Estudo de Segurança da Administração Local de Células Autólogas do Estroma da Medula Óssea na Paraplegia Crônica (CME-LEM1)
28 de março de 2019 atualizado por: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital
Estudo Piloto Fase I para Avaliar a Segurança da Administração Local de Células Tronco Autólogas Obtidas do Estroma da Medula Óssea, em Lesões Traumáticas da Medula Espinhal
O objetivo deste estudo é confirmar a segurança e detectar o efeito da administração local em tecido nervoso danificado de células estromais autólogas da medula óssea.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Trata-se de um ensaio clínico fase I, de centro único, não randomizado, não controlado, de acompanhamento prospectivo aberto de uma coorte de pacientes com lesão medular crônica (LM) que foram tratados com células estromais autólogas da medula óssea administradas localmente (subaracnóide e intramedular) por microinjeção intratecal e três meses depois, por via subaracnóidea lombar.
A duração mínima de seguimento para cada paciente é de 12 meses após a primeira administração, ou até o óbito, se ocorrer antes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
- Hospital Puerta de Hierro
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres com idade entre 18 anos e 60 anos com sequelas funcionais maiores de idade cronicamente estabelecidas por lesão traumática da medula espinhal (segmentos da coluna vertebral entre os corpos vertebrais C6 e L1) e consideradas irreversíveis (não respondem a nenhum outro tratamento). Neste estudo, a lesão é considerada cronicamente estabelecida, quando não há sinais de recuperação funcional após seguimento mínimo de 6 meses após a lesão medular. O limite superior de idade é justificado pelo baixo potencial de expansão in vitro das células estromais da medula óssea acima de 60 anos.
- Paraplegia completa, com perda da função motora e sensitiva abaixo da lesão (grau A na American Spinal Injury Association Impairment Scale (ASIA) Scale .
- Lesão medular RM morfologicamente visível e sem imagens que sugiram transecção medular, com separação das duas extremidades da medula espinhal.
- Possibilidade de acompanhamento evolutivo após protocolo de tratamento e adesão à fisioterapia mantida durante todo o período de acompanhamento.
- Consentimento informado por escrito de acordo com as boas práticas clínicas (GCP) e regulamentos locais, obtido antes de qualquer procedimento do estudo.
- Parâmetros hematológicos e creatinina, glutamato oxaloacetato transaminase sérica (SGOT) e glutamato piruvato transaminase sérica (SGPT) na faixa de normalidade de acordo com padrões laboratoriais, são aceitos, porém, pequenos desvios não significativos de acordo com o investigador.
Critério de exclusão:
- Gravidez e lactação
- A doença sistêmica representa um risco adicional ao tratamento
- Pacientes com dúvidas sobre sua possível colaboração em tratamentos de reabilitação-fisioterapia posteriormente, ou relatam avaliação psicológica prévia negativa.
- Dados de neuroimagem mostrando seção da medula espinhal com separação da porção terminal da medula espinhal
- Doença neoplásica atual diagnosticada ou tratada nos últimos cinco anos
- Pacientes tratados com fatores de crescimento hematopoiéticos ou que requerem anticoagulação estável
- Doença neurodegenerativa adicionada
- História de abuso de substâncias, doença psiquiátrica ou alergia a produtos proteicos usados no processo de expansão celular
- Sorologia HIV positivo e sífilis
- Hepatite B ou Hepatite C ativa De acordo com a opinião do investigador, se houver achados no exame físico, resultados anormais de testes clínicos ou outras entradas médicas relevantes, fatores sociais ou psicossociais que possam influenciar negativamente o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Terapia com células estromais mesenquimais
Células-tronco mesenquimais adultas autólogas de medula óssea expandidas in vitro.
Administrado por injeção intratecal (subaracnoide e intramedular).
Dependendo da lesão pós-traumática centromedular: administração de células-tronco estromais (MSCs) da medula óssea na dose mínima de 100x106 seguida de administração subaracnóidea de 30x106 MSCs, 3 meses depois
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Administração local de células-tronco
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança-Número de Eventos Adversos
Prazo: Até 12 meses
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A avaliação clínica de possíveis efeitos adversos é realizada diariamente na primeira semana após a primeira administração de células-tronco e semanalmente até a visita de acompanhamento de 6 meses e depois no mês 9 e 12. .
Os padrões MedDRA são seguidos |
Até 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Recuperação de eficácia-sensibilidade usando a escala ASIA
Prazo: sensibilidade antes da cirurgia (visita inicial) e 3, 6, 9, 12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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A recuperação da sensibilidade foi medida usando a escala ASIA (American Spinal Injury Association) para medir a sensibilidade da superfície (LTS), sensibilidade à dor (PPS) e o grau de função motora nos músculos principais (MS). A soma de MS, LTS e PPS configuram a pontuação ASIA total. A pontuação mínima possível é 0 pontos. A pontuação máxima possível é de 224 pontos para um paciente com sensibilidade normal. O escore ASIA foi obtido antes da cirurgia e 3, 6, 9 e 12 meses após a cirurgia. Média e desvio padrão para os 12 pacientes foram obtidos em todos os momentos e analisados estatisticamente. |
sensibilidade antes da cirurgia (visita inicial) e 3, 6, 9, 12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Mudanças de eficácia no nível de dor crônica com base na escala IANR-SCIFRS (seção de dor)
Prazo: Alterações no nível de dor crônica antes da cirurgia (visita inicial) e 3, 6, 9, 12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Alterações no nível de dor crônica, medido pela seção de dor do IANR-SCIFRS (escala de avaliação funcional da lesão da medula espinhal (SCI-FRS) da associação internacional de neuroestoratology (IANR). A pontuação mínima possível é 0 e a pontuação máxima possível é 48, sendo uma pontuação de 48 um funcionamento normal em todas as categorias e 0 um grau grave de deficiência funcional (impacto significativo na vida diária). A dor é classificada como sem dor; dor leve, analgésico comum, eficaz; dor intensa, narcóticos necessários; dor extrema, descontrolada. |
Alterações no nível de dor crônica antes da cirurgia (visita inicial) e 3, 6, 9, 12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Eficácia- Alterações nos parâmetros neurofisiológicos medidos como o número de pacientes com SSEPs (potenciais evocados somatossensoriais)
Prazo: Mudanças no nível de melhora dos parâmetros neurofisiológicos (visita inicial) e 6,12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Alterações nos parâmetros neurofisiológicos (SSEPs, potenciais evocados somatossensoriais) medidos como número de pacientes COM SSEPs, cada paciente foi submetido a estudos neurofisiológicos antes do tratamento, bem como seis e 12 meses após a cirurgia, prestando atenção principalmente à presença ou ausência de evocados somatossensoriais (SSEPs), a presença ou ausência de potenciais evocados motores (MEPs) induzidos por estimulação magnética sobre o couro cabeludo e registro eletromiográfico (EMG) de potenciais de unidade motora em músculos infralesionais.
Antes da terapia celular em qualquer um dos pacientes, os SSEPs foram registrados.
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Mudanças no nível de melhora dos parâmetros neurofisiológicos (visita inicial) e 6,12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Estudos de eficácia-urodinâmica em termos de capacidade cistométrica máxima
Prazo: Estudos urodinâmicos antes da cirurgia e 12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Estudos urodinâmicos em termos de micção voluntária em fluxometria ou teste de pressão/fluxo, aumento da complacência da bexiga.
pressão detrusora (diminuição da pressão detrusora é considerada uma melhora clínica).
A bexiga neurogênica é um dos maiores problemas associados à LM (lesão medular), com importantes implicações pessoais e sociais.
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Estudos urodinâmicos antes da cirurgia e 12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Modificação da eficácia da ressonância magnética (MRI)
Prazo: alterações na morfologia da medula espinhal em estudos de neuroimagem antes da cirurgia e 12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Número de pacientes com diminuição de volume e hiperintensidade das lesões intramedulares.
Em geral, nas áreas de LM, observa-se grau variável de atrofia medular e imagens hiperintensas.
Essas imagens correspondem a cistos, gliose e mielomalácia.
Após a administração de células, uma redução do suposto cisto e uma diminuição ou desaparecimento de lesões hiperintensas sugerem uma melhora do paciente.
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alterações na morfologia da medula espinhal em estudos de neuroimagem antes da cirurgia e 12 meses após a cirurgia (período de acompanhamento)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jesus JV Vaquero Crespo, Dr., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de julho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de julho de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
26 de julho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CME-LEM1
- 2010-023285-46 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
os dados individuais não-anônimos dos participantes serão compartilhados com as Autoridades ao final do Plano de Desenvolvimento Clínico pelo CTD (Documento Técnico Comum).
Os resultados serão publicados em uma publicação científica.
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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