av nedsatt njurfunktion, dvs LDH, Hgb, retikulocytantal, halveringstid för röda blodkroppar och muskelstyrka, vitamin D-nivåer respektive markörer för benomsättning.
För att bedöma inverkan av alkaliadministrationer på markörer för njurtubuliinflammation.
Att utvärdera intraparenkymalt järn hos patienter med SCD och njurdysfunktion. Säkerhet och biverkningar av alkalipatienter med sicklecellssjukdom kommer att övervakas. Denna forskning kommer att komplettera nuvarande kunskap om hantering av den kliniskt viktiga undergruppen av personer med SCD som har njurinsufficiens och syra-bas-störning.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Sicklecellspatienter med HbSS
- eGFR 30mg/g.
- Ålder ≥18 år
Exklusions kriterier:
- Tidigare kronisk behandling med alkali (inklusive natriumbikarbonat, kalciumkarbonat eller bakpulver)
- Bikarbonatnivå >25 mekv/l
- Dekompenserad hjärtsvikt
- Okontrollerat systoliskt blodtryck >140 mm/Hg (gränsvärdet för systolisk hypertoni vid SCD är lägre än vid icke-SCD)
- Måttligt till allvarligt ödem i nedre extremiteterna
- Beräknad progression till ESRD inom 6 månader
- Njurtransplantation
- Behandling med immunsuppressiva medel under de senaste 3 månaderna
- Vasoocklusive (VOC) inom 1 vecka från studiestart
- Aktivt (öppet) bensår
- Förändring i hydroxyurea-dosen under de senaste 3 månaderna, såvida inte ett självbegränsat avbrott av en stabil dos
- Blodtransfusion inom 8 veckor, såvida inte vid kroniska transfusioner
- Graviditet
- Oförmåga att ge informerat samtycke
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Natriumbikarbonat
Patienterna kommer att övervakas med baslinjeintervall varannan vecka i 12 veckor, de första 4 veckorna för att etablera en stabil baslinje, följt av 8 veckors alkaliterapi enligt följande:
|
Orala natriumbikarbonattabletter administrerade i en startdos på 0,6 mEQ/kg kroppsvikt och kommer att eskaleras en gång, efter 4 veckor, till 0,9 mEQ/kg kroppsvikt. Veckoschema: 0-4 veckor: Seriemätning vid baslinjen, utan terapi 4-8 veckor: *~0,6 mEq/kg ideal kroppsvikt av natriumbikarbonattabletter uppdelat i TID-dosering 8-12 veckor: *~0,9 mEq/kg ideal kroppsvikt av natriumbikarbonattabletter uppdelade i TID-dosering * till närmaste dos på 650 mg (7,74 mEq) Ideal kroppsvikt definieras av följande formler (Devine Calculation): Ideal kroppsvikt (män) = 50 + 2,3 (höjd (in) - 60) Ideal kroppsvikt (kvinnor) = 45,5 + 2,3 ( höjd (in) - 60)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Serumbikarbonatnivå
Tidsram: 12 veckor
|
Att bedöma effekten av alkaliadministration på bikarbonat- och kaliumnivåer hos patienter med SCD och sänkta serumbikarbonatnivåer.
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemolysmarkörer
Tidsram: 12 veckor
|
Att bedöma effekten av alkaliadministrering på förbättring av hemolys och på följder av nedsatt njurfunktion, dvs LDH, Hgb, retikulocytantal, halveringstid för röda blodkroppar och muskelstyrka, vitamin D-nivåer respektive markörer för benomsättning.
|
12 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Rörformig effekt
Tidsram: 12 veckor
|
För att bedöma inverkan av alkaliadministrationer på markörer för njurtubuliinflammation.
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Jane Little, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 09-12-13
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .