Az alkáliterápia hatékonysági, biztonsági tanulmánya és előnyei sarlósejtes betegségben
Lúgterápia sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegeknél – A hatékonyság, a biztonság és a jótékony hatások értékelése
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Elsődleges feladat:
A lúg beadás bikarbonát- és káliumszintre gyakorolt hatásának felmérése SCD-ben és depressziós szérumbikarbonát-szintben szenvedő betegeknél.
Másodlagos célok:
A lúgok beadása a hemolízis javulására és a károsodott veseműködés következményeire, azaz az LDH-ra, a Hgb-re, a retikulocitaszámra, a vörösvértestek felezési idejére és az izomerőre, a D-vitamin-szintre és a csontcsere markereire gyakorolt hatásának felmérésére.
A lúgok beadásának a vesetubulus-gyulladás markereire gyakorolt hatásának felmérése.
Az intraparenchymális vas értékelése SCD-ben és veseelégtelenségben szenvedő betegeknél. A sarlósejtes betegségben szenvedő alkáli betegek biztonságát és nemkívánatos eseményeit ellenőrizni fogják. Ez a kutatás kiegészíti a veseelégtelenségben és sav-bázis zavarban szenvedő betegek klinikailag fontos alcsoportjának kezelésével kapcsolatos jelenlegi ismereteket.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- HbSS-ben szenvedő sarlósejtes betegek
- eGFR 30 mg/g.
- Életkor ≥18 év
Kizárási kritériumok:
- Korábbi krónikus lúgkezelés (beleértve a nátrium-hidrogén-karbonátot, kalcium-karbonátot vagy szódabikarbónát)
- Bikarbonát szint >25 mekv/L
- Dekompenzált szívelégtelenség
- Nem kontrollált szisztolés vérnyomás >140 mm/Hg (a szisztolés magas vérnyomás határértéke SCD-ben alacsonyabb, mint nem SCD-ben)
- Közepes-súlyos alsó végtagi ödéma
- Az ESRD előrejelzése 6 hónapon belül
- Veseátültetés
- Immunszuppresszív kezelés az elmúlt 3 hónapban
- Vasookkluzív (VOC) a vizsgálatba lépést követő 1 héten belül
- Aktív (nyílt) lábszárfekély
- A hidroxi-karbamid dózisának változása az elmúlt 3 hónapban, kivéve, ha a stabil dózis önkorlátozott megszakítása
- Vérátömlesztés 8 héten belül, kivéve, ha krónikus transzfúzió esetén
- Terhesség
- Képtelenség tájékozott beleegyezést adni
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Szódabikarbóna
A betegeket a kiindulási állapot kéthetente 12 héten keresztül monitorozni kell, az első 4 hétben a stabil kiindulási állapot megállapítása érdekében, majd 8 hetes lúgterápia következik, az alábbiak szerint:
|
Orális nátrium-hidrogén-karbonát tabletták, amelyeket 0,6 mEQ/testtömeg-kg kezdő dózisban adnak be, és egyszer, 4 héten belül 0,9 mEQ/ttkg-ra emelik. Heti beosztás: 0-4 hét: Sorozatos mérés kiinduláskor, terápia nélkül 4-8 hét: *~0,6 mEq/kg ideális testsúly nátrium-hidrogén-karbonát tabletták háromszori adagra osztva 8-12 hét: *~0,9 mEq/kg ideális testsúly a nátrium-hidrogén-karbonát tabletta háromszori adagra osztva * a legközelebbi 650 mg-os (7,74 mekv.) dózisig Az ideális testsúlyt a következő képletek határozzák meg (Devine számítás): Ideális testsúly (férfiak) = 50 + 2,3 (magasság (hüvelyk) - 60) Ideális testsúly (nők) = 45,5 + 2,3 ( magasság (hüvelyk) - 60)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szérum bikarbonát szint
Időkeret: 12 hét
|
A lúg beadás bikarbonát- és káliumszintre gyakorolt hatásának felmérése SCD-ben és depressziós szérumbikarbonát-szintben szenvedő betegeknél.
|
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hemolízis markerek
Időkeret: 12 hét
|
A lúgok beadása a hemolízis javulására és a károsodott veseműködés következményeire, azaz az LDH-ra, a Hgb-re, a retikulocitaszámra, a vörösvértestek felezési idejére és az izomerőre, a D-vitamin-szintre és a csontcsere markereire gyakorolt hatásának felmérésére.
|
12 hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tubuláris hatás
Időkeret: 12 hét
|
A lúgok beadásának a vesetubulus-gyulladás markereire gyakorolt hatásának felmérése.
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jane Little, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Urológiai betegségek
- Hematológiai betegségek
- Veseelégtelenség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Sav-bázis egyensúlyhiány
- Vesebetegségek
- Veseelégtelenség, krónikus
- Vérszegénység, sarlósejtes
- Acidózis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 09-12-13
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .