Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter beoordeling van de veiligheid en farmacokinetiek van subcutaan toegediende golimumab, een humaan anti-TNFα-antilichaam, bij pediatrische patiënten met matige tot ernstige actieve colitis ulcerosa

9 mei 2023 bijgewerkt door: Janssen Research & Development, LLC

Een open-label fase 1b-onderzoek om de veiligheid en farmacokinetiek te beoordelen van subcutaan toegediende golimumab, een humaan anti-TNFα-antilichaam, bij pediatrische proefpersonen met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa

Het doel van deze studie is het evalueren van de farmacokinetiek (wat het lichaam met de onderzoeksmedicatie doet) en de veiligheid van subcutaan (onder de huid) toegediende golimumab bij pediatrische deelnemers (in de leeftijd van 2 tot 17 jaar) met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa (CU). ).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label (zowel [deelnemers als onderzoeker] weten welke behandeling deelnemers zullen krijgen) en multicenter onderzoek. Het onderzoek bestaat uit 2 delen: Deel 1: farmacokinetisch gedeelte (week 0 tot week 14); Deel 2: studieverlenging (week 14 t/m week 114). De focus van deze studie is het evalueren van de farmacokinetiek en veiligheid van golimumab. Daarnaast zal de werkzaamheid van kortdurende therapie met golimumab worden geëvalueerd. Deelnemers die in week 6 een klinische respons vertoonden, blijven open-label golimumab-onderhoudstherapie ontvangen en zullen in week 14 deelnemen aan de verlenging van het onderzoek. Deelnemers die in week 6 geen klinische respons vertonen, zullen worden teruggetrokken uit verdere behandeling met golimumab. In week 114 komen deelnemers die, naar de mening van de onderzoeker, baat kunnen hebben bij voortzetting van de behandeling, in aanmerking om elke 4 weken golimumab te blijven krijgen totdat in dat land een vergunning voor het in de handel brengen is verkregen voor de behandeling van CU bij kinderen, of totdat er een beslissing is genomen. gemaakt om geen indicatie na te streven voor CU bij kinderen. Er zullen ongeveer 30 deelnemers aan dit onderzoek deelnemen. De totale duur van studiedeelname voor een deelnemer zal circa 126 weken of langer zijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussel, België
      • Brussels, België
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken
      • Hvidovre, Denemarken
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
      • Muenchen, Duitsland
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
  • Israël
      • Beer Sheva, Israël
      • Haifa, Israël
      • Jerusalem, Israël
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk
  • Polen
      • Rzeszow Poland, Polen
      • Warszawa, Polen
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
      • San Francisco, California, Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Matige tot ernstige colitis ulcerosa (UC), gedefinieerd door een Mayo-score (een score die wordt gebruikt om de behandeling van CU te beoordelen) van 6 tot en met 12, inclusief een endoscopische subscore van 2 of meer.
  • Moet momenteel worden behandeld met, of een voorgeschiedenis hebben van niet reageren op, of een medische contra-indicatie hebben voor ten minste 1 van de volgende therapieën: orale of intraveneuze corticosteroïden, 6-mercaptopurine en azathioprine OF moet ofwel hebben of hebben gehad een voorgeschiedenis van afhankelijkheid van corticosteroïden (d.w.z. het onvermogen om corticosteroïden met succes af te bouwen zonder terugkeer van de symptomen van CU) OF meer dan 3 kuren met corticosteroïden nodig had in het afgelopen jaar
  • Geen voorgeschiedenis van latente of actieve tuberculose voorafgaand aan screening
  • Positieve beschermende antilichaamtiters tegen waterpokken en mazelen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksmiddel

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige uitgebreide CU hebben waarvoor waarschijnlijk een colectomie (chirurgische verwijdering van de dikke darm) nodig is binnen 12 weken na aanvang van het onderzoek
  • Laat CU beperkt zijn tot alleen het rectum of tot minder dan 20 cm van het colon
  • Aanwezigheid van een stoma
  • Aanwezigheid of geschiedenis van een fistel
  • Bewijs hebben van de ziekte van Crohn (een inflammatoire dikkedarmziekte)
  • Eerdere blootstelling aan therapie met antitumornecrosefactor

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Golimumab
Geneesmiddel: Golimumab
Golimumab wordt subcutaan toegediend. Voor deelnemers die minder dan 45 kg wegen, is de dosis golimumab in week 0 90 mg/m2 (tot 200 mg) en 45 mg/m2 (tot 100 mg) in week 2, 6 en 10. Voor deelnemers die 45 kg of meer wegen, is de dosis golimumab in week 0 200 mg en 100 mg in week 2, 6 en 10. Vanaf week 14 zal de dosis golimumab 45 mg/m2 en 100 mg zijn, elke 4 weken voor deelnemers die respectievelijk minder dan 45 kg en 45 kg of meer wegen. Vanaf week 18 hebben deelnemers die 45 kg of meer wegen de mogelijkheid om golimumab thuis toe te dienen na een goede training. In week 14 of op enig moment daarna hebben de deelnemers de mogelijkheid om hun dosis golimumab te verlagen tot 50 mg (gewicht van 45 kg of meer) of 22,5 mg/vierkante meter (minder dan 45 kg) naar goeddunken van de onderzoeker. Een enkele dosisverhoging terug naar 100 mg of 45 mg/m2 is toegestaan ​​op basis van de beoordeling door de onderzoeker van een toename van de activiteit van colitis ulcerosa bij een deelnemer.
Andere namen:
  • Simponi

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serum golimumab-concentraties in week 6
Tijdsspanne: Week 6
Voorafgaand aan de toediening van de onderzoeksmedicatie wordt een monster genomen.
Week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat klinische respons bereikt in week 6
Tijdsspanne: Week 6
Klinische respons wordt gedefinieerd als een afname ten opzichte van de uitgangswaarde in de Mayo-score met meer dan of gelijk aan 30 procent en groter dan of gelijk aan 3 punten, met ofwel een afname ten opzichte van de uitgangswaarde in de rectale bloedingssubscore van 1 of meer of een rectale bloedingssubscore van 0 of 1. De Mayo-score bestaat uit 4 subscores (ontlastingsfrequentie, rectale bloeding, endoscopiebevindingen en globale beoordeling door de arts), beoordeeld van 0 (normaal) tot 3 (ernstig). De totale score wordt berekend als de som van 4 subscores en waarden variëren van 0 tot 12 scores, waarbij 3 tot 5 = mild; 6 tot 10 = matig; en 11 tot 12 = ernstig. Hogere scores wijzen op verergering van de ziekte.
Week 6
Aantal deelnemers dat in week 6 klinische remissie bereikt, gemeten aan de hand van de Mayo-score
Tijdsspanne: Week 6
Klinische remissie wordt gedefinieerd als een Mayo-score van minder dan of gelijk aan 2 punten, zonder individuele subscore van meer dan 1. De Mayo-score bestaat uit 4 subscores (ontlastingsfrequentie, rectale bloeding, endoscopiebevindingen en globale beoordeling door de arts), beoordeeld van 0 (normaal) tot 3 (ernstig). De totale score wordt berekend als de som van 4 subscores en waarden variëren van 0 tot 12 scores, waarbij 3 tot 5 = mild; 6 tot 10 = matig; en 11 tot 12 = ernstig. Hogere scores wijzen op verergering van de ziekte.
Week 6
Aantal deelnemers dat in week 6 klinische remissie zal bereiken, gemeten aan de hand van de Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI)-score
Tijdsspanne: Week 6
Klinische remissie wordt gedefinieerd als een score van minder dan 10 en wordt gemeten aan de hand van de PUCAI-scores, een niet-invasieve maatstaf voor de activiteit van colitis ulcerosa. De PUCAI-score bestaat uit 6 schalen (buikpijn [punten 0 tot 10], rectale bloeding [punten 0 tot 30], consistentie ontlasting [punten 0 tot 10], aantal ontlastingen [punten 0 tot 15], nachtelijke stoelgang [punten 0 tot 10] en activiteitenniveau [punten 0 tot 10]). De totale score varieert van 0 tot 85 punten, waarbij deze wordt berekend als de som van de 6 schalen en een afname van 20 punten wordt beschouwd als een minimaal klinisch belangrijke verandering. Hogere scores duiden op een ernstiger ziekte.
Week 6
Aantal deelnemers met mucosale genezing in week 6
Tijdsspanne: Week 6
Mucosale genezing wordt berekend door endoscopie-subscore van de Mayo-score van 0 (normale of inactieve ziekte) of 1 (milde ziekte).
Week 6
Aantal deelnemers dat klinische remissie zal bereiken in week 54 en week 110, gemeten aan de hand van de Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI)-score
Tijdsspanne: Week 54 en week 110
Klinische remissie wordt gedefinieerd als een score van minder dan 10 en wordt gemeten aan de hand van de PUCAI-score, een niet-invasieve maatstaf voor de activiteit van colitis ulcerosa. De PUCAI-score bestaat uit 6 schalen (buikpijn [punten 0 tot 10], rectale bloeding [punten 0 tot 30], consistentie ontlasting [punten 0 tot 10], aantal ontlastingen [punten 0 tot 15], nachtelijke stoelgang [punten 0 tot 10] en activiteitenniveau [punten 0 tot 10]). De totale score varieert van 0 tot 85 punten, waarbij deze wordt berekend als de som van de 6 schalen en een afname van 20 punten wordt beschouwd als een minimaal klinisch belangrijke verandering. Hogere scores duiden op een ernstiger ziekte.
Week 54 en week 110

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 februari 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 juli 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

16 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CR101676
  • CNTO148UCO1001 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2012-004366-18 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren