自体骨髓基质细胞局部给药治疗慢性截瘫的安全性研究 (CME-LEM1)
2019年3月28日 更新者：Jesús Vaquero Crespo, M.D.、Puerta de Hierro University Hospital
评估从骨髓基质中获得的自体干细胞在脊髓外伤中局部给药的安全性的第一阶段试点研究
本研究的目的是确认自体骨髓基质细胞在受损神经组织局部给药的安全性和检测效果。
研究概览
详细说明
这是一项 I 期临床试验，单中心，非随机，非对照，开放式前瞻性随访一组慢性脊髓损伤 (SCI) 患者，这些患者接受了局部给药的骨髓自体基质细胞（蛛网膜下腔）和髓内）通过鞘内显微注射和三个月后，通过腰椎蛛网膜下腔注射。
每名患者的最短随访时间为首次给药后 12 个月，或者直至死亡（如果之前发生过）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、西班牙、28222
- Hospital Puerta de Hierro
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 岁至 60 岁之间的男性或女性，由于脊髓（椎体 C6 和 L1 之间的脊柱节段）创伤性损伤而长期存在 18 岁或以上的功能性后遗症，并且被认为是不可逆转的（对任何其他治疗无反应）。 在这项研究中，当脊髓损伤后至少 6 个月的随访期后没有功能恢复的迹象时，病变被认为是慢性形成的。 60 岁以上骨髓基质细胞体外扩增的低潜力证明了年龄上限是合理的。
- 完全性截瘫，损伤部位以下运动和感觉功能丧失（美国脊髓损伤协会损伤 (ASIA) 量表 A 级。
- 脊髓损伤MRI形态可见，无提示脊髓横断的图像，脊髓两端分离。
- 跟踪治疗方案后的进化可能性，并在整个随访期间遵守物理治疗。
- 根据良好临床实践 (GCP) 和当地法规，在任何研究程序之前获得的书面知情同意书。
- 根据实验室标准，血液学参数和肌酐、血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 (SGOT) 和血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 (SGPT) 在正常范围内是可以接受的，但是，根据研究者，小的非显着偏差是可以接受的。
排除标准：
- 怀孕和哺乳
- 全身性疾病代表治疗的额外风险
- 对他们可能在康复理疗治疗中的合作有疑问的患者，或负面报告之前的心理评估。
- 神经影像学数据显示脊髓部分与脊髓末端部分分离
- 在过去五年中诊断或治疗的当前肿瘤性疾病
- 接受造血生长因子治疗或需要稳定抗凝治疗的患者
- 添加神经退行性疾病
- 药物滥用史、精神疾病或对细胞扩增过程中使用的蛋白质产品过敏
- HIV阳性血清学和梅毒
- 乙型肝炎或丙型肝炎活动性 根据研究者的意见，如果体格检查结果、异常临床检查结果或其他医学相关条目、社会或心理社会因素可能对研究产生负面影响。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：间充质干细胞疗法
自体骨髓成体间充质干细胞在体外扩增。
通过鞘内注射（蛛网膜下腔和髓内）给药。
取决于中央髓质创伤后损伤：以 100x106 的最小剂量给予骨髓基质干细胞 (MSC)，然后在 3 个月后给予 30x106 MSC 的蛛网膜下腔
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局部干细胞管理
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全-不良事件数
大体时间：长达 12 个月
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在第一次干细胞给药后的第一周每天进行可能的不良反应的临床评估，然后每周进行一次直到 6 个月的随访，然后在第 9 个月和第 12 个月进行。
遵循 MedDRA 标准 |
长达 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用 ASIA 量表的功效-敏感性恢复
大体时间：手术前（基线访问）和手术后 3、6、9、12 个月（随访期）的敏感性
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敏感性恢复使用 ASIA（美国脊髓损伤协会）量表测量表面敏感性（LTS）、疼痛敏感性（PPS）和关键肌肉（MS）的运动功能程度。 MS、LTS 和 PPS 的总和构成了 ASIA 总分。 最低可能得分为 0 分。 对于感觉正常的患者，最高可能得分为 224 分。 术前、术后3、6、9、12个月获得ASIA评分。 在所有时间点获得 12 名患者的平均值和标准差并进行统计分析。 |
手术前（基线访问）和手术后 3、6、9、12 个月（随访期）的敏感性
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基于 IANR-SCIFRS 量表（疼痛部分）的慢性疼痛水平的疗效变化
大体时间：手术前（基线访问）和手术后 3、6、9、12 个月（随访期）慢性疼痛水平的变化
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慢性疼痛水平的变化，由国际神经修复学协会 (IANR) 的 IANR-SCIFRS（脊髓损伤功能评定量表 (SCI-FRS)）的疼痛部分测量。 最低可能得分为 0 分，最高可能得分为 48 分，得分 48 分表示所有类别的功能正常，0 分表示严重程度的功能障碍（对日常生活有重大影响）。 疼痛归为无痛；轻度疼痛，普通止痛药，有效；剧烈疼痛，需要麻醉剂；极度疼痛，不受控制。 |
手术前（基线访问）和手术后 3、6、9、12 个月（随访期）慢性疼痛水平的变化
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功效-作为 SSEP 患者数量测量的神经生理学参数的变化（体感诱发电位）
大体时间：神经生理参数改善水平变化（基线访视）及术后6、12个月（随访期）
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神经生理学参数（SSEPs，体感诱发电位）的变化测量为 SSEPs 患者的数量，每位患者在治疗前以及手术后 6 个月和 12 个月进行神经生理学研究，主要关注是否存在体感诱发电位电位 (SSEPs)、头皮磁刺激引起的运动诱发电位 (MEPs) 的存在与否，以及损伤下肌肉运动单位电位的肌电图 (EMG) 记录。
在任何患者的细胞治疗之前，都记录了 SSEP。
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神经生理参数改善水平变化（基线访视）及术后6、12个月（随访期）
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最大膀胱容量方面的功效-尿动力学研究
大体时间：手术前和手术后 12 个月（随访期）的尿流动力学研究
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在流量测量或压力/流量测试中根据自愿排尿进行尿动力学研究，增加膀胱顺应性。
逼尿肌压力（逼尿肌压力降低被认为是临床改善）。
神经源性膀胱是与 SCI（脊髓损伤）相关的最大问题之一，具有重要的个人和社会影响。
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手术前和手术后 12 个月（随访期）的尿流动力学研究
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磁共振成像 (MRI) 的疗效修正
大体时间：术前和术后 12 个月（随访期）神经影像学研究中脊髓形态的变化
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髓内病变体积缩小和高信号的患者人数。
通常，在 SCI 区域，观察到不同程度的脊髓萎缩和高强度图像。
这些图像对应于囊肿、神经胶质增生和骨髓软化症。
细胞给药后，假设的囊肿减少以及高信号病变减少或消失表明患者有所改善。
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术前和术后 12 个月（随访期）神经影像学研究中脊髓形态的变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jesus JV Vaquero Crespo, Dr.、Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年3月1日
初级完成 (实际的)
2014年4月1日
研究完成 (实际的)
2015年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年7月7日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月25日
首次发布 (估计)
2013年7月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月28日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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