一项评估皮下给药戈利木单抗（一种人抗 TNFα 抗体）在患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的儿科患者中的安全性和药代动力学的研究
2023年5月9日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
一项 1b 期开放标签研究，以评估皮下给药戈利木单抗（一种人抗 TNFα 抗体）在患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的儿科受试者中的安全性和药代动力学
本研究的目的是在患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎 (UC) 的儿科参与者（2 至 17 岁）中评估皮下（皮下）给予戈利木单抗的药代动力学（身体对研究药物的作用）和安全性).
研究概览
详细说明
这是一项开放标签（[参与者和研究者]都知道参与者将接受什么治疗）和多中心研究。
该研究分为 2 个部分：第 1 部分：药代动力学部分（第 0 周至第 14 周）；第 2 部分：研究扩展（第 14 周至第 114 周）。
本研究的重点是评估戈利木单抗的药代动力学和安全性。
此外，还将评估戈利木单抗短期治疗的疗效。
在第 6 周出现临床反应的参与者将继续接受开放标签戈利木单抗维持治疗，并将在第 14 周进入研究延期。在第 6 周未出现临床反应的参与者将退出戈利木单抗的进一步治疗。
在第 114 周，研究者认为可能受益于继续治疗的参与者将有资格继续接受每 4 周一次的戈利木单抗治疗，直至在该国家/地区获得治疗儿科 UC 的上市许可，或直至做出决定已被禁止在儿科 UC 中寻求适应症。
大约 30 名参与者将参加这项研究。
参与者参与研究的总持续时间约为 126 周或更长。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
35
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦
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Hvidovre、丹麦
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Beer Sheva、以色列
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Haifa、以色列
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Jerusalem、以色列
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
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Graz、奥地利
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Wien、奥地利
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Aachen、德国
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Muenchen、德国
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Brussel、比利时
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Brussels、比利时
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Paris、法国
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Rzeszow Poland、波兰
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Warszawa、波兰
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国
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California
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Los Angeles、California、美国
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San Francisco、California、美国
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、美国
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、美国
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Washington
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Seattle、Washington、美国
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Nijmegen、荷兰
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Rotterdam、荷兰
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 中度至重度溃疡性结肠炎 (UC) 定义为 Mayo 评分（用于评估 UC 治疗的评分）为 6 至 12，包括 2 或更多的内窥镜子评分。
- 必须目前正在接受以下疗法的治疗，或有对以下疗法中至少一种没有反应的病史，或有医学禁忌症：口服或静脉注射皮质类固醇，6-巯基嘌呤和硫唑嘌呤，或者必须有或已经有有皮质类固醇依赖史（即无法在 UC 症状恢复的情况下成功减量皮质类固醇）或在过去一年中需要超过 3 个疗程的皮质类固醇
- 筛查前无潜伏性或活动性结核病史
- 首次给予研究药物前水痘和麻疹的阳性保护性抗体效价
排除标准：
- 在进入研究后 12 周内患有严重的广泛性 UC，可能需要进行结肠切除术（手术切除结肠）
- UC 仅限于直肠或小于 20 cm 的结肠
- 造口的存在
- 瘘管的存在或病史
- 有克罗恩病（一种炎症性大肠病）的证据
- 既往接受过抗肿瘤坏死因子治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：戈利木单抗
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戈利木单抗将皮下给药。
对于体重低于 45 公斤的参与者，戈利木单抗在第 0 周的剂量为 90 mg/m2（最高 200 mg），第 2、6 和 10 周为 45 mg/m2（最高 100 mg）。
对于体重 45 公斤或以上的参与者，第 0 周的戈利木单抗剂量为 200 毫克，第 2、6 和 10 周为 100 毫克。
从第 14 周开始，对于体重低于 45 公斤和 45 公斤或以上的参与者，戈利木单抗的剂量将分别为 45 毫克/平方米和 100 毫克，每 4 周一次。
从第 18 周开始，体重 45 公斤或以上的参与者可以选择在经过适当培训后在家中使用戈利木单抗。
在第 14 周或之后的任何时间，参与者可以选择将戈利木单抗的剂量减少至 50 毫克（体重 45 公斤或以上）或 22.5 毫克/平方米（低于 45 公斤），具体由研究者决定。
根据研究者对参与者溃疡性结肠炎疾病活动增加的评估，允许将单次剂量增加回 100 mg 或 45 mg/m2。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 6 周时的血清戈利木单抗浓度
大体时间：第 6 周
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将在给予研究药物之前收集样品。
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第 6 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 6 周达到临床反应的参与者人数
大体时间：第 6 周
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临床反应定义为 Mayo 评分较基线下降大于或等于 30% 且大于或等于 3 分，直肠出血子分数较基线下降 1 分或更多或直肠出血子分数的 0 或 1。
Mayo 评分由 4 个分项组成（大便频率、直肠出血、内窥镜检查结果和医生的整体评估），评分为 0（正常）至 3（严重）。
总分计算为 4 个子分数的总和，数值范围为 0 到 12 分，其中 3 到 5 = 轻度； 6 到 10 = 中度； 11 到 12 = 严重。
较高的分数表示疾病的恶化。
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第 6 周
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将在第 6 周达到临床缓解的参与者人数（通过 Mayo 评分衡量）
大体时间：第 6 周
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临床缓解定义为 Mayo 评分小于或等于 2 分，且没有单个子评分大于 1。
Mayo 评分由 4 个分项组成（大便频率、直肠出血、内窥镜检查结果和医生的整体评估），评分为 0（正常）至 3（严重）。
总分计算为 4 个子分数的总和，数值范围为 0 到 12 分，其中 3 到 5 = 轻度； 6 到 10 = 中度； 11 到 12 = 严重。
较高的分数表示疾病的恶化。
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第 6 周
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通过小儿溃疡性结肠炎活动指数 (PUCAI) 评分衡量的第 6 周将达到临床缓解的参与者人数
大体时间：第 6 周
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临床缓解被定义为小于 10 的分数，它将通过 PUCAI 分数来衡量，PUCAI 分数是溃疡性结肠炎疾病活动的一种无创测量。
PUCAI 评分由 6 个量表组成（腹痛 [0 至 10 分]、直肠出血 [0 至 30 分]、粪便稠度 [0 至 10 分]、大便次数 [0 至 15 分]、夜间排便 [分0 到 10]，以及活动水平 [0 到 10 分]）。
总分范围从 0 到 85 分，计算为 6 个量表的总和，减少 20 分被认为是最低限度的临床重要变化。
分数越高表示疾病越严重。
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第 6 周
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第 6 周粘膜愈合的参与者人数
大体时间：第 6 周
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粘膜愈合是通过 Mayo 评分的 0（正常或非活动性疾病）或 1（轻度疾病）的内窥镜分项计算的。
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第 6 周
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通过小儿溃疡性结肠炎活动指数 (PUCAI) 评分衡量的第 54 周和第 110 周将达到临床缓解的参与者人数
大体时间：第 54 周和第 110 周
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临床缓解被定义为小于 10 的分数，它将通过 PUCAI 分数来衡量，PUCAI 分数是溃疡性结肠炎疾病活动的一种无创测量。
PUCAI 评分由 6 个量表组成（腹痛 [0 至 10 分]、直肠出血 [0 至 30 分]、粪便稠度 [0 至 10 分]、大便次数 [0 至 15 分]、夜间排便 [分0 到 10]，以及活动水平 [0 到 10 分]）。
总分范围从 0 到 85 分，计算为 6 个量表的总和，减少 20 分被认为是最低限度的临床重要变化。
分数越高表示疾病越严重。
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第 54 周和第 110 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年8月9日
初级完成 (实际的)
2015年2月18日
研究完成 (实际的)
2022年9月1日
研究注册日期
首次提交
2013年7月12日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月12日
首次发布 (估计)
2013年7月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月9日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CR101676
- CNTO148UCO1001 (其他标识符：Janssen Research & Development, LLC)
- 2012-004366-18 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
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